Swedish Orphan Biovitrum AB получила разрешение ЕС для своего препарата Altuvoct при гемофилии А
Международная биофармацевтическая компания Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) получила регистрационное удостоверение Европейской комиссии (ЕК) на применение своего препарата Altuvoct (efanesoctocog alfa) у пациентов с гемофилией А.
Это редкое нарушение свертываемости крови ежегодно выявляется у одного из каждых 5000 новорожденных мальчиков.
Заместительная терапия фактором VIII, которая разрабатывается и коммерциализируется совместно с фармацевтическим гигантом Sanofi, разрешена для лечения и профилактики кровотечений, а также для периоперационной профилактики у пациентов с редким нарушением свертываемости крови, независимо от возраста и тяжести заболевания.
ЕК также одобрила рекомендацию Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) сохранить за препаратом Altuvoct статус орфанного препарата, предоставив ему десятилетний период эксклюзивности на рынке.
Гемофилия А представляет собой генетическое заболевание, возникающее в результате недостаточного уровня функционирования фактора VIII, белка, необходимого для свертывания крови.
При введении внутривенной инъекции Altuvoct потенциально может обеспечивать уровень активности фактора, близкий к нормальному, улучшая защиту от кровотечения при приеме дозы 1 раз в неделю. Терапия уже одобрена и продается под названием Altuviiiio компанией Sanofi в США, Японии и Тайване.
Решение ЕС следует за недавней рекомендацией комитета по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам и подкрепляется положительными результатами исследований поздней стадии XTEND-1 и XTEND-KIDS, в которых оценивалась эффективность и безопасность Альтувокта у взрослых, подростков и детей за 52 недели.
Результаты показали, что еженедельная доза Altuvoct обеспечивает значительную защиту от кровотечений у пациентов с тяжелой гемофилией А любого возраста, при этом также наблюдаются существенные улучшения в состоянии здоровья суставов, физического здоровья, боли и общего качества жизни по сравнению с исходным уровнем.
Лидия Абад-Франч (Lydia Abad-Franch), главный врач и руководитель отдела исследований, разработок и медицинских вопросов в SOBI, назвала это одобрение «большим шагом вперед в лечении гемофилии». «Впервые уровень активности фактора VIII можно поддерживать в течение значительной части недели при упрощенном дозировании один раз в неделю», — сказала она.
Sanofi и SOBI сотрудничают в разработке и коммерциализации efanesoctocog alfa в США, в то время как SOBI имеет окончательные права на разработку и коммерциализацию в Европе, Северной Африке, России и на большинстве рынков Ближнего Востока, при этом Sanofi владеет этими правами в Северной Америке и во всех других регионах мира, исключая территорию SOBI.
О гемофилии
Гемофилия является общим наследственным нарушением свертываемости крови, вызванным недостатком фактора свертывания крови VIII или IX. Частоту и тяжесть кровотечений определяет степень дефицита фактора. Кровоизлияние в глубоких тканях и суставах обычно развивается в течение нескольких часов после травмы. Гемофилия диагностируется у пациентов с повышенным частичным тромбопластиновым временем и нормальным протромбиновым временем и количеством тромбоцитов; это подтверждается путем проведения специфических анализов фактора.
Гемофилия А (недостаточность фактора VIII) поражает около 80% больных гемофилией. Гемофилия поражает исключительно мужчин, т.к. эти гены расположены в Х-хромосоме. Дети женского пола больных гемофилией мужчин являются облигатными носителями, а дети мужского пола здоровы и не являются носителями. Каждый сын носителя имеет 50% вероятность заболеть гемофилией, а каждая дочка имеет 50% вероятность быть носителем.
О препарате Efanesoctocog alfa
Efanesoctocog alfa представляет собой препарат, используемый для лечения гемофилии А (врожденный дефицит фактора VIII). Efanesoctocog alfa был одобрен для медицинского применения в США в феврале 2023 года. Препарат – полученный из рекомбинантной ДНК концентрат фактора VIII, предназначенный для применения у взрослых и детей с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII) для рутинной профилактики с целью снижения частоты эпизодов кровотечений.
О компании Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI)
Swedish Orphan Biovitrum AB — основанная в 1988 году международная биофармацевтическая компания, специализирующаяся на лечении в области гематологии, иммунологии и специализированной помощи, базирующаяся в Стокгольме, Швеция. В 2020 году выручка компании составила 15,261 миллиарда шведских крон, а штат сотрудников — 1509 человек.
Компания продолжает расти, о чем свидетельствуют высокие показатели выручки, указанные в отчете за IV квартал 2023 года. Кроме того, акции компании значительно выросли: инвесторы, вложившие деньги 3 года назад, увидели доходность в 101%. А совместное предприятие с Handok по запуску Kineret в Корее предполагает расширение операций и потенциал увеличения присутствия на рынке.
Источник: https://pmlive.com/
Источник: https://www.msdmanuals.com/
Источник: https://www.sobi.com/
24.06.2024