Voydeya от AstraZeneca получил рекомендацию комитета EMA для редкого заболевания крови

Препарат Voydeya (danicopan) компании AstraZeneca (AZ) был рекомендован комитетом Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency’s, EMA) в качестве дополнительной терапии для взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH).

Пероральный ингибитор фактора D был специально рекомендован Комитетом по лекарственным средствам для применения человеком (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) для использования вместе со стандартными препаратами Ultomiris (ravulizumab) или Soliris (eculizumab) для лечения пациентов с PNH, страдающих остаточной гемолитической анемией.

PNH — это редкое и тяжелое заболевание крови, характеризующееся разрушением эритроцитов в кровеносных сосудах, а также активацией лейкоцитов и тромбоцитов, что может вызвать образование тромбов и в дальнейшем приводить к повреждению органов.

Блокировка белка C5 помогает уменьшить симптомы и осложнения этого заболевания. Однако до 20% пациентов с PNH, получающих лечение ингибитором С5, испытывают клинически значимый внесосудистый гемолиз (extravascular haemolysis, EVH), который может привести к сохранению симптомов анемии и необходимости переливания крови.

Решение CHMP по Voydeya было поддержано положительными результатами позднего исследования ALPHA, в котором оценивалась эффективность и безопасность препарата в качестве дополнения к Ultomiris либо Soliris у пациентов с PNH, у которых наблюдалась клинически значимая EVH.

Результаты показали, что Voydeya достигла первичной конечной точки изменения уровня гемоглобина от исходного уровня до 12-й недели, а также всех ключевых вторичных конечных точек, включая отказ от переливания крови.

Марк Дюнуайе (Marc Dunoyer), главный исполнительный директор подразделения редких заболеваний AZ, Alexion, заявил: «Положительная рекомендация CHMP признает перспективность Voydeya как дополнения к стандарту лечения для устранения признаков и симптомов клинически значимого EVH для этой небольшой группы пациентов. Как мы увидели в ключевом исследовании фазы 3 ALPHA, ингибирование двойного пути комплемента факторами D и C5 может быть оптимальным подходом к лечению для этих пациентов».

Voydeya была одобрена в Японии в прошлом месяце для некоторых взрослых с PNH в сочетании с терапией ингибиторами C5, при этом нормативные документы для терапии в настоящее время рассматриваются в других странах.

«Ингибирование C5 с помощью Ultomiris либо Soliris является стандартом лечения при PNH. Доказано, что он контролирует внутрисосудистый гемолиз и снижает опасные для жизни тромботические явления, однако у небольшой части пациентов может наблюдаться клинически значимая EVH», — сказал профессор Хуберт Шрезенмайер (Hubert Schrezenmeier) из Института трансфузиологии Ульмского университета (Institute of Transfusion Medicine at the University of Ulm).

«В случае одобрения Voydeya может оптимизировать уход за людьми, страдающими от этого тяжелого заболевания, позволяя пациентам поддерживать контроль над заболеванием с помощью установленного ингибитора C5», — добавил Шрезенмайер.

Источник: https://pmlive.com/ 

28.02.2024