В Шотландии одобрили препараты против болезни Фабри и буллезного эпидермолиза от Chiesi

Итальянская биофармацевтическая компания Chiesi Farmaceutici S.p.A. объявила, что Шотландский медицинский консорциум (Scottish Medicines Consortium, SMC) одобрил два ее препарата для лечения редких заболеваний: Elfabrio (pegunigalsidase alfa) и Filsuvez (гель с экстрактом бересты) для лечения болезни Фабри и узлового и дистрофического буллезного эпидермолиза (epidermolysis bullosa, EB) соответственно.

Elfabrio показан для применения у взрослых, живущих с изнурительным генетическим заболеванием, а Filsuvez одобрен для применения у пациентов в возрасте шести месяцев и старше – при условии сбора данных в рамках программы SMC по ультраорфанным лекарствам, ожидаемой к сентябрю.

Редкими заболеваниями страдают около 436 000 человек в Шотландии, и одобрение SMC соответствует плану действий шотландского правительства по редким заболеваниям путем улучшения доступа к специализированному лечению, что является одним из четырех ключевых приоритетов, изложенных в программе Великобритании по редким заболеваниям.

Решение SMC в отношении Elfabrio, новой ферментозаместительной терапии, основано на положительных результатах клинических исследований фазы 3 с участием 142 пациентов с болезнью Фабри, из которых 112 получали Elfabrio по 1 мг раз в 2 недели. Оно было принято после того, как Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи рекомендовал терапию в 2023 году.

Исследования показали, что Elfabrio хорошо переносился, был столь же клинически эффективен и более экономически выгоден сравнительно с agalsidase alfa и migalastat – нынешними методами лечения, используемыми в Национальной службе здравоохранения.

Болезнь Фабри поражает примерно одного человека из 40 000. Это редкое прогрессирующее Х-сцепленное наследственное лизосомальное заболевание, вызывающее хроническую боль и прогрессирующее повреждение жизненно важных органов, включая сердце, почки и мозг.

Ранее одобренный Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), Filsuvez представляет собой стерильный гель для кожного применения, используемый для лечения ран, связанных с дистрофическим и узловым буллезным эпидермолизом, и в настоящее время является единственным лицензированным препаратом для этой группы пациентов.

EB представляет собой гетерогенную группу редких наследственных заболеваний кожи, вызванных мутациями в генах, которые кодируют белки, закрепляющие кожу в дермо-эпидермальном соединении, и характеризуется хрупкостью кожных покровов, склонных к образованию волдырей и эрозий из-за незначительной травмы или трения.

О препарате Elfabrio

Pegunigalsidase alfa, продаваемый под торговой маркой Elfabrio, представляет собой заместительную ферментную терапию для лечения болезни Фабри. Это рекомбинантная человеческая α-галактозидаза-А. Наиболее распространенными побочными эффектами являются инфузионные реакции, гиперчувствительность и астения. Препарат показан для длительной заместительной ферментной терапии у взрослых с подтвержденным диагнозом болезни Фабри (дефицит альфа-галактозидазы).

О препарате Filsuvez

Тритерпены березы, продаваемые под торговой маркой Filsuvez, представляют собой экстракт бересты, используемый в качестве местного препарата для лечения буллезного эпидермолиза. Активными ингредиентами являются тритерпены, извлеченные из внешней коры березы повислой (Betula pendula) и березы пушистой (Betula pubescens). Наиболее распространенные побочные эффекты включают раневые осложнения, а также кожные реакции в месте нанесения, раневые инфекции, зуд и реакции гиперчувствительности (аллергические).

О компании Chiesi Farmaceutici SpA

Chiesi Farmaceutici SpA — глобальная семейная фармацевтическая компания со штаб-квартирой в Парме, Эмилия-Романья, созданная в 1935 году. У компании 31 филиал по всему миру, в общей сложности около 6500 сотрудников, она поставляет лекарства пациентам в 100 странах. В настоящее время доход Chiesi превышает 3 миллиарда евро. Согласно официальным данным Европейского патентного ведомства (ЕПВ), Chiesi Group, подавшая 42 патента, по этому показателю занимает первое место среди итальянских фармацевтических компаний и третье среди итальянских компаний во всех сферах.

В июне 2019 года Chiesi получила сертификат B Corporation, решив таким образом принять новый правовой статус в соответствии с законодательством США и Италии. Это обеспечивает юридическую защиту компании для реализации бизнес-модели, ставящей социальные и экологические ценности на один уровень с прибылью. После приобретения компании Trinity Pharmaceuticals, расположенной в Хаддерсфилде, Chiesi также имеет значительное присутствие в Манчестере, Великобритания.

Источник: https://pmlive.com/ 

15.07.2024