FDA одобрило первое за 30 лет средство для лечения эссенциальной тромбоцитемии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) компании PharmaEssentia для лечения взрослых пациентов с эссенциальной тромбоцитемией (ЭТ) независимо от генотипа или стадии заболевания, включая тех, у кого диагноз был поставлен недавно, и тех, кто ранее не получал циторедуктивную терапию.

Это первое одобренное FDA средство для лечения эссенциальной тромбоцитемии почти за 30 лет.

Одобрение основано на данных глобального исследования III фазы SURPASS ET, которое продемонстрировало устойчивые ответы по модифицированной Европейской сети по изучению лейкемии (ELN) и стабильный гематологический контроль в этой группе пациентов.

Решение регулирующих органов США расширяет существующие показания к применению препарата Besremi, дополняя ранее выданное разрешение на применение у взрослых пациентов с истинной полицитемией (ИП).

Эпителиальная тромбоцитемия (ЭТ) — это редкое хроническое заболевание крови, характеризующееся избыточной выработкой тромбоцитов, и пациенты подвержены риску серьезных осложнений, включая инфаркт миокарда, инсульт и легочную эмболию.

Besremi описывается как длительно действующая терапия на основе интерферона, предназначенная для обеспечения устойчивого контроля заболевания, механизм действия которой направлен на клетки костного мозга, вызывающие заболевание, при одновременном снижении повышенного количества тромбоцитов.

В ходе III фазы клинического исследования SURPASS ET сравнивали препарат Besremi с анагрелидом и выявили более высокие показатели устойчивого ответа на лечение, а также снижение числа тромбоэмболических событий в течение 12 месяцев терапии.

Основатель и генеральный директор PharmaEssentia Ко-Чун Лин заявил: «Сегодняшнее одобрение FDA препарата Besremi для лечения эссенциальной тромбоцитемии является значительным шагом вперед для пациентов и отражает давнюю приверженность PharmaEssentia разработке инновационных методов лечения для людей, страдающих миелопролиферативными новообразованиями. Мы тесно сотрудничаем с FDA, медицинскими учреждениями, правозащитными организациями и инвесторами, чтобы предоставить этот важный вариант лечения сообществу людей с эссенциальной тромбоцитемией».

Одобрение в США последовало за недавними решениями регулирующих органов Японии и Тайваня в отношении препарата Besremi в форме эндоплазматического ретикулума.

Компания PharmaEssentia, штаб-квартира которой находится на Тайване, а представительства — в Китае, Японии, Корее и США, сохраняет за собой глобальные права интеллектуальной собственности на препарат Besremi, который в США имеет статус орфанного препарата как для полицитемии (PV), так и для эссенциальной тромбоцитемии (ET).

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

4.09.2026