FDA меняет свою позицию по генной терапии компании Regenxbio

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) пересмотрит решение по генной терапии компании Regenxbio для лечения синдрома Хантера после того, как сочло предоставленный пакет документов достаточным для проведения проверки. Это говорит об очередном смягчении строгих регуляторных процедур агентства.

Компания Regenxbio заявила о завершении «совместных обсуждений» с регулятором дальнейших шагов в отношении препарата Navsunli (clemidsogene lanparvovec-sngl, также известного как RGX-121). Открытый диалог с агентством являлся частью ответа Regenxbio на письмо с полным отказом в регистрации (CRL), направленное регулятором в феврале 2026 года.

В документе FDA высказывало сомнения по поводу дизайна исследования и критериев отбора пациентов. Однако всего через 4 месяца регулятор изменил свою позицию, согласившись, что имеющихся клинических данных достаточно для рассмотрения вопроса об ускоренном одобрении. Таким образом, компании не потребуется набирать новых пациентов или проводить дополнительные исследования.

Теперь, когда путь к ускоренному одобрению открыт, на своем заседании FDA рассмотрит существующие долгосрочные данные по биомаркерам и клиническим исследованиям, что также вызвало опасения в февральском письме. С тех пор ферментная заместительная терапия Avlayh компании Denali Therapeutics, в которой в качестве клинического доказательства использовались данные, основанные на биомаркерах, была одобрена в США для лечения синдрома Хантера.

Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз II типа (МПС II), — это редкое Х-сцепленное рецессивное заболевание, вызванное дефицитом лизосомального фермента I2S. Такой дефицит приводит к накоплению гликозаминогликанов (ГАГ), включая гепарансульфат (ГС), в тканях, что вызывает дисфункцию. Примерно у 2000 пациентов во всем мире диагностируется МПС II, и ежегодно во всем мире рождается более 500 детей с этим заболеванием.

FDA меняет свою позицию по редким заболеваниям

Положительное решение по Regenxbio пришло менее чем через неделю после того, как FDA также изменило свою позицию в отношении генной терапии болезни Хантингтона компании uniQure. Ранее, в ноябре 2024 года, агентство тоже отказалось принять заявку uniQure на препарат AMT-130, сославшись на недостаточность данных из клинических испытаний I/II фазы. Однако на прошлой неделе регулирующие органы агентства решили, что предоставленный биотехнологической компанией пакет данных достаточен для рассмотрения.

Реагируя на это решение, аналитики William Blair отметили, что в совокупности с другими недавними разворотами в политике, FDA демонстрирует меньшую жесткость в отношении заявок на регистрацию лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний.

Изменения в регулировании совпали со сменой руководства в FDA. Винай Прасад  покинул пост  главы Центра регулирования и оценки биологических препаратов (CBER) в марте 2026 года, а Марти Макари официально  ушел в отставку с поста  комиссара в мае. Прасад, в частности, вызвал споры и возражения своим подходом к одобрению клеточной и генной терапии. Его жесткая позиция в отношении конечных точек клинических испытаний привела к значительной напряженности в отношениях с разработчиками лекарств и благотворительными организациями, занимающимися редкими заболеваниями.

Исполняющий обязанности комиссара Кайл Диамантас, исполняющий обязанности директора CDER Майк Дэвис и исполняющий обязанности директора CBER Карим Михаил встретились с группами, занимающимися защитой интересов людей с редкими заболеваниями, в рамках круглого стола в начале июня. Целью встречи было налаживание взаимоотношений и ускорение продвижения методов лечения редких заболеваний.  

О компании REGENXBIO

REGENXBIO — биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Роквилле, Мэриленд (США). Специализируется на лечении редких генетических заболеваний. Ее запатентованная технологическая платформа NAV® использует аденоассоциированные вирусные (AAV) векторы для доставки функциональных генов в клетки, устраняя лежащие в основе генетические дефекты.

Технологическая платформа NAV® включает в себя эксклюзивные права на более чем 100 новых AAV-векторов (таких как AAV8 и AAV9), используемых для доставки генов. REGENXBIO сотрудничает с крупными фармацевтическими компаниями, такими как AbbVie (в области заболеваний сетчатки) и Nippon Shinyaku (в области нервно-мышечных расстройств). Компания разрабатывает несколько препаратов, находящихся на поздних стадиях клинических испытаний и предназначенных для однократного применения.

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com

24.06.2026