Tamibarotene от Syros Pharmaceuticals получил статус Fast Track для лечения острого миелоидного лейкоза

Американская биотехнологическая компания Syros Pharmaceuticals получила от FDA статус Fast Track Designation для своего препарата Tamibarotene для лечения впервые диагностированного острого миелоидного лейкоза (acute myeloid leukaemia, AML) со сверхэкспрессией рецептора ретиноевой кислоты альфа (retinoic acid receptor alpha, RARA).

Tamibarotene продемонстрировал 100%  уровень полного выздоровления пациентов в клиническом исследовании (КИ) фазы II.

Лечение предназначено для применения вместе с azacitidine и venetoclax у пациентов в возрасте 75 лет и старше с сопутствующими заболеваниями, которые делают интенсивную индукционную химиотерапию невозможной.

Пероральный селективный агонист RARA, Tamibarotene, в настоящее время оценивается в КИ фазы II SELECT-AML-1 у пациентов с AML. Syros Pharmaceuticals сообщила предварительные рандомизированные данные исследования SELECT-AML-1 в декабре 2023 года.

Его результаты показали 100% полный ответ с частотой неполного гематологического восстановления (CR/CRi) у пациентов, получавших комбинацию Tamibarotene с azacitidine и venetoclax, по сравнению с 70% показателем у пациентов, получавших только azacitidine и venetoclax.

Все пациенты, получавшие этот триплетный режим, достигли CR/CRi к концу первого цикла, что указывает на быстрое среднее время ответа. Комбинированный режим с Tamibarotene в целом хорошо переносился, профиль безопасности соответствовал предыдущим клиническим данным.

Главный медицинский директор Syros Pharmaceuticals Дэвид Рот (David Roth) заявил: «Это назначение отражает огромную потребность в безопасной и эффективной терапии, которая способна улучшить клинические результаты и прогноз среди людей с диагнозом AML, многие из которых не переносят интенсивное лечение».

В феврале 2022 года FDA присвоило Syros Tamibarotene статус Orphan Drug Designation для лечения миелодиспластического синдрома.

О Tamibarotene

Tamibarotene (торговая марка: Amnolake), также называемый ретинобензойной кислотой, представляет собой перорально активный синтетический ретиноид, разработанный для преодоления резистентности к полностью транс-ретиноевой кислоты и обладающий потенциальной противоопухолевой активностью в отношении острого промиелоцитарного лейкоза. В настоящее время продается только в Японии, и ранние испытания показали, что он переносится лучше, чем ATRA. Его также исследовали как возможное средство лечения болезни Альцгеймера, множественной миеломы и болезни Крона. Обнаружено, что Tamibarotene обладает ингибирующим потенциалом в отношении вирусного шиповидного белка омикронного варианта SARS-CoV2 и может быть кандидатом для разработки потенциальных терапевтических средств для лечения омикронного варианта COVID19.

О биотехнологической компании Syros Pharmaceuticals

Основанная в 2012 году компанией Flagship Pioneering, Syros Pharmaceuticals (NASDAQ: SYRS) продвигает новую волну лекарств для контроля экспрессии генов. Поскольку экспрессия генов имеет основополагающее значение для всех клеток, Syros считает, что ее новаторский подход может привести к созданию более эффективных лекарств для пациентов с целым рядом заболеваний, которые в значительной степени ускользают от других подходов, основанных на геномике. Штаб-квартира Syros Pharmaceuticals находится в Кембридже, штате Массачусетс.

Платформа генного контроля Syros 

Syros — это первая платформа, посвященная регуляторному геному, которая систематически выявляет изменения, вызывающие заболевания в экспрессии генов и создает лекарства, контролирующие экспрессию генов, с целью обеспечения глубокой и долгосрочной пользы пациентам. Хотя большая часть открытий целевых лекарств была сосредоточена на ингибировании или ином изменении функции аномальных генов и белков, многие другие заболевания можно лечить, модулируя экспрессию как аномальных, так и нормальных генов, включая, выключая, увеличивая или уменьшая их. Уникальная способность Syros выявлять регуляторные области генома позволяет определить, какие гены следует контролировать, в каких клетках, для каких пациентов и как лучше всего модулировать экспрессию этих генов, чтобы максимизировать шансы на получение существенной пользы для пациентов.

Подход Syros начинается и заканчивается на пациенте и использует коллективную мощь регуляторной геномики, биологии заболеваний и транскрипционной химии малых молекул.

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

Источник: https://www.flagshippioneering.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

11.04.2024