FDA одобрило CRISPR-терапию серповидноклеточной анемии и бета-талассемии с двух лет

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) расширило показания к проведению CRISPR-терапии серповидноклеточной анемии и бета-талассемии — теперь ее можно применять у детей с двухлетнего возраста, говорится в пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals.

Препарат эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) показан при серповидноклеточной терапии с повторными вазоокклюзионными кризами и зависимой от переливаний крови бета-талассемии. Лекарство выключает ген BCL11A, который в норме подавляет выработку фетального гемоглобина после рождения, и эта форма гемоглобина замещает собой дефектную, беря на себя функции доставки кислорода.

Оно стало первой одобренной терапией на основе системы редактирования генома CRISPR-Cas, изначально ее разрешалось применять с 12-летнего возраста.

Поводом для решения управления стали предварительные результаты продолжающихся открытых нерандомизированных испытаний третьей фазы CLIMB SCD-151 и CLIMB THAL-141. После однократной терапии эксагамглогеном аутотемцелом ex vivo уровень гемоглобина у участников нормализовался, у пациентов с серповидноклеточной анемией прекратились вазоокклюзионные кризы, а при бета-талассемии отпала необходимость в переливаниях крови.

Серповидно-клеточная анемия (СКА) — редкое, серьёзное наследственное заболевание крови, которое прогрессирует и сокращает продолжительность жизни. Заболевание приводит к тому, что эритроциты становятся жёсткими и деформированными, ограничивая кровоток и доставку кислорода к жизненно важным органам. Рецидивирующие вазоокклюзионные кризы (ВОК) — непредсказуемые эпизоды сильной боли, вызванные закупоркой кровеносных сосудов, — являются характерной чертой СКА и часто требуют госпитализации. Пациенты сталкиваются с сокращением продолжительности жизни, при этом средний возраст смерти составляет приблизительно 45 лет, а предполагаемые пожизненные затраты на лечение этого заболевания составляют $4–6 млн.

Трансфузионно-зависимая бета-талассемия (ТДТ) — редкое, серьезное наследственное заболевание крови, которое прогрессирует и сокращает продолжительность жизни. Заболевание нарушает способность организма вырабатывать достаточное количество гемоглобина, ограничивая доставку кислорода к тканям и органам. У людей с ТДТ недостаточно функционального гемоглобина в эритроцитах, и им требуются регулярные, пожизненные переливания крови, часто начинающиеся в раннем детстве, наряду с постоянной хелатирующей терапией железа. Несмотря на пожизненное лечение, люди с ТДТ в возрасте до 18 лет, пациенты сталкиваются с сокращением продолжительности жизни, а средний возраст смерти составляет приблизительно 37 лет,

После лицензирования препарата по новому показанию производитель обязан выполнить постмаркетинговые проспективные мультицентровые обсервационные исследования для уточнения долгосрочной безопасности его применения у новой популяции пациентов.

Источник: https://nplus1.ru/

14.07.2026