Transposon Therapeutics получает статус Fast Track Designation для первого препарата против прогрессирующего супрануклеарного паралича

Американская биотехнологическая компания Transposon Therapeutics, разрабатывающая платформу новых пероральных методов лечения нейродегенеративных и возрастных заболеваний, объявила, что FDA предоставило статус Fast Track Designation ее препарату TPN-101 для лечения прогрессирующего супрануклеарного паралича.

TPN-101 — первый препарат против прогрессирующего супрануклеарного паралича (progressive supranuclear palsy, PSP), позволяющий снизить уровни NfL и IL-6, ключевых биомаркеров нейродегенерации и нейровоспаления при этом заболевании.

«Ускоренное назначение TPN-101 является важным признанием FDA острой необходимости найти эффективное лечение PSP, редкого и разрушительного неврологического расстройства, для которого нет одобренных вариантов лечения», — заявил Деннис Подлесак (Dennis Podlesak), председатель и главный исполнительный директор компании Transposon Therapeutics. «Мы рассчитываем на сотрудничество с FDA для как можно более быстрого продвижения разработки TPN-101 для лечения PSP и других нейродегенеративных заболеваний, включая боковой амиотрофический склероз и болезнь Альцгеймера».

Назначение TPN-101 в качестве препарата для ускоренного лечения PSP подтверждается данными рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы 2 TPN-101 у пациентов с PSP. В этом исследовании TPN-101 был первым препаратом для лечения PSP, снижающим уровень легкой цепи нейрофиламентов (NfL), ключевого биомаркера нейродегенерации при таупатиях, таких как PSP и болезнь Альцгеймера. TPN-101 также продемонстрировал дозозависимое снижение уровня цитокина интерлейкина 6 (IL-6), биомаркера нейровоспаления, уровень которого повышается при PSP и коррелирует с прогрессированием и тяжестью заболевания. Участники, получавшие TPN-101 на протяжении всего 48-недельного исследования, показали стабилизацию своих клинических симптомов, измеренных по шкале PSP Rating Scale (PSPRS), между 24 и 48 неделями.

О прогрессирующем супрануклеарном параличе (PSP)

PSP — редкое нейродегенеративное заболевание, которое вызывает замедление движений, потерю равновесия, приводящую к падениям, нарушению движений глаз и расстройствам когнитивных функций и поведения. Заболевание обычно поражает людей в возрасте старше 60 лет, а средняя выживаемость людей составляет от 6 до 7 лет. В настоящее время не существует методов лечения, способных замедлить прогрессирование заболевания.

О препарате TPN-101

TPN-101 специфически ингибирует обратную транскриптазу LINE-1, способствующую репликации LINE-1. Элементы LINE-1 представляют собой класс ретротранспозируемых элементов, которые у человека обладают уникальной способностью реплицироваться и перемещаться в новые места внутри генома. Когда этот процесс нарушается, обратная транскриптаза LINE-1 приводит к перепроизводству ДНК LINE-1, запуская врожденные иммунные реакции, способствующие нейродегенеративным, аутоиммунным и связанным со старением патологиям заболеваний.

О компании Transposon Therapeutics, Inc.

Transposon Therapeutics, Inc. — биофармацевтическая компания на клинической стадии, разрабатывающая платформу новых методов лечения нейродегенеративных и возрастных заболеваний, включая прогрессирующий супрануклеарный паралич, боковой амиотрофический склероз, лобно-височную деменцию и болезнь Альцгеймера. Ведущее клиническое соединение компании, TPN-101, является первым в своем классе средством воздействия на обратную транскриптазу LINE-1 для лечения нейродегенеративных и аутоиммунных заболеваний. У компании также есть платформа открытий, поддерживающая широкий спектр новых методов лечения для устранения дополнительных показаний. Компания создана в 2019 году, ее штаб-квартира расположена в Вестпорте, штат Коннектикут.

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://www.transposonrx.com/

22.05.2024