Prilenia и Ferrer получили разрешение ЕС на проведение III фазы КИ препарата от болезни Хантингтона

В глобальном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании III фазы PRECISE-HD препарата Рridopidine примут участие около 400 человек с ранней и средней стадией болезни Хантингтона, определяемой по показателю общей функциональной способности (TFC) от 7 до 13.

Набор пациентов в ЕС планируется начать в этом месяце, что расширит международную клиническую программу, в рамках которой уже ведется набор пациентов в Великобритании и США, а канадские центры присоединятся к ней позже.

Исследование, которое будет проводиться в 75 центрах в Канаде, ЕС, Великобритании и США, направлено на получение клинических данных для оценки регулирующими органами. В ходе исследования будет оценено влияние перорального приема придопидина дважды в день на прогрессирование заболевания, двигательные функции, когнитивные способности, функциональные возможности, речь и общее качество жизни.

Член руководящего комитета PRECISE-HD и главный исследователь доктор Ральф Райльманн заявил: «Начало исследования PRECISE-HD в Европе знаменует собой важную веху для сообщества исследователей болезни Хантингтона. Оно направлено на то, чтобы тщательно оценить эффективность и безопасность придопидина у людей, живущих с болезнью Хантингтона, опираясь на опыт предыдущих исследований. Мы рассчитываем на сотрудничество с участвующими центрами и сообществом пациентов с болезнью Хантингтона для получения убедительных доказательств, которые помогут нам лучше понять потенциальную роль изучаемого метода лечения при этом заболевании».

Исследователи определили в качестве основного критерия оценки изменение суммарного балла по Единой рейтинговой шкале болезни Хантингтона (cUHDRS) от исходного уровня до 52-й недели.

Придопидин (Pridopidin, Synonyms: ACR16; ASP2314; FR310826) —экспериментальный, высокоселективный пероральный агонист сигма-1 рецептора, воздействующий на нейропротекторные пути, пораженные при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) и болезни Хантингтона.

Данный препарат имеет статус орфанного препарата в ЕС и США для обоих показаний, а также получил статус ускоренного рассмотрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения болезни Хантингтона.

В марте компании Prilenia Therapeutics и Ferrer включили первого участника в ключевое клиническое исследование III фазы PREVAiLS, оценивающее эффективность придопидина у лиц с быстро прогрессирующим боковым амиотрофическим склерозом на ранних стадиях заболевания.

Источник: https://www.clinicaltrialsarena.com/

26.10.2026