В Японии одобрен ингаляционный препарат Partner Therapeutics против аутоиммунного легочного альвеолярного протеиноза

Японское агентство фармацевтики и медицинского оборудования (Pharmaceuticals and Medical Device Agency, PMDA) одобрило Лейкин (LEUKINE®, sargramostim) американской компании Partner Therapeutics, Inc. для ингаляционного применения при лечении аутоиммунного легочного альвеолярного протеиноза (autoimmune pulmonary alveolar proteinosis, aPAP). Это первое одобрение регулирующими органами ингаляционного продукта рекомбинантного гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора (granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, GM-CSF) для этого показания.

В Японии Leukine продается под торговой маркой Sargmalin и в 2022 году компания Nobelpharma получила лицензию на его применение по определенным показаниям.

Аутоиммунный легочный альвеолярный протеиноз (aPAP) — редкое аутоиммунное заболевание легких. Это наиболее распространенная форма (90% случаев) легочного альвеолярного протеиноза. Большинство случаев затрагивают взрослых в возрасте от 20 до 50 лет. У некоторых людей симптомы могут не проявляться, в то время как у других может наблюдаться прогрессирующее затруднение дыхания и одышка при физической нагрузке. Другие признаки и симптомы могут включать сухой хронический кашель, усталость, потерю веса, боль в груди и общее ухудшение самочувствия. В редких случаях может наблюдаться кашель с кровью, припухлость кончиков пальцев, цианоз.

На сегодняшний день стандартным лечением aPAP является промывание всего легкого (Whole Lung Lavage, WLL), длительная и инвазивная процедура, при которой физиологический раствор используется для промывания легких от избытка сурфактанта. WLL требует госпитализации, общей анестезии и искусственной вентиляции легких. Хотя WLL эффективен для кратковременного облегчения симптомов, процедура также может иметь серьезные осложнения и не лечит дисфункцию альвеолярных макрофагов, основную причину aPAP.

Leukine представляет собой гликозилированный рекомбинантный человеческий GM-CSF, полученный с помощью технологии рекомбинантной ДНК в дрожжах. Компания Partner Therapeutics будет осуществлять производство Sargmalin для компании Nobelpharma на своем предприятии в Линвуде, США.

Одобрение препарата основано на результатах многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования (КИ) PAGE фазы II. Оно оценило Leukine у 64 пациентов с легкой и умеренной формой aPAP.

Пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1 для получения либо 125 мкг лейкина, либо плацебо два раза в день в течение семи дней с последующим семидневным перерывом, в течение 12 циклов по 2 недели. Исследование продемонстрировало значительное улучшение первичной конечной точки, а именно улучшение альвеолярно-артериального градиента кислорода от исходного уровня до 25-й недели.

Пациенты, получавшие Leukine, также показали большее улучшение вторичных конечных точек сывороточных биомаркеров, включая KL-6, CEA и моноцитарный хемоаттрактантный белок-1.

Генеральный директор Partner Therapeutics Роберт Малрой (Robert Mulroy) заявил: «Мы благодарны Nobelpharma за партнерство, а также за их глубокую приверженность обеспечению доступности этого лечения для пациентов с aPAP в Японии. Было очень приятно работать с их командой, и мы с нетерпением ждем возможности обеспечить доступность Sargmalin. Мы также глубоко ценим приверженность многих пациентов и врачей, принявших участие в инициированном исследователями клиническом исследовании под руководством доктора Наката (Dr Nakata) из Университета Ниигаты».

Компания Partner Therapeutics получила статус FDA Orphan Drug Designation для препарата Leukine® для лечения легочного альвеолярного протеиноза.

О LEUKINE®

LEUKINE® (sargramostim) представляет собой гликозилированный рекомбинантный человеческий гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (GM-CSF), полученный с помощью технологии рекомбинантной ДНК в дрожжах. Продукт коммерчески доступен в США и доступен через специальную программу для пациентов, проводимую Tanner Pharma Group за пределами США. Препарат предназначен для нескольких мишеней, например он позволяет сократить время восстановления нейтрофилов и снизить частоту тяжелых и опасных для жизни инфекций и инфекций, приводящих к смерти после индукционной химиотерапии у взрослых пациентов 55 лет и старше с острым миелолейкозом. Используется также для увеличения выживаемости взрослых и детей в возрасте от рождения до 17 лет, подвергшихся острому воздействию миелосупрессивных доз радиации (гематопоэтический синдром острого радиационного синдрома).

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://www.partnertx.com/

5.04.2024