Astellas и Kate займутся разработкой препарата против редкого генетического заболевания
Astellas Pharma и Kate Therapeutics будут совместно разрабатывать KT430 — доклинический исследовательский препарат генной терапии нового поколения, предназначенный для лечения X-сцепленной миотубулярной миопатии, редкого и опасного для жизни нервно-мышечного заболевания.
Кандидат доставляет в организм функциональную копию гена MTM1, который у больных имеет мутации, через новый капсид MyoAAV.
Kate получит от Astellas авансовый платеж за эксклюзивную глобальную лицензию на разработку, производство и коммерциализацию препарата KT430. Также Kate будет иметь право на дополнительные платежи по мере достижения определенных этапов, связанных с разработкой, одобрением и продажами препарата. Кроме того, компания сможет получить гонорары в зависимости от глобальных продаж лекарства.
Предыдущая попытка Astellas создать препарат для борьбы с этим заболеванием оказалась неудачной. В ходе испытаний экспериментальной генной терапии AT132 от дочерней компании Astellas Audentes Therapeutics были зафиксированы четыре смерти.
Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/
14.06.2023