Ученые разрабатывают многообещающую генную терапию для лечения глаукомы

Ученые из Тринити-колледжа в Дублине разработали новый и многообещающий метод лечения глаукомы, основанный на генной терапии. В то время как обычные глазные капли для местного применения помогают предотвратить прогрессирование заболевания, примерно каждый десятый пациент становится устойчивым к лечению, что подвергает его риску необратимой потери зрения.

Команда ученых, базирующаяся в Институте генетики Smurfit (Смерфит) в Тринити, работала в сотрудничестве с биотехнологической компанией Exhaura. Исследователи разработали подход, основанный на генной терапии, снижающий внутриглазное давление в доклинических моделях глаукомы, группе глазных заболеваний, которые вызывают потерю зрения и слепоту из-за повреждения зрительного нерва.

По данным Trinity, глаукома поражает около 80 миллионов человек во всем мире, и эксперты прогнозируют увеличение заболеваемости до более чем 110 миллионов к 2040 году. Основной фактор риска возникает из-за повышения внутриглазного давления, которое, если его не остановить, повреждает зрительный нерв, посылающий световые сигналы в мозг.

Давление вызвано накоплением нежелательных белков, которые блокируют дренажные каналы внутри глаза. Со временем в глазу скапливается жидкость и повышается внутриглазное давление.

Доктор Джеффри О’Каллаган (Jeffrey O’Callaghan), научный сотрудник Trinity и первый автор исследования, сообщил, что новый подход с использованием генной терапии является кульминацией более чем семилетнего исследования. «Теперь мы надеемся, что эта терапия проложит путь к разработке методов лечения других форм заболеваний глаз, вызывающих слепоту», — сказал О’Каллаган.

Новое лечение включает использование одной инъекции вирусного вектора, представляющего собой вирус, модифицированный таким образом, чтобы передавать определенные инструкции клеткам в организме. Такой механизм увеличивает поток водянистой жидкости из передней части глаза, и тем самым, снижает внутриглазное давление.

Ученые, от генетиков и офтальмологов до трансляционных биологов, использовали несколько моделей болезни на донорских человеческих глазах, чтобы проверить терапевтическую эффективность подхода.

От редких к распространенным заболеваниям

В последние годы генная терапия значительно продвинулась вперед, и в настоящее время несколько препаратов одобрены как FDA, так и EMA. Однако на сегодняшний день все одобренные генные терапии предназначены для лечения редких или ультраредких состояний. Ученые делают все возможное, чтобы использование генной терапии стало возможным и для распространенных заболеваний.

«Этот захватывающий проект позволил нам преодолеть разрыв между академической наукой и промышленностью и тесно сотрудничать с компанией, занимающейся генной терапией, для разработки передовых методов лечения», — заявил в интервью Мэтью Кэмпбелл (Matthew Campbell), профессор генетики в Тринити. «Мы убеждены, что генная терапия имеет огромные перспективы для пациентов в будущем».

Исследование провела междисциплинарная группа генетиков, офтальмологов и трансляционных биологов. Тесное сотрудничество с Exhaura Ltd также позволило команде направить все экспериментальные результаты на их быстрый перевод в клиническую программу, ориентированную на нормативные требования.

Результаты были опубликованы в международном журнале Science Advances.

О Smurfit Institute of Genetics

Smurfit Institute of Genetics является академическим подразделением Дублинского Тринити-колледжа. Smurfit Institute (генетика) и Moyne Institute of Preventive Medicine (Институт профилактической медицины Мойна, микробиология) вместе составляют Школу генетики и микробиологии, являющуюся частью факультета естественных наук, технологий, инженерии и математики.

Источник: https://www.siliconrepublic.com/

Источник: https://www.ophthalmologytimes.com/

24.04.2023