FDA одобрило иммунотерапию с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток для лечения гематологических злокачественных новообразований

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инновационный метод аллогенной иммунотерапии на основе регуляторных Т-клеток для взрослых пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями.

Препарат, известный как Orca-T (Tregzi), предназначен для применения в сочетании с трансплантацией гемопоэтических стволовых и прогениторных клеток (HSPC) от совместимого донора после миелоаблативной подготовки. Основная цель терапии — поддержать восстановление иммунной и кроветворной систем, а также увеличить выживаемость без хронической реакции «трансплантат против хозяина» (хРТПХ).

Доктор Мигель-Анхель Пералес, онколог и руководитель службы трансплантации костного мозга у взрослых в Мемориальном онкологическом центре Слоан-Кеттеринг (Нью-Йорк), отметил в пресс-релизе компании Orca Bio: «Для врачей-трансплантологов ключевой задачей всегда оставалось сохранение противоопухолевого эффекта „трансплантат против лейкемии“ при одновременном сведении к минимуму риска развития РТПХ и инфекционных осложнений. Одобрение Tregzi открывает новую эру в трансплантологии. Эта высокоточная клеточная терапия, опирающаяся на фундаментальные принципы селекции CD34-клеток, теперь доступна для широкого применения и даёт врачам инструмент для снижения тяжёлой токсичности и улучшения прогнозов».

Решение регулятора основано на результатах многоцентрового открытого рандомизированного контролируемого исследования III фазы Precision-T. В исследование были включены 187 пациентов с острым лейкозом или миелодиспластическим синдромом (МДС). Участники были рандомизированы в соотношении 1:1 для получения либо Orca-T с последующей профилактикой РТПХ такролимусом, либо стандартного немодифицированного аллотрансплантата с профилактикой такролимусом и метотрексатом.

Первичной конечной точкой служила выживаемость без хронической РТПХ (cGFS), определяемая как время от трансплантации до смерти от любой причины или развития умеренной или тяжёлой хронической РТПХ согласно критериям Национальных институтов здравоохранения и оценке независимого слепого комитета. Медиана cGFS в группе Orca-T не была достигнута (95% доверительный интервал не поддаётся оценке) против 7,3 месяцев в контрольной группе при медиане наблюдения 8,48 и 9,03 месяцев соответственно. Кумулятивная 12-месячная частота умеренной и тяжёлой хронической РТПХ составила 12,6% в группе Orca-T против 44,0% в группе стандартной терапии.

У всех 88 пациентов, получавших Orca-T, восстановление нейтрофилов до уровня ≥500/мм³ произошло в течение 28 дней после инфузии; у 53 из них (60,2%) этот показатель сохранялся три последовательных дня, что подтверждает эффективность препарата в восстановлении нейтрофильного ростка.

Наиболее частыми побочными эффектами (≥20%) были мукозит, диарея, сыпь, вирусные, бактериальные и грибковые инфекции, абдоминальная боль, рвота, тошнота, кровотечения, острая РТПХ и отёки.

Доктор Гвен Николс, исполнительный вице-президент и главный медицинский директор Blood Cancer United, подчеркнула: «Исторически выживание после рака крови было сопряжено с тяжёлыми долгосрочными последствиями, влияющими на жизнь пациентов далеко за пределами лечения. Как исследователь, врач и адвокат пациентов, я рада, что появился новый вариант, способный изменить качество жизни после трансплантации».

В инструкцию к препарату включены предупреждения о рисках отторжения трансплантата, РТПХ, инфузионных реакций, вторичных и донорских злокачественных новообразований, а также передачи инфекционных агентов.

Orca-T вводится последовательно тремя компонентами: в день 0 — внутривенно не менее 1,0 × 10⁶ жизнеспособных HSPC на кг и от 1,3 × 10⁶ до 3,5 × 10⁶ регуляторных Т-клеток на кг; на день 2 или 3 — дополнительно от 1,3 × 10⁶ до 6,9 × 10⁶ конвенциональных Т-клеток на кг.

Источник: https://www.oncologynewscentral.com/

3.07.2026