TRYNGOLZA™ (olezarsen) одобрен в США как первое в истории лечение взрослых с синдромом семейной хиломикронемии

Американская биотехнологическая компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. объявила, что FDA одобрило препарат TRYNGOLZA™ (olezarsen) в качестве дополнения к диете для снижения уровня триглицеридов у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии (familial chylomicronemia syndrome, FCS), редкой генетической формой тяжелой гипертриглицеридемии (severe hypertriglyceridemia, sHTG), которая может привести к потенциально опасному для жизни острому панкреатиту (ОП).

TRYNGOLZA — это первое в истории одобренное FDA лечение, которое значительно и существенно снижает уровень триглицеридов у взрослых с FCS и обеспечивает клинически значимое снижение случаев ОП при использовании с соответствующей диетой (≤20 граммов жира в день). TRYNGOLZA вводится самостоятельно с помощью автоинжектора один раз в месяц.

«Сегодняшнее одобрение FDA препарата TRYNGOLZA знаменует собой появление первого в истории лечения FCS в США — переломный момент для пациентов и их семей. Впервые взрослые с FCS теперь могут получить доступ к лечению, которое существенно снижает уровень триглицеридов и риск изнурительного и потенциально опасного для жизни острого панкреатита», — заявил в интервью Бретт П. Мония (Brett P. Monia), доктор философии, генеральный директор Ionis. «Одобрение FDA препарата TRYNGOLZA также является поворотным моментом для Ionis, демонстрируя нашу эволюцию в полностью интегрированную коммерческую биотехнологическую компанию — цель, которую мы поставили перед собой пять лет назад. С нашим богатым портфелем потенциально изменяющих жизнь лекарств мы ожидаем, что TRYNGOLZA станет первым в устойчивом ритме инновационных лекарств, которые мы будем поставлять людям, живущим с серьезными заболеваниями».

Одобрение FDA было основано на положительных данных глобального, многоцентрового, рандомизированного, плацебо-контролируемого, двойного слепого клинического исследования фазы 3 Balance у взрослых пациентов с генетически идентифицированным FCS и уровнем триглицеридов натощак ≥880 мг/дл. В исследовании Balance препарат TRYNGOLZA 80 мг продемонстрировал статистически значимое среднее снижение уровня триглицеридов с поправкой на плацебо на 42,5% от исходного уровня до шести месяцев. Снижение от исходного уровня до 12 месяцев было еще более улучшено, при этом TRYNGOLZA достиг среднего снижения уровня триглицеридов с поправкой на плацебо на 57%. Препарат TRYNGOLZA также продемонстрировал существенное, клинически значимое снижение случаев AP в течение 12 месяцев; один пациент (5%) испытал один эпизод AP в группе TRYNGOLZA по сравнению с семью пациентами (30%), которые испытали 11 в общей сложности эпизодов острого панкреатита в группе плацебо.

Препарат TRYNGOLZA продемонстрировал благоприятный профиль безопасности. Наиболее распространенными побочными реакциями (частота >5% пациентов, принимавших TRYNGOLZA, и на >3% выше, чем при приеме плацебо) были реакции в месте инъекции (19% и 9% соответственно), снижение количества тромбоцитов (12% и 4% соответственно) и артралгия (9% и 0% соответственно).

Результаты исследования Balance фазы 3 ранее были опубликованы в The New England Journal of Medicine (NEJM).

«Без каких-либо ранее доступных вариантов лечения мы полагались только на крайне строгую диету и изменение образа жизни как единственный вариант профилактического лечения», — сказал Алан Браун (Alan Brown), доктор медицины, клинический профессор медицины в Университете медицины и науки им. Розалинд Франклин, руководитель исследования Balance. «Одобрение FDA препарата TRYNGOLZA — важный момент для людей, живущих с FCS, их семей и врачей, которые теперь впервые имеют лечение, значительно снижающее уровень триглицеридов и уменьшающее риск потенциально опасных для жизни событий острого панкреатита, в качестве дополнения к диете с низким содержанием жиров. Я рад, что у меня есть лекарство, которое я могу назначать своим пациентам, и которое, как было показано, меняет течение их болезни».

FCS — редкая, генетическая, потенциально опасная для жизни форма sHTG, которая не позволяет организму расщеплять жиры и серьезно ухудшает способность организма удалять триглицериды из кровотока из-за нарушения функции фермента липопротеинлипазы (LPL). В то время как здоровый уровень для взрослых составляет менее 150 мг/дл, у людей с FCS уровень триглицеридов часто превышает 880 мг/дл, и у них часто есть анамнез панкреатита. У людей, живущих с FCS, высокий риск потенциально смертельного острого панкреатита, который представляет собой болезненное воспаление поджелудочной железы, и хронических проблем со здоровьем, таких как усталость и сильная, рецидивирующая боль в животе. В США FCS, по оценкам, затрагивает примерно 3000 человек, подавляющее большинство из которых остаются недиагностированными.

TRYNGOLZA будет доступен в США до конца года.

О препарате TRYNGOLZA™ (olezarsen)

TRYNGOLZA™ (olezarsen) был одобрен FDA в качестве дополнения к диете для снижения уровня триглицеридов у взрослых с семейным синдромом хиломикронемии (FCS). TRYNGOLZA — это РНК-направленный препарат, предназначенный для снижения выработки организмом apoC-III, белка, вырабатываемого в печени, который является ключевым регулятором метаболизма триглицеридов. Это единственное лечение, которое в настоящее время показано в США для FCS.

Препарат TRYNGOLZA был изучен FDA в рамках приоритетного рассмотрения и ранее получил статусы Fast Track designation для лечения FCS, Priority Review Orphan Drug designation и Breakthrough Therapy designation. Он проходит рассмотрение в Европейском союзе, и планируется подача регулирующих документов в других странах. В настоящее время olezarsen оценивается в трех клинических испытаниях фазы 3 (CORE, CORE2 и ESSENCE) для лечения sHTG.

О компании Ionis Pharmaceuticals, Inc.

В течение трех десятилетий, созданная в 1989 году компания Ionis изобретала лекарства, которые приносят лучшее будущее людям с серьезными заболеваниями. Ionis открыла и разработала шесть продаваемых лекарств от серьезных заболеваний, включая прорывные лекарства от неврологических и сердечно-сосудистых заболеваний. Ionis имеет лидирующий портфель в неврологии, кардиологии и других областях с высокой потребностью пациентов. Будучи пионером в области РНК-таргетных лекарств, Ionis продолжает продвигать инновации в РНК-терапии в дополнение к продвижению новых подходов в редактировании генов.

Компания имеет три коммерчески одобренных препарата: Spinraza (Nusinersen), Tegsedi (Inotersen) и Waylivra (Volanesorsen), а также четыре препарата в основных исследованиях: tominersen для болезни Гентингтона (совместно с Roche), tofersen для SOD1-ALS, AKCEA-APO(a)-LRx для сердечно-сосудистых заболеваний и AKCEA-TTR-LRx для всех форм TTR-амилоидоза. Штаб-квартира Ionis расположена в Карлсбаде, Калифорния. В 2023 году в компании работало около 900 сотрудников.

До декабря 2015 года компания называлась Isis Pharmaceuticals.

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

23.12.2024