Воланесорсен победит семейную хиломикронемию
«Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics) становится всё ближе к первичному размещению акций на фондовом рынке. Принадлежащая «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) компания намеревается привлечь не менее 125 млн долларов в ходе процедуры IPO. Большинство средств будут пущены на формирование пула данных фазы III клинических испытаний, которые необходимы для подачи в третьем квартале заявки на регистрацию препарата-кандидата воланесорсен ( для терапии семейной хиломикронемии.
В 2019 году намечена регистрация для лечения семейной очаговой липодистрофии. Указанные патологии являются редкими генетическими заболеваниями, характеризующимися нарушением обмена триглицеридов.
Воланесорсен, будучи антисмысловым мРНК-препаратом, нацелен на уменьшение синтеза печеночного белка аполипопротеина C3 (apo-CIII), играющего центральную роль в регуляции триглицеридов в плазме и влияющего на другие метаболические параметры. Воланесорсен уже доказал свою эффективность в случае терапии тяжелой гипертриглицеридемии: высокий уровень триглицеридов определяет рост риска болезней сердца.
В январе «Новартис» (Novartis) пообещала «Айонис» более 1 млрд долларов в случае успеха разработки и коммерциализации двух антисмысловых экспериментальных лекарств: AKCEA-APO(a)-LRx и AKCEA-APOCIII-LRx — они снижают уровни соответственно аполипопротеина (а) и apo-CIII в печени, тем самым уменьшая риски сердечно-сосудистых заболеваний и метаболических нарушений. Швейцарскому фармгиганту важно пополнить кардиоваскулярный портфель, составленный из «Диована» (Diovan, валсартан) и «Энтресто» (Entresto, сакубитрил + валсартан).
23.06.2017