Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — сентябрь 2026 года
Представляем очередной выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за сентябрь. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.
FDA присвоило статус BTD препарату для снижения интенсивности лучевой терапии при ВПЧ-положительном раке ротовой полости
Компания Juniper Biosciences объявила о получении от FDA статуса «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy Designation, BTD) для препарата JBS-003 (18F-фтормизонидазол, или FMISO), радиофармацевтического препарата для ПЭТ-сканирования, предназначенного для выявления гипоксии опухоли с целью снижения интенсивности лучевой терапии у пациентов с ВПЧ-позитивной орофарингеальной карциномой (ОРК). Этот статус является первым официальным ускоренным регуляторным признанием FMISO в США, где ранее препарат применялся исключительно в рамках программы исследования новых лекарственных средств (IND).
Решение FDA было подкреплено клиническими данными, полученными в рамках программы 30 ROC (Reduction in Radiation for Oropharyngeal Cancer), проводимой под руководством исследователей в онкологическом центре Memorial Sloan Kettering (MSK), у которого компания Juniper получила лицензию на препарат JBS-003 в апреле 2026 года. Долгосрочные данные, представленные на ежегодной конференции ASCO в июне 2026 года, показали пятилетнюю общую выживаемость на уровне 97% у 323 пациентов без гипоксии, получивших облучение в дозе 30 Грей с пониженной интенсивностью, что идентично 97%, наблюдаемым у пациентов с гипоксией, получавших стандартный режим 70 Грей (пятилетняя выживаемость без прогрессирования 91% против 89%, p=0,5; пятилетняя частота локальных рецидивов 2,2% против 1,9%, p=0,7). Когорта пациентов без гипоксии составляла приблизительно 75% от общей численности участников исследования, при этом медиана периода наблюдения составила 4,05 года.
JBS-003 избирательно накапливается в обедненных кислородом областях опухоли за счет биоредуктивного захвата: в условиях гипоксии нитроимидазольный фрагмент восстанавливается внутриклеточными ферментами нитроредуктазы, а в отсутствие кислорода образуются реактивные промежуточные соединения, которые ковалентно связываются с внутриклеточными макромолекулами. Полученный ПЭТ-сигнал отображает внутриопухолевую гипоксию, что позволяет разделить пациентов на группы, которым можно безопасно снизить дозу облучения более чем на 50%, и тех, чья биология опухоли требует полного стандартного режима лечения.
Источник: https://allsci.com/news/regulatory/fda-breakthrough-hypoxia-cancer-junipers-tracer/
Alume Biosciences получает статус BTD для first-in-class вспомогательного средства для визуализации нервов в режиме реального времени во время хирургических вмешательств на голове и шее у взрослых
Компания Alume Biosciences из Сан-Диего получила от FDA статус «прорывной терапии» для бевонескеина (ALM-488), экспериментального флуоресцентного пептидно-красительного конъюгата, предназначенного для визуализации нервов в режиме реального времени во время операций на голове и шее у взрослых. В 2022 году препарату был присвоен статус Fast Track Designation для того же показания.
Бевонескеин, вводимый внутривенно перед операцией, связывается с периферической нервной тканью и излучает флуоресценцию в видимом спектре, что позволяет хирургам видеть подсвеченные нервы непосредственно без камеры, интерфейса визуализации или монитора.
В публикации Nature Communications, посвященной первой фазе клинических испытаний, в июле 2025 года были представлены результаты, полученные на 27 взрослых пациентах, и установлена оптимальная доза внутривенного введения — 500 мг. При этой дозе бевонескеин значительно увеличивал отношение сигнала нервной системы к фоновому по сравнению с воздействием только белого света, при этом не было зарегистрировано никаких токсических эффектов, ограничивающих дозу.
Компания Alume завершила три многоцентровых рандомизированных исследования III фазы, охватывающих процедуры диссекции щитовидной железы, паращитовидных желез, околоушной железы и шеи. Бевонесцеин значительно улучшил видимость нервов во всех трех исследованиях, а объединенный анализ также показал улучшение видимой длины нервов и четкости их ветвления, в каждом случае p≤0,0001. Ранее полученные предварительные результаты показали, что в двух исследованиях были достигнуты обе основные конечные точки, а в третьем — только одна. В ходе программы III фазы не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений, связанных с применением препарата.
Компания Alume планирует подать заявку на регистрацию нового лекарственного препарата бевонескеин в FDA в 2026 году. Препарат еще не получил одобрения ни одного регулирующего органа.
FDA присвоило статус BTD препарату для лечения врожденного нарушения гликозилирования, связанного с фосфоманномутазой 2 (PMM2-CDG)
PMM2-CDG — это врожденное нарушение гликозилирования, вызванное мутациями в гене PMM2. Это приводит к дефициту PMM2, фермента, необходимого для превращения маннозо-6-фосфата в маннозо-1-фосфат. Хотя заболевание может поражать множество систем органов (включая печень, сердце и эндокринную систему), неврологические проявления, такие как задержка развития и мозжечковая атаксия, являются одними из наиболее распространенных симптомов.
Препарат GLM101 разработан компанией Glycomine для устранения дефицита фермента PMM2 путем доставки маннозо-1-фосфата непосредственно в клетки. В настоящее время исследуемая терапия оценивается в рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом исследовании фазы 2b POLAR (идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT06892288) с участием 43 детей и взрослых пациентов с PMM2-CDG.
Основная цель исследования — охарактеризовать изменение уровня атаксии по сравнению с исходным уровнем через 24 недели с использованием Международной кооперативной рейтинговой шкалы атаксии (ICARS). Шкала оценивается по 100-балльной шкале, при этом более высокие баллы указывают на более выраженное нарушение. Предварительные результаты ожидаются в четвертом квартале 2026 года.
«Это обозначение отражает убедительные клинические данные, полученные на сегодняшний день, и острую необходимость в лечении людей, живущих с PMM2-CDG», — сказал Стивен Аксон, генеральный директор Glycomine. «Это также дает нам возможность чаще обсуждать с FDA вопросы анализа данных POLAR и определения дальнейших шагов в отношении GLM101».
Источник: https://www.neurologyadvisor.com/news/fda-breakthrough-therapy-designation-glm101-pmm2-cdg/
FDA присвоило статус BTD препарату для лечения депрессии
FDA присвоило рассасывающемуся во рту препарату DT120 компании Definium Therapeutics статус прорывной терапии после того, как предварительные клинические данные показали значительное улучшение в лечении большого депрессивного расстройства после однократного приема. Этот препарат, представляющий собой лекарственную форму ЛСД, ранее получил статус прорывной терапии для лечения генерализованного тревожного расстройства (ГТР).
DT120 ODT, фармацевтически оптимизированная формула ЛСД , действует как частичный агонист серотониновых рецепторов 2A (5-HT2A). Препарат разработан для быстрого всасывания, улучшенной биодоступности и снижения частоты желудочно-кишечных побочных эффектов.
Положительные предварительные результаты исследования DT120 ODT были объявлены в июне по итогам исследования Emerge компании Definium, рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования III фазы с участием взрослых пациентов с большим депрессивным расстройством, как ранее сообщало издание Healio.
Компания Definium также опубликовала положительные предварительные результаты своего исследования Panorama фазы 3, посвященного влиянию DT120 ODT на генерализованное тревожное расстройство. Исследование достигло своей основной цели, показав значительное улучшение показателей по шкале оценки тревожности Гамильтона (HAM-A).
В исследованиях Emerge и Panorama исследователи сообщили, что DT120 ODT в целом хорошо переносился, при этом большинство побочных эффектов были легкой или умеренной степени тяжести и возникали в основном в день приема препарата. Согласно пресс-релизам Definium, новых сигналов, указывающих на проблемы с безопасностью, выявлено не было, включая отсутствие увеличения суицидальных мыслей или поведения.
Следующие шаги включают в себя продолжение компонентов части B исследований большого депрессивного расстройства (БДР) и генерализованного тревожного расстройства (ГТР), которые представляют собой 40-недельные фазы продления, в течение которых участники могут получить до четырех процедур в открытом режиме. Представители Definium также ведут набор участников для Ascend, второго исследования влияния DT120 ODT на пациентов с большим депрессивным расстройством. По словам компании, начало третьей фазы исследования влияния DT120 ODT на посттравматическое стрессовое расстройство запланировано на 2027 год. Компания также планирует подать заявку на регистрацию нового лекарственного препарата в FDA в первой половине 2027 года.
FDA присвоило препарату компаний Merck и Daiichi Sankyo статус BTD для лечения платинорезистентного рака яичников
Потенциально первый в своем классе конъюгат антитела с лекарственным препаратом (ADC) ралудотатуг дерукстекан (R-DXd) нацелен на платинорезистентные опухоли яичников, первичные опухоли брюшины или фаллопиевых труб, экспрессирующие CDH6, и предлагает новый вариант лечения для пациентов с ограниченными альтернативами.
Решение регулятора основано на многообещающих результатах первой фазы клинических испытаний и продолжающихся второй/третьей фаз, с акцентом на безопасность, эффективность и клинические конечные точки. Ранее препарат R-DXd продемонстрировал многообещающие клинические результаты при лечении платинорезистентных форм рака яичников, брюшины и маточных труб.
Препарат предназначен для пациентов с экспрессией CDH6, которые ранее получали бевацизумаб. Статус BTD ему присвоили на основании обнадеживающих предварительных клинических результатов исследования I фазы (NCT04707248), а также на продолжающегося исследования II/III фазы REJOICE-Ovarian01 (NCT06161025).
«У пациентов с раком яичников, ставшим устойчивым к химиотерапии на основе препаратов платины, возможности лечения ограничены, что подчеркивает острую необходимость в новых лекарствах, способных улучшить результаты лечения», — заявил Кен Такешита, доктор медицинских наук, руководитель глобального отдела исследований и разработок компании Daiichi Sankyo, в пресс-релизе. «Получение статуса «прорывной терапии» представляет собой важный шаг вперед в наших усилиях по продвижению ралудотатуг дерукстекана в качестве нового лекарственного средства для пациентов с CDH6-позитивным раком яичников, первичным перитонеальным раком или раком маточных труб, устойчивым к препаратам платины, ранее леченных бевацизумабом».
В настоящее время проводится двухэтапное многоцентровое открытое исследование I фазы, в ходе которого оцениваются безопасность и эффективность R-DXd у 179 пациентов с распространенным раком яичников, ранее получавших химиотерапию на основе препаратов платины и таксана. Первоначально в исследование были включены пациенты с почечно-клеточным раком, резистентные или невосприимчивые к стандартным методам лечения, но впоследствии эта группа была исключена из исследования. Основной целью первой части исследования была оценка безопасности и переносимости возрастающих доз R-DXd для определения максимально переносимой дозы.
Основной целью второй части исследования будет дальнейшая оценка безопасности и эффективности лечения у пациентов с запущенным раком яичников и запущенной почечно-клеточной карциномой.
В 2022 году более 324 000 женщин во всем мире получили диагноз рака яичников. У пациенток с запущенной стадией заболевания, у которых произошел рецидив, медиана общей выживаемости может составлять всего два года, а пятилетняя выживаемость у пациенток с отдаленными метастазами составляет лишь 31,8%.
«Ралудотатуг дерукстекан потенциально может в будущем стать важным вариантом лечения пациентов с платинорезистентным раком яичников, первичным перитонеальным раком или раком маточных труб, экспрессирующим CDH6, ранее лечившихся бевацизумабом, и мы рады поделиться данными исследования REJOICE-Ovarian01 с научным сообществом на предстоящей медицинской конференции и продолжить тесное сотрудничество с FDA», — заявил Элиав Барр, главный медицинский директор исследовательских лабораторий Merck.
5.10.2026