В США началось клиническое исследование препарата KLN-1010 для лечения множественной миеломы

В США началось клиническое исследование I фазы экспериментальной терапии KLN-1010 у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой. Исследование получившее название inMMyCAR (NCT07075185), спонсируется компанией Kelonia Therapeutics, которая разрабатывает KLN-1010.

Исследование уже проводилось в медицинских центрах Австралии, а несколько месяцев назад американские регулирующие органы дали разрешение на его старт в США. Первый пациент в стране получил дозу препарата в Онкологическом институте Уиншипа при Университете Эмори в Джорджии (Winship Cancer Institute of Emory University in Georgia).

«Мы гордимся тем, что Winship был выбран в качестве ведущего центра для этого важного клинического исследования, и что наша команда смогла оперативно предоставить эту возможность пациентам», — заявил Сагар Лониал, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Winship.

В исследовании inMMyCAR примут участие около 70 человек с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой, которые уже прошли как минимум три курса лечения, включая иммуномодулирующие препараты, ингибитор протеасомы и антитела к CD38. Участники исследования получат однократную инфузию KLN-1010. Основные цели исследования — оценка безопасности и переносимости экспериментальной терапии и определение рекомендуемой дозы для будущего исследования II фазы. За участниками будут наблюдать в течение длительного времени, до 15 лет. Набор участников продолжается в нескольких центрах в США и Австралии.

Множественная миелома — это тип рака крови, характеризующийся неконтролируемым ростом плазматических клеток, разновидности иммунных клеток. Эти раковые клетки размножаются и нарушают активность нормальных клеток в костном мозге — губчатом материале внутри кости, где образуются новые клетки крови. Заболевание обычно поражает более одной части костного мозга, отсюда и термин «множественная миелома». В настоящее время существует широкий спектр методов лечения миеломы; один из недавно разработанных классов методов лечения называется CAR-Т-клеточной терапией. Т-клетки — это иммунные клетки, способные убивать раковые клетки. При CAR-Т-клеточной терапии Т-клетки модифицируются таким образом, чтобы нести созданный в лаборатории рецептор, называемый CAR (химерный антигенный рецептор), который направляет Т-клетки на атаку раковых клеток.

Доступные методы CAR T-клеточной терапии основаны на сборе Т-клеток у пациента, их доставке в лабораторию для модификации, а затем введении обратно пациенту, обычно после курса лимфодеплеции — типа химиотерапии, используемой для уменьшения количества существующих иммунных клеток и создания пространства для модифицированных клеток. Хотя этот вид лечения может быть очень эффективным, этот процесс является длительным и дорогостоящим.

Цель терапии — создание CAR-T-клеток в организме

KLN-1010 разработан как CAR-Т-клеточная терапия in vivo, т.е. направленная ​​на создание CAR-Т-клеток непосредственно в организме. Вместо сбора Т-клеток и отправки их в лабораторию для модификации их с помощью CAR, терапия направлена ​​на доставку CAR к Т-клеткам, уже находящимся в организме, с целью проведения лечения в виде однократной инфузии. «Традиционные CAR-T-терапии оказались весьма эффективными для многих пациентов, но они требуют множества этапов, включая сбор клеток, время на их производство и подготовительную химиотерапию», — говорит Ниша Джозеф, доктор медицинских наук, гематолог и специалист по множественной миеломе из клиники Winship. «Подход in vivo разработан для создания этих терапевтических клеток непосредственно внутри организма пациента, что может сделать этот тип лечения более доступным и эффективным в будущем».

Предварительные данные продолжающегося исследования Фазы 1 обнадеживают: по словам специалистов Winship, первые пациенты, прошедшие лечение, отмечают положительные результаты, и терапия, по-видимому, хорошо переносится. Исследователи отметили, что KLN-1010 находится на стадии исследования и необходимы дополнительные эксперименты для определения его долгосрочной безопасности и эффективности.

«Это важный шаг вперед в области лечения множественной миеломы», — сказал Аджай Нука, заместитель директора по клиническим исследованиям Winship и директор программы по миеломе в отделении гематологии и медицинской онкологии Медицинской школы Университета Эмори. «Важно, чтобы пациенты с рецидивирующей миеломой, соответствующие критериям отбора, имели доступ к перспективным экспериментальным методам лечения, и чтобы Winship оставался в авангарде предоставления этих возможностей пациентам».

О множественной миеломе

Множественная миелома — это онкологическое заболевание плазматических клеток крови, составляющее около 1% среди всех злокачественных опухолей. Болезнь чаще диагностируют у людей старше 60–65 лет, а медиана выживаемости благодаря современным методам лечения продолжает расти, превышая 10 лет. В мире ежегодно регистрируется более 176 000 новых случаев. Показатель составляет около 1-7 случая на 100 тысяч населения. Заболевание составляет около 1% от всех злокачественных новообразований и около 13–17% среди гематологических опухолей. Основная группа пациентов — лица старше 60–65 лет, хотя в последние годы отмечаются случаи выявления патологии у более молодых людей (до 40 лет). У мужчин заболевание встречается несколько чаще, чем у женщин. Представители негроидной расы болеют в 2 раза чаще, чем представители европеоидной. Медиана выживаемости варьируется в зависимости от стадии, возраста пациента и применяемой терапии. В настоящее время при использовании современных схем лечения (таргетные препараты, иммунотерапия) медиана общей выживаемости составляет более 10 лет.

О компании Kelonia Therapeutics

Kelonia Therapeutics – биотехнологическая компания, находящаяся на клинической стадии разработки, занимающаяся созданием CAR-T-клеточной терапии in vivo и генетических препаратов. Компания, основанная в 2021 году доктором Кевином Фридманом (занимающим должность генерального директора) и Майклом Бирнбаумом и имеющая штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс, использует свою запатентованную систему iGPS® (система внутриклеточной генной терапии) для непосредственной модификации иммунных клеток в организме пациента.

Основная технология: платформа iGPS® компании Kelonia использует модифицированные вирусные частицы для точной доставки генетического материала в определенные целевые клетки, устраняя необходимость во внешней экстракции клеток и сложных процессах производства ex vivo.

Ведущий кандидат в разработке: основная программа компании, KLN-1010, представляет собой CAR-T-терапию против BCMA для лечения множественной миеломы in vivo, которая в настоящее время проходит клинические испытания фазы 1. В апреле 2026 года фармацевтический гигант Eli Lilly and Company объявил о заключении окончательного соглашения о приобретении Kelonia, стоимость сделки оценивается в сумму до $7 млрд. Ожидается, что сделка с Lilly по приобретению компании (с единовременным авансовым платежом в размере $1 млрд) будет завершена во второй половине 2026 года, что поможет Lilly продвинуть новые программы CAR-T-терапии in vivo.

Источник: https://rarecancernews.com/

Источник: https://keloniatx.com/

26.05.2026