Стартап по редактированию генома человека Beam Therapeutics привлек $87 млн

Биотехнологический стартап Beam Therapeutics, который займется редактированием генома для лечения болезней человека, привлек $87 млн венчурных инвестиций. Раунд финансирования возглавили F-Prime Capital Partners и Arch Venture Partners. Financial Times (FT) отмечает, что проект нацелен на коммерциализацию технологии редактирования генома CRISPR.

FT указывает, что компания стала первым проектом в области новой технологии, известной как «редактор оснований» генома и разработанной на основе системы CRISPR. Этот метод для лечения различных заболеваний разработали в стенах Гарвардского университета и Массачусетского технологического института соучредители стартапа Дэвид Лю и Фэн Чжан. Технология действует как молекулярный карандаш в отличие от сравнительно грубых «ножниц» CRISPR, говорит Лю Business Insider.

CRISPR требует от ученых резать ДНК для удаления или перемещения фрагментов гена при помощи так называемых молекулярных ножниц. Затем специалисты восстанавливают получившийся разрыв с помощью природной системы («негомологического соединения концов»). При этом теряются или добавляются нуклеотидные остатки, меняя таким образом генетическую информацию в месте разреза. В итоге в заранее выбранном участке ДНК возникает мутация.

«Редактор оснований» позволяет менять отдельные «буквы» генетического кода без резки. «Это похоже на переход от ножниц и вырезания к редактированию текста карандашом», – отмечает FT.

Всего в наших телах содержится около 3 млрд пар оснований, состоящих из аденина (А), тимина (Т), гуанина (Г) и цитозина (Ц). Эти четыре молекулы – алфавит генетического кода и строительные блоки ДНК. Они выстраиваются в две длинные парные цепочки, где напротив Г всегда стоит Ц, а к А всегда прикреплена Т. Именно они делают нас такими, какие мы есть. Однако в последовательности могут возникать ошибки – точечные мутации.

Именно с ними работает система «редактора оснований», позволяющая точечно заменить одну букву в паре на другую. Затем клетка сама пытается исправить возникшую неточность и восстановить требуемую последовательность. По словам Лю, примерно половина из 60 000 известных генетических заболеваний может быть отнесена к точечным мутациям.

По его мнению, созданная учеными технология могла бы дополнить технологию CRISPR. «Для некоторых случаев, например для сильных воспалений, вам могут потребоваться временные изменения, и тогда наш метод – это то, что вам нужно. Для других, таких как редактирование наследственной болезни, вам потребуется изменение генома через редактирование базы данных ДНК», – объясняет он FT.

Лю и Чжан также являются соучредителями биотехнологической компании Editas Medicine, которая занимается редактированием генов при помощи технологии CRISPR и в которую ранее инвестировал Билл Гейтс. Компания в этом году получила разрешение на клинические испытания своих технологий по редактированию генов с участием пациентов.

Источник: https://www.vedomosti.ru

17.05.2018