Дайджест FDA (статусы Breakthrough therapy designation) — июль 2026 года
Представляем очередной выпуск нашего обновленного дайджеста FDA. В нем — уникальная подборка новостей по статусам Breakthrough therapy designation, присвоенным американским регулятором за июль. Читайте нас и будьте в курсе самых последних инноваций в фармацевтике.
INTENT Biologics получила статус Breakthrough Therapy Designation для препарата PEP Biologic
PEP Biologic™ представляет собой первый в своём классе локальный биологический препарат, разработанный компанией INTENT Biologics — дочерней структурой, выделившейся из RION и клиники Майо. Препарат предназначен для лечения диабетических язв стопы (ДЯС) и находится в разработке в рамках заявки IND 019567.
Основу препарата составляют высококонцентрированные экзосомы, выделяемые из тромбоцитов, — микроскопические внеклеточные везикулы размером обычно менее 100 нанометров. Эти структуры действуют как естественные наноносители, доставляющие поливалентные регенеративные сигналы и факторы роста непосредственно в очаг поражения.
Синдром диабетической стопы развивается у 15–25% пациентов с сахарным диабетом в течение жизни. Язвы стопы служат предвестником 85% всех ампутаций. По статистике, от 16 до 28% пациентов с язвенными дефектами подвергаются ампутациям различной степени тяжести, а риск рецидива в течение года после заживления достигает 40–50%.
Диабетические язвы стопы остаются одними из самых серьёзных и затратных осложнений диабета. Даже при соблюдении существующих стандартов лечения пациенты продолжают сталкиваться с высокой частотой незаживления ран, инфекционными осложнениями, повторными госпитализациями и ампутациями.
PEP Biologic™ — это первый биологический препарат на основе тромбоцитарных экзосом, предназначенный для передачи регенеративных сигналов, которые модулируют иммунный ответ, подавляют избыточное воспаление и стимулируют восстановление и регенерацию тканей.
В основе производства препарата лежит уникальный биотехнологический процесс выделения экзосом. При исследовании под трансмиссионным электронным микроскопом (ТЭМ) эти частицы демонстрируют характерную полую сферическую структуру (гиподенсную в центре, гиперденсную по краям). Размер частиц строго варьируется в узком диапазоне — от 50 до 100 нм. На их поверхности экспрессируются классические мембранные маркеры, такие как CD63, CD9 и Alix. В отличие от многих препаратов экзосом, которые быстро разрушаются, PEP Biologic™ представляет собой стабильный при хранении лиофилизированный (сублимированный) порошок. Каждый флакон может содержать от сотен миллиардов до триллионов биоактивных экзосом.
Препарат разработан в рамках программы регенеративной медицины сердца им. Ван Клив клиники Майо на базе платформы экзосом, полученных из тромбоцитов, принадлежащей компании RION. На сегодняшний день PEP Biologic™ уже получил статус ускоренной регистрации (FDA Fast Track) и статус «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy Designation) для своего флагманского показания — лечения сложных ран.
Компания INTENT Biologics убеждена, что заявленный механизм действия способен изменить существующие стандарты терапии, смещая фокус с пассивного ведения раны на активную биологическую регенерацию.
FDA присвоило препарату Enpatoran от Merck статус Breakthrough Therapy Designation для лечения волчанки
Компания Merck объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату Enpatoran статус Breakthrough Therapy Designation для лечения волчанки с активными кожными проявлениями. Enpatoran — это пероральный селективный ингибитор толл-подобных рецепторов (TLR) 7/8, предназначенный для модуляции путей, играющих центральную роль в воспалении, связанном с волчанкой.
Кожные проявления волчанки затрагивают 85% пациентов и нередко сопряжены с серьёзными физическими и психосоциальными последствиями. При этом отсутствие таргетных терапевтических опций существенно осложняет контроль над заболеванием.
«Для подавляющего большинства пациентов с волчанкой, у которых болезнь проявляется поражениями кожи, отсутствие целенаправленной терапии остаётся серьёзной клинической проблемой, — отметил доктор Дэвид Вайнрайх, главный медицинский директор подразделения здравоохранения Merck. Присвоение статуса «прорывной терапии» подтверждает, что Enpatoran способен изменить сложившийся подход к лечению волчанки: устранять видимые проявления в виде сыпи и, возможно, оказывать благоприятное влияние, выходящее за пределы кожных покровов. Мы намерены активно сотрудничать с FDA, чтобы ускорить предоставление пациентам этого столь необходимого терапевтического варианта».
Решение FDA базируется на результатах исследования WILLOW II — многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы II по подбору дозы для оценки безопасности и эффективности перорального приема Enpatoran. Исследование отличалось инновационным дизайном: использовалась «корзиночная» модель и адаптивная схема, что позволило включить пациентов как с кожной красной волчанкой (ККВ), так и с системной красной волчанкой (СКВ). Полученные данные продемонстрировали клинически значимое улучшение симптомов волчанки, особенно выраженное у пациентов с активными кожными проявлениями.
Параллельно Merck инициировала исследования ELOWEN 1 и ELOWEN 2 — глобальную программу III фазы, в рамках которой оценивается влияние терапии на кожные и системные симптомы у пациентов с волчанкой, а также изучается потенциальная взаимосвязь между активностью заболевания в коже и в других системах организма.
О заболевании
Волчанка — хроническое аутоиммунное заболевание, поражающее множество органов и систем: кожу, суставы, почки, центральную нервную систему и другие. Кожные проявления, нередко принимающие форму воспалительных фоточувствительных высыпаний на лице, волосистой части головы и других участках тела, способны существенно ухудшать качество жизни, а в некоторых случаях приводить к необратимым изменениям. Примечательно, что почти в трети случаев (29%) именно кожные высыпания становятся первым сигналом развивающейся болезни. Несмотря на это, многие пациенты по-прежнему не достигают адекватного контроля над течением заболевания.
Об Enpatoran
Enpatoran — экспериментальный пероральный препарат, селективно ингибирующий толл-подобные рецепторы 7 и 8 (TLR7/8), которые играют центральную роль в иммунопатогенезе волчанки. Потенциально он может стать первой таргетной терапией для пациентов с активными кожными проявлениями волчанки, расширяя существующую терапевтическую парадигму как при кожной, так и при системной форме заболевания. В настоящее время Enpatoran находится на стадии клинических исследований и не одобрен для применения ни в одной стране мира.
Источник: https://www.merckgroup.com/en/news/fda-btd-enpatoran-07-08-2026.html
Pemafibrate получил статус Breakthrough Therapy Designation в качестве средства лечения первичного билиарного холангита
Pemafibrate – высокоселективный модулятор PPARα, используемый для лечения гиперлипидемии. Он эффективно снижает уровень триглицеридов и ЛПНП в сыворотке крови, одновременно повышая уровень холестерина ЛПВП. В отличие от более старых фибратов, препарат имеет меньше лекарственных взаимодействий и выводится преимущественно печенью, что делает его более безопасным для пациентов с нарушенной функцией почек.
Первичный билиарный холангит (ПБХ) — хроническое прогрессирующее холестатическое заболевание печени, относящееся к числу тяжёлых аутоиммунных патологий, угрожающих жизни пациента. Воспаление и последующее разрушение внутрипечёночных желчных протоков со временем приводят к фиброзу, циррозу и печёночной недостаточности. Клиническая картина также включает усталость и кожный зуд, которые в отдельных случаях могут достигать крайней степени выраженности. ПБХ относится к категории редких заболеваний и поражает преимущественно женщин.
Pemafibrate — селективный модулятор рецептора PPARα (селективный модулятор рецептора α, активируемого пролифераторами пероксисом: SPPARMα), разработанный компанией Kowa. Он комплексно улучшает липидный обмен, например, снижая уровень триглицеридов (ТГ) в крови, главным образом за счет регулирования экспрессии целевых генов, участвующих в метаболизме липидов и глюкозы в печени. В Японии 1 июня 2018 года были выпущены таблетки «Пармодиа» для лечения гиперлипидемии.
Компания Kowa в настоящее время разрабатывает терапевтический препарат на основе Pemafibrate, направленный на замедление прогрессирования заболевания у пациентов с ПБЦ. Ожидается, что при лечении ПБЦ препарат будет оказывать эффект за счет таких механизмов действия, как мицеллизация гидрофобных желчных кислот, противовоспалительное действие, обусловленное активацией ядерного рецептора PPARα, и ингибирование синтеза желчных кислот.
Препарат K-808 был признан прорывной терапией на основании предварительных данных продолжающегося клинического исследования II фазы (K-808-2.01). Результаты этого исследования свидетельствуют о значительном улучшении по сравнению с существующими методами лечения, что подтверждается снижением уровня щелочной фосфатазы (ЩФ). Предварительные данные исследования были представлены на Конгрессе Европейской ассоциации по изучению печени (EASL).
Компания Kowa продвигает разработку препарата «K-808» с целью получения глобального одобрения, в том числе в США и Японии, для лечения первичного билиарного цирроза в комбинации с урсодезоксихолевой кислотой (УДХК) у взрослых пациентов с недостаточной реакцией на УДХК, или в качестве монотерапии у пациентов, не переносящих УДХК.
О компании Kowa
Kowa Company, Ltd. — крупный частный японский конгломерат, основанный в Нагое в 1894 году. Начав свою деятельность как оптовый поставщик хлопчатобумажных тканей, компания со временем превратилась в многонациональную корпорацию, охватывающую фармацевтическую, оптическую и международную торговую отрасли. Ключевым направлением бизнеса является фармацевтика: компания специализируется на разработке терапевтических средств для лечения сердечно-сосудистых, метаболических и офтальмологических заболеваний, включая создание таких препаратов, как питавастатин.
3.08.2026