Tzield против диабета 1 типа от Provention Bio наконец-то получил одобрение FDA

Со второй попытки американская биофармацевтическая компания Provention Bio получила одобрение FDA на свой препарат Tzield (teplizumab, теплизумаб) в качестве средства для отсрочки поздней стадии диабета 1 типа (T1D) у лиц из групп риска. Таким образом, teplizumab стал первой терапией, модифицирующей заболевание у таких пациентов. Регулирующий орган США революционно одобрил анти-CD3-антитело Tzield для задержки начала 3-й стадии СД1 у людей от восьми лет и старше, в настоящее время имеющих 2-ю стадию заболевания. Такое решение, по мнению FDA, «может предоставить пациентам месяцы или годы жизни без бремени болезни».

T1D возникает, когда иммунная система атакует и разрушает инсулин-продуцирующие бета-клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин, и протекает в 3 стадии.

На стадии 1 в организме появляются антитела против бета-клеток, но уровень глюкозы в крови остается нормальным и ожидаемые симптомы отсутствуют. На стадии 2 уровень антител повышается, и уровень глюкозы начинает снижаться, но симптомы все еще отсутствуют. Стадия 3 знаменует собой появление таких симптомов, как повышенная жажда и учащенное мочеиспускание, необъяснимая потеря веса, помутнение зрения и усталость, и несет в себе риск серьезных осложнений, таких как диабетический кетоацидоз (diabetic ketoacidosis).

Считается, что teplizumab предотвращает активацию Т-клеток – виновников происходящих процессов, которые могут нести угрозу для организма больного, вплоть до летальных исходов.

В клиническом исследовании (КИ) Tzield, вводимый 1 раз в день в виде внутривенной инфузии в течение 14 дней пациентам со 2-й стадией T1D, показал, что после медианы наблюдения в 51 месяц только у 45% пациентов заболевание прогрессировало до 3-й стадии, сравнительно с 72% пациентов, получавших плацебо. Время от введения дозы до постановки диагноза стадии 3 составило 50 месяцев для Tzield и 25 месяцев для получавших плацебо.

Решение FDA знаменует собой большой поворот в развитии общей программы по диабету и, в частности, в судьбе самой компании Provention, цена акций которой упала в июле 2021 года после того, как FDA выпустило полное ответное письмо (complete response letter, CRL) для teplizumab.

В то время Агентство заявило, что его не убедило промежуточное исследование, призванное показать эквивалентность между продуктом Provention, произведенным контрактным производителем AGC Biologics, и препаратом, который первый разработчик teplizumab Eli Lilly использовал в КИ. Provention приобрела права на teplizumab у MacroGenics в 2010 году, через 8 лет после того, как Lilly отказалась от его разработки после неудачного испытания фазы 3 у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1 типа.

Provention повторно представила свое досье в марте – на сей раз с данными о модифицированном 14-дневном курсе лечения, разработанном с учетом воздействия препарата, наблюдавшегося в материалах КИ других компаний в более ранних исследованиях.

До отказа FDA GlobalData прогнозировала глобальный пик продаж теплизумаба в размере $691 млн в 2027 году, но некоторые аналитики были еще более оптимистичны, прогнозируя пиковую сумму около $2 млрд.

Лечение диабета 1 и 2 типа стоит дорого. По оценкам CDC, 1 доллар из каждых 4 долларов расходов на здравоохранение в США тратится на лечение диабета. Некоторые пациенты в США потребляют инсулин, чтобы сэкономить деньги.

Флакон Tzield будет стоить $13 850, объявила разработчик препарата Provention Bio. Препарат вводят внутривенно один раз в день в течение 14 дней подряд, в результате чего общая стоимость составляет $193 900.

Джейсон Хойтт  (Jason Hoitt), коммерческий директор Provention Bio, сказал, что одобрение FDA «готовилось 100 лет». Сообщество диабетиков 1-го типа  ждало терапевтического прогресса в этой области с 1921 года, когда исследователи из Университета Торонто впервые открыли инсулин.

Для совместного продвижения Tzield в США Provention заручилась поддержкой гиганта в области лечения диабета Sanofi, получив в прошлом месяце авансовый платеж в размере $20 млн от фармацевтической группы, всего французский фармгигант заплатит порядка $50 млн. Запуск препарата в США ожидается в январе.

Компания также проводит для teplizumab фазу 3 КИ PROTECT у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1 типа в надежде расширить показания к применению препарата, и в прошлом году она достигла целевого показателя в 300 участников КИ. Provention рассчитывает сообщить основные данные КИ во второй половине 2023 года, надеясь добиться успеха там, где КИ Protеgе от Lilly потерпело неудачу еще в 2011 году.

О  TZIELD®

TZIELD (teplizumab-mzwv) представляет собой CD3-направленное антитело для задержки начала T1D стадии 3 у взрослых и детей в возрасте 8 лет и старше. TZIELD для инъекций поставляется в виде стерильного, прозрачного и бесцветного раствора без консервантов в однодозном флаконе 2 мг/2 мл (1 мг/мл) для внутривенного введения. TZIELD следует вводить внутривенно (минимум 30 минут) один раз в день в течение 14 дней. Если пациенту нужна помощь в оплате TZIELD, программа помощи пациентам Provention Bio может оказать содействие в доступе к препарату. В то время как суммы доплаты варьируются в зависимости от индивидуального страхового покрытия, в рамках программы доплаты Provention Bio лица, застрахованные на коммерческой или частной основе, зарегистрированные в COMPASS, смогут получать TZIELD бесплатно. 

О Provention Bio, Inc.

Provention Bio, Inc. (Nasdaq: PRVB) — биофармацевтическая компания, занимающаяся продвижением экспериментальных методов лечения, способных остановить и предотвратить изнурительные и опасные для жизни иммуноопосредованные заболевания. В портфель компании входят продукты-кандидаты на клинической стадии, продемонстрировавшие в доклинических или клинических исследованиях доказательство механизма действия и/или подтверждение концепции при аутоиммунных заболеваниях, включая диабет 1 типа, глютеновую болезнь и волчанку. Основана в 2016 году, штаб-квартира в Нью-Джерси.

Источник: https://pharmaphorum.com/

Источник: https://investors.proventionbio.com/

21.11.2022