Стартовали КИ ингибитора самоассоциации тау-белка при деменции и болезни Альцгеймера

Oligomerix, Inc., американская частная биотехнологическая компания, являющаяся пионером в разработке низкомолекулярных терапевтических средств, нацеленных на тау, для лечения редких нейродегенеративных заболеваний и болезни Альцгеймера (БА), объявила о начале КИ фазы 1a по оценке своего ведущего кандидата OLX-07010. Препарат является новым перспективным пероральным низкомолекулярным ингибитором самоассоциации тау и  в КИ оценивается для лечения БА и других нейродегенеративных расстройств. 

Целью КИ фазы 1а является оценка безопасности и переносимости OLX-07010 в схемах с однократным и многократно возрастающим дозированием у здоровых добровольцев, с последующей оценкой в группе здоровых добровольцев пожилого возраста.

«Благодаря своему целевому профилю безопасности и эффективности, OLX-07010 может заполнить значительный пробел в вариантах лечения пациентов, страдающих тяжелыми нейродегенеративными заболеваниями. Я горжусь всей командой Oligomerix и рад быть руководителем нашего первого КИ на людях», — заявил в интервью Джеймс Мо (James Moe), генеральный директор и руководитель отдела исследований и стратегии Oligomerix. 

В неклинических фармакодинамических исследованиях OLX-07010 уверенно продемонстрировал  эффективность на двух разных моделях нейродегенерации у мышей. Данные неклинических исследований OLX-07010 были представлены на конференциях мирового уровня и опубликованы в ведущих рецензируемых журналах по неврологии. В доклинических исследованиях было показано, что OLX-07010 является отличным кандидатом для КИ.

OLX07010 продемонстрировал эффективность in vivo на двух моделях таупатии у трансгенных мышей, htau и JNPL3, представляющих агрегацию тау при БА и наследственных таупатиях соответственно.

Мышей лечили с использованием парадигмы профилактики, и недавно опубликованное исследование htau продемонстрировало статистически значимое снижение нерастворимого тау. Аналогичное профилактическое КИ было проведено с использованием мышей JNPL3, у которых мутированный тау-белок более склонен к неправильной укладке и агрегации, а также к более агрессивному развитию тау-патологии, чем то, что наблюдается у немутировавшего тау-белка. Тем не менее, OLX07010 показал результаты, аналогичные ранее сделанным исследованиям в htau.

В рамках терапевтических исследований мышам JNPL3 вводили дозы препарата в течение пяти месяцев и получили результаты, аналогичные собственным исследованиям в профилактической парадигме. 

«Очень важно, чтобы нейробиологическое сообщество продолжало свои усилия по разработке более эффективных стратегий лечения серьезных неврологических расстройств», — считает Уильям Эрхардт (William Erhardt), доктор медицины, президент и руководитель отдела разработки и операций Oligomerix, — «За последние два года Oligomerix добилась значительного прогресса в демонстрации того, как ингибирование самоассоциации тау дает замечательные эффекты в доклинических моделях БА и нейродегенеративных состояний». 

Начатое КИ фазы 1а было поддержано Национальным институтом США по проблемам старения, который является подразделением Национальных институтов здравоохранения (National Institute on Aging of the National Institutes of Health).

Болезнь Альцгеймера

В связи со старением населения во всем мире наблюдается быстрый рост заболеваемости и распространенности БА и связанных с ней деменций. Ожидается, что мировая распространенность деменции вырастет с 50 миллионов в 2018 году до 152 миллионов в 2050 году, т. е. на 204%. Ожидается, что только в США к 2050 году распространенность БА увеличится с 6,5 миллионов в 2022 году до 12,7 миллионов .

Об OLX-07010

OLX-07010 представляет собой пероральный низкомолекулярный ингибитор самоассоциации тау, нацеленный на начало каскада агрегации тау, процесса, который, как считается, участвует в развитии БА и других нейродегенеративных расстройств. Ведущий кандидат Oligomerix OLX-07010 продемонстрировал эффективность на нескольких животных моделях тау-опосредованной нейродегенерации. В настоящее время OLX-07010 проходит клинические испытания фазы 1а на здоровых субъектах.

В качестве пероральной, небольшой молекулы, нацеленной на ассоциацию тау-собственности (начальные этапы каскада агрегации тау), OLX-07010 может быть легко введен для улучшения соблюдения пациентом режима лечения, он доступен в глобальном масштабе и производится с меньшими затратами по сравнению с другими препаратами. Кроме того, OLX-07010 может дополнять лечение как тау-, так и бета-амилоидными антителами.

Об Oligomerix Inc.

Oligomerix — биотехнологическая компания, работающая на клинической стадии и занимающаяся разработкой средств для лечения нейродегенеративных заболеваний, характеризующихся аберрантным тау-белком, от редких таупатий, таких как прогрессирующий надъядерный паралич и лобно-височная деменция, до болезни Альцгеймера.

Oligomerix открывает и разрабатывает дифференцированные пероральные низкомолекулярные ингибиторы самоассоциации тау, которые потенциально просты в применении и экономически эффективны. Ожидается, что портфель соединений Oligomerix обеспечит потенциально более дешевую альтернативу лечению либо дополнит/заменит недавно появившиеся дорогостоящие терапевтические варианты, такие как продукты моноклональных антител.

Источник: https://pipelinereview.com/

Источник: https://oligomerix.com/

6.02.2023