Ведущий кандидат от Emalex Biosciences хорошо показал себя в исследовании  фазы 3 против синдрома Туретта

Американская биофармацевтическая компания Emalex Biosciences объявила о положительных основных данных своего регистрационного исследования 3 фазы препарата-кандидата Ecopipam (Экопипам), нового антагониста рецептора дофамина-1, у пациентов с синдромом Туретта. 

Основные данные клинического исследования  показывают статистическую значимость между Ecopipam и плацебо, как для первичной конечной точки эффективности у детей (p = 0,0084), так и для вторичной конечной точки эффективности у детей и взрослых (p = 0,0050).

По мнению компании, основные данные крупного многонационального рандомизированного исследования отмены демонстрируют статистически значимое преимущество Ecopipam в поддержании клинически значимого снижения вокальных и двигательных тиков у детей с синдромом Туретта по сравнению с плацебо. Компания встретится с FDA и другими мировыми регуляторами, чтобы обсудить подачу  новой заявки на препарат Ecopipam для лечения пациентов с синдромом Туретта в конце этого года.

Всего в исследовательских центрах в США, Канаде и Европейском союзе было зарегистрировано 167 детей и 49 взрослых с синдромом. Те, у кого наблюдалось клинически значимое снижение вокальных и двигательных тиков при приеме Ecopipam в течение 12-недельного открытого периода, были рандомизированы для продолжения приема Ecopipam или перевода на плацебо в течение 12-недельного двойного слепого периода отмены.

Первичной конечной точкой эффективности было время до рецидива у детей после рандомизации на Ecopipam или плацебо. Исследование показало, что у 41,9% субъектов, рандомизированных в группу Ecopipam, произошел рецидив, а у субъектов, рандомизированных в группу плацебо рецидив произошел в 68,1% случаев. Результаты были статистически значимыми (p = 0,0084) с отношением рисков 0,5 (0,3–0,8). Вторичной конечной точкой эффективности было время до рецидива как для детей, так и для взрослых после рандомизации в группу Ecopipam или плацебо. Исследование показало, что у 41,2% субъектов, рандомизированных в группу Ecopipam, произошел рецидив, а у 67,9% субъектов, рандомизированных в группу плацебо, произошел рецидив. Результаты были статистически значимыми (p = 0,0050) с отношением рисков 0,5 (0,3–0,8).

В целом, в ходе исследования Ecopipam хорошо переносился, а наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с терапией препаратом, были сонливость (10,2%), бессонница (7,4%), беспокойство (6,0%), усталость (5,6%) и головная боль (5,1%).

«Эти результаты укрепляют нашу уверенность в Ecopipam как потенциальном первом в своем классе лечении пациентов с синдромом Туретта», — заявил Фредерик Мюншауэр (Frederick Munschauer), доктор медицины, главный врач Emalex Biosciences.

Ecopipam является ведущим кандидатом для Emalex Biosciences, биофармацевтической компании клинической стадии, основанной Paragon Biosciences.

Синдром Туретта — это хроническое, начинающееся в детстве неврологическое расстройство развития, характеризующееся двигательными и вокальными тиками. У большинства людей синдром Туретта существенно влияет на повседневную физическую и социальную активность.

О препарате Ecopipam

Ecopipam — это первое в своем классе исследуемое соединение, которое изучается как потенциальное средство лечения определенных расстройств центральной нервной системы (ЦНС), блокирует действие нейротрансмиттера дофамина на рецепторе D1. Дофамин является нейротрансмиттером в ЦНС, и его рецепторы были разделены на два «семейства» на основе их генетической структуры: «D1» (включая подтипы D1 и D5) и «D2» (включая подтипы D2, D3 и D4). Сверхчувствительность рецептора D1 может быть механизмом повторяющегося и компульсивного поведения, связанного с синдромом Туретта. В настоящее время одобренные методы лечения синдрома Туретта действуют на рецепторы D2. Ecopipam, как было показано, в целом хорошо переносится в клинических испытаниях, проведенных на сегодняшний день, и получил от FDA статусы Orphan Drug и Fast Track designation для лечения детей с синдромом Туретта. Нежелательные явления, затрагивающие в первую очередь ЦНС, включали головную боль, усталость, сонливость, бессонницу, беспокойство, тревогу и депрессию.

О компании Emalex Biosciences

Компания Emalex Biosciences была создана компанией Paragon Biosciences для разработки новых методов лечения расстройств ЦНС. Emalex находится на поздней стадии разработки нового класса препаратов для пациентов с синдромом Туретта и другими состояниями, имеющими ограниченные возможности лечения. В 2024 г. Emalex Biosciences была названа «Компанией года в области нейробиологической терапии» в IV ежегодной программе BioTech Breakthrough Awards, проводимой BioTech Breakthrough — влиятельной и ведущей независимой организацией по исследованию рынка.

Источник: https://www.businesswire.com/

Источник: https://emalexbiosciences.com/

26.02.2025