Ускоренную процедуру одобрения FDA необходимо усовершенствовать, считают эксперты

Ускоренная процедура одобрения FDA (accelerated approval) дает пациентам возможность быстрее получить доступ к некоторым важным новым лекарствам, но имеет ряд недостатков, включая отсутствие прозрачности. Такие выводы представлены в недавно опубликованном отчете влиятельного Института клинических и экономических исследований (Clinical and Economic Review, ICER), в котором говорится, что пациенты, производители и инвесторы «разочарованы» несовершенством программы.

Ускоренное одобрение на основе суррогатной или промежуточной конечной точки является вариантом для лекарств, предназначенных для лечения серьезных заболеваний, при условии наличия убедительных биологических оснований для терапии и согласия разработчиков на проведение испытаний для проверки ее безопасности и эффективности. В этом случае препарат может получить полное одобрение.

«Целью ускоренной процедуры одобрения всегда было обеспечение более быстрого доступа пациентов к инновационным методам лечения», — сказала Сара Эмонд (Sarah Emond), президент и главный исполнительный директор ICER. «Мы можем указать на несколько примеров успешного применения препаратов у пациентов,  получивших ускоренный доступ к революционным лекарствам», — добавила она, имея в виду такие препараты, как Gleevec (imatinib) компании Novartis для лечения хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ), иммунотерапевтический препарат от рака Keytruda (pembrolizumab) компании MSD и антиретровирусные препараты для лечения ВИЧ.

С другой стороны, некоторые ускоренные одобрения были весьма спорными, например, неудачная терапия болезни Альцгеймера Aduhelm (aducanumab) компании Biogen/Eisai, которую сняли с рынка из-за вопросов о ее эффективности, и генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), «отличившаяся» токсическим воздействием на печень.

В отчете ICER перечислен ряд рекомендаций по улучшению процедуры ускоренного одобрения, включая усиление выбора суррогатных конечных точек, более широкое использование рандомизированных контролируемых исследований, создание нового предупреждения в инструкциях и информационных материалов для пациентов о препаратах с ускоренным одобрением, а также более строгий контроль за завершением подтверждающих исследований.

«Предложенные в этом документе варианты призваны усовершенствовать процедуру ускоренного одобрения и решить оставшиеся проблемы, чтобы обеспечить доступность лекарств для пациентов по приемлемой цене», — отметила Эмонд.

В обзоре ICER не затрагивается недавно введенная FDA национальная схема приоритетного рассмотрения, которая также вызвала некоторые споры: критики выражают обеспокоенность по поводу непрозрачности процесса отбора, отсутствия законодательной поддержки схемы, проведения проверок политическими назначенцами (а не штатными регуляторами), и того факта, что получатели могут быть выбраны по политическим причинам.

Доклад ICER также появился на фоне и как следствие текущих действий FDA, активно продвигающего новую нормативную базу для персонализированной медицины, основанную на «правдоподобном механизме», который может позволить разрешить применение методов лечения после тестирования на небольшом количестве пациентов.

Об Институте клинических и экономических исследований (ICER)

Институт клинических и экономических исследований (ICER) — независимая некоммерческая организация в США, оценивающая клиническую эффективность и ценность рецептурных лекарств, медицинских тестов и инноваций в системах доставки лекарств. ICER выпускает основанные на доказательствах отчеты для определения справедливого ценообразования на лекарства и устойчивости в здравоохранении, оказывая значительное влияние на страховое покрытие в США и ценовые стратегии производителей.

Результаты обсуждаются независимыми комиссиями — Калифорнийским форумом по оценке технологий (CTAF) и Общественными консультативными советами по сравнительной эффективности Новой Англии/Среднего Запада (CEPAC). Многие страховщики и менеджеры по управлению аптечными льготами, такие как CVS Health и Express Scripts, используют отчеты ICER для определения политики покрытия.

Источник: https://pharmaphorum.com/

Источник: https://icer.org/

17.04.2026