FDA объявляет о 19 грантах на исследования редких заболеваний
С 1983 года Программа FDA по грантам на продукты для редких заболеваний (FDA’s Orphan Products Grants Program) финансирует многочисленные клинические программы, посвященные разработке безопасных и эффективных медицинских продуктов для лечения редких заболеваний. Результатом этих клинических исследований уже стало более восьмидесяти продуктов. Начиная с 2016 года FDA также начало финансировать исследования естественной истории, чтобы лучше понять редкие заболевания.
Именно из-за редкости часто отсутствует понимание клинических проявлений редких заболеваний, основных неудовлетворенных потребностей и особенностей течения таких болезней. В результате, это накладывает определенные ограничения в повседневной работе, а разработка нужных лекарств становится еще более сложной.
Роберт Калифф (Robert Califf), доктор медицины, комиссар Агентства по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) 17 октября объявил о 19 новых грантах на сумму более $38 млн в течение следующих 4 лет для поддержки клинических исследований (КИ), а также исследований естественной истории и инструментов нормативной науки, связанных с редкими заболеваниями.
Гранты, финансируемые данной Программой, направлены на ускорение доступа к критически важным методам лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) и других нейродегенеративных заболеваний. Кроме того, Агентство выделило более $25 млн в течение следующих 4 лет на 11 КИ, поддерживающих разработку продуктов для лечения редких заболеваний, а 7 наград финансируют исследования редких видов рака.
Программная речь доктора Калиффа на саммите по редким заболеваниям и орфанным препаратам (Rare Diseases & Orphan Products Breakthrough Summit) в этом году, спонсируемом Национальной организацией редких заболеваний (National Organization for Rare Disorders, NORD), положила начало первому мероприятию NORD после саммита 2019 года, предшествовавшего пандемии COVID-19.
«Постоянное вовлечение пациентов — важнейший компонент наших усилий в FDA», — сказал Калифф. «Прислушиваясь к потребностям пациентов, мы лучше понимаем болезни и способы их лечения. Опыт и вклад пациентов могут сыграть ключевую роль в научных открытиях, клинической оценке вмешательств и других аспектах медицины».
Примечательно, что речь доктора Калиффа последовала за презентациями трех адвокатов пациентов: Накиши Исом, у которой синдром Холда-Орама, Энни Папик, чей сын имеет ультраредкую мутацию гена MTHFS, и Бриттани Клейборн, реципиенту трансплантата сердца с перипартальной кардиомиопатией и посттрансплантационным лимфопролиферативным заболеванием.
Доктор Калифф, возглавлявший FDA с февраля 2016 г. по январь 2017 г., был приведен к присяге в качестве 26-го комиссара агентства 17 февраля 2022 г. Он – профессор медицины в Университете Дьюка (Duke University) в Дареме (Северная Каролина), известный кардиолог, возглавлявший многие знаковые КИ. Один из наиболее часто цитируемых авторов в области биомедицины, доктор Калифф опубликовал более 1300 статей в рецензируемой литературе.
Он сообщил, что в настоящее время ученым известно более 7000 редких заболеваний, от которых в совокупности страдают 30 миллионов американцев, половина из которых – дети. С момента принятия Закона об орфанных препаратах (Orphan Drug Act) в 1983 году FDA одобрило около 1000 методов лечения, в том числе, 50 – только в 2021 году, причем более половины из них направлены конкретно на лечение редких или орфанных заболеваний.
«Нам еще очень многое предстоит сделать», — сказал д-р Калифф. — «Мы по-прежнему сталкиваемся с огромными проблемами, которые сопряжены со значительными затратами. Природа редких заболеваний означает, что в КИ всегда участвует ограниченное число людей. Хотя мы продолжаем наблюдать важный и часто значительный прогресс, подавляющее большинство лекарств, вероятно, не попадает на рынок из-за неожиданной токсичности или отсутствия полезных эффектов».
Источник: https://www.rarediseaseadvisor.com/
Источник: https://www.geneonline.com/
19.10.2022