Stealth BioTherapeutics объявляет о продлении срока действия PDUFA для Elamipretide при лечении пациентов с синдромом Барта
Американская биотехнологическая компания Stealth BioTherapeutics Inc., специализирующаяся на открытии, разработке и коммерциализации новых методов лечения заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий, объявила, что FDA продлило срок действия Закона о сборах за рецептурные препараты (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) для заявки на новый препарат (New Drug Application, NDA) по Elamipretide.
Это first-in-class митохондриально-таргетированный терапевтический продукт в разработке для людей с синдромом Барта. Новая целевая дата действия PDUFA — 29 апреля 2025 года. По своей структуре Elamipretide — инновационный митохондриальный тетрапептид, вызвавший отличные оценки экспертов
На прошлой неделе Stealth уведомили, что Агентству требуется дополнительное время для проведения полного обзора дополнительной информации, предоставленной в ответ на недавние запросы FDA, полученные после положительного заседания Консультативного комитета по сердечно-сосудистым и почечным препаратам (CRDAC) 10 октября 2024 г.
FDA сообщило, что эти заявки представляют собой основные поправки к NDA, что приводит к стандартному трехмесячному продлению с первоначальной даты действия 29 января 2025 года. Важно, что FDA не выявило никаких проблем с безопасностью и не запросило никаких новых предпродажных исследований. Кроме того, FDA подтвердило ранее сообщенные постмаркетинговые обязательства, и Stealth ответила на все информационные запросы Агентства на сегодняшний день.
«Мы ценим приверженность FDA тщательному рассмотрению нашего NDA и положительных дополнительных анализов, представленных в ответ на его недавние информационные запросы, и по-прежнему уверены в надежности этого пакета NDA», — сказала Рини Маккарти (Reenie McCarthy), генеральный директор компании. «Мы продолжаем тесно сотрудничать с Агентством, поскольку оно завершает рассмотрение NDA Elamipretide и активно готовимся обеспечить широкий доступ к этой терапии для людей, живущих с синдромом Барта».
В случае одобрения это будет первое разрешение на продажу Elamipretide и первой одобренной FDA терапии синдрома Барта.
О синдроме Барта
Синдром Барта — редкое генетическое заболевание, характеризующееся сердечными аномалиями, приводящими к непереносимости физических нагрузок, мышечной слабости, изнурительной усталости, сердечной недостаточности, рецидивирующим инфекциям и задержке роста. Заболевание связано с сокращением продолжительности жизни, при этом 85% ранних смертей приходится на возраст до 5 лет. Синдром Барта встречается в основном у мужчин и, по оценкам, ежегодно поражает одного из 1 000 000 мужчин во всем мире или около 150 человек в США. В настоящее время не существует одобренных FDA или EMA методов лечения для пациентов с синдромом Барта. Elamipretide имеет статусы Orphan Drug, Fast Track, Priority Review, Rare Pediatric Designation от FDA и статус Orphan Drug от EMA для лечения синдрома Барта.
О компании Stealth BioTherapeutics, Inc.
Компания создана в 2007 году, ее штаб-квартира расположена в Нидхеме (Массачусетст, США). Помимо Elamipretide, Stealth также оценивает местную офтальмологическую формулу своего кандидата второго поколения, находящегося на клинической стадии, bevemipretide (SBT-272), для лечения сухой возрастной макулярной дегенерации, а также имеет обширный портфель новых соединений, находящихся на стадии оценки для редких неврологических и сердечных заболеваний.
Источник: https://www.prnewswire.com/
Источник: https://www.drugs.com/
Источник: https://www.barthsyndrome.org/
27.01.2025