Всего одной инъекцией CRISPR тяжелого больного вылечили от анемии

Это похоже на чудо. Джимми Олагер практически сразу вылечился от тяжелого генетического заболевания — серповидно-клеточной анемии — с помощью генетической терапии на основе CRISPR. У него прекратились приступы боли, и он ни разу не был после терапии в больнице, сообщает The Boston Globe.

Генетика

Два года назад Олагера регулярно госпитализировали: его заболевание вызывало непредсказуемые приступы сильной боли. За год — это примерно 20 ночных госпитализаций и три визита в реанимацию. Однако ученым удалось перевести генетический «переключатель» в организме Олагера в новое положение — клетки крови снова научились переносить кислород по всему телу.

«Я не ожидал, что изменения будут такими разительными и почти мгновенными», — комментирует результат терапии Олагер. — Это действительно похоже на чудо».

Vertex

Технология, изменившая жизнь Олагера, по научным меркам сравнительно молода. 10 лет назад небольшая группа ученых опубликовала скромную статью, в которой описывалось простое, но мощное изобретение для разрезания определенных последовательностей ДНК. Это стало известно как редактирование генов CRISPR.

редактирование генов CRISPR

Сегодня десятки биотехнологических компаний строят свой бизнес на потенциале CRISPR. В развитии терапии CRISPR, самых продвинутых клинических испытаниях, в том числе и в том, что прошел Олагер, ключевую роль играют бостонские компании.

«Клинические разработки действительно удивительны», — рассказал Фэн Чжан, ученый, который изобрел редактирование генов CRISPR в своей лаборатории в Институте Броуда Гарварда и Массачусетского технологического института.

Crispr Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, которые изготовили тот самый «настой», что вылечил Олагера, планируют представить свою терапию CRISPR в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в конце этого года для регистрации.

Институт Броуда Гарварда

Ранее в этом месяце Crispr и Vertex заявили, что все 31 человек с серповидно-клеточной анемией, получившие лечение, больше не испытывают сильных приступов боли. «Я был бы счастлив, если бы у меня было немного меньше боли и меньше госпитализаций, — сказал Олагер. Но результат полностью превзошел мои ожидании».

Серповидноклеточная анемия вызывается мутацией гена гемоглобина, белка, переносящего кислород в крови. Чтобы решить эту проблему, ученые собрали кровь Олагера, использовали CRISPR, чтобы включить производство так называемого фетального гемоглобина, который мы все производим в младенчестве, а затем повторно влили клетки крови обратно в его тело.

В другом испытании, проверяющем ту же терапию редактирования генов для аналогичного заболевания крови, называемого бета-талассемией, 42 из 44 человек, получивших лечение, больше не нуждались в переливании крови, которое им постоянно было необходимо, чтобы оставаться здоровыми. Двум другим людям требуется гораздо меньше переливаний крови, чем раньше.

Источник: https://hightech.fm/

 

30.06.2022

Ajax Call Form
Loading...
Translate »