FDA одобрило первый препарат для лечения ультраредкого иммунного заболевания

Одобрение регулятора получил Xolremdi (mavorixafor) от американской биофармевтической компании X4 Pharmaceuticals. Это первый препарат для лечения синдрома WHIM, вызывающего рецидивирующие инфекции легких и провоцирующего появление бородавок, связанных с вирусом папилломы человека.

Xolremdi предназначен для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше и доступен в двух дозах: 400 мг стоимостью $496 400 в год  и 300 мг стоимостью $372 300 в год. PantherRx Rare была выбрана в качестве специализированной аптеки.

WHIM — чрезвычайно редкое заболевание иммунодефицита, вызванное снижением мобилизации лейкоцитов из костного мозга из-за чрезмерной передачи сигналов пути CXCR4/CXCL12. У людей с синдромом WHIM очень низкий уровень нейтрофилов и лимфоцитов в крови. С этим синдромом известно и проживает около 1000 больных.

Симптомы могут несколько различаться, но у пациентов обычно наблюдаются рецидивирующие инфекции с высоким риском заболеваний легких, рефрактерные бородавки, вызванные основной инфекцией вируса папилломы человека (ВПЧ), а также повышенный риск развития определенных типов рака. Текущее лечение включает внутривенное введение иммуноглобулина или гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (G-CSF), молекулы, способствующей росту иммунных клеток. Однако эти методы лечения не направлены конкретно на сам генетический дефект CXCR4.

Xolremdi, разработанный компанией X4 Pharmaceuticals, представляет собой селективный антагонист CXC-хемокинового рецептора 4 (CXCR4) и является первым препаратом, одобренным для лечения пациентов с синдромом WHIM.

«До сих пор помощь людям с синдромом WHIM была сосредоточена на устранении симптомов, а не на основной причине заболевания — дисфункции пути CXCR4», — говорит в пресс-релизе Тереза К. Таррант, доктор медицины, профессор кафедры медицины, ревматологии и иммунологии медицинского факультета в Университете Дьюка. Таррант также является главным специалистом по проведению клинического исследования (КИ) 4WHIM.

Одобрение FDA было основано на результатах фазы 3 КИ 4WHIM, 52-недельного исследования, в котором принял участие 31 человек в возрасте 12 лет и старше с диагнозом синдрома WHIM. Эффективность определялась улучшением абсолютного количества нейтрофилов и  лимфоцитов, а также снижением числа инфекций.

В ходе исследования Xolremdi продемонстрировал улучшение как абсолютного количества нейтрофилов, так и абсолютного количества лимфоцитов по сравнению с плацебо. Оба показателя используются для проверки на наличие инфекции и воспаления. Лечение Xolremdi также привело к снижению годового уровня инфекций на 60% по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо.

Дополнительный анализ был проведен с использованием коэффициента выигрыша — метода сообщения о сложных конечных точках, который отдает приоритет определенным событиям. Пациентов в этих исследованиях подбирают на основе профилей риска, а события сравнивают между парами и говорят об успехе, если они достигают конечной точки. В этом анализе у пациентов, получавших Xolremdi, наблюдалось снижение общего показателя инфекции примерно на 40%.

Исследование также показало, что не было различий в общих показателях изменения бородавок между группами лечения Xolremdi и плацебо в течение 52-недельного периода.

Наиболее частыми побочными реакциями в исследовании были: тромбоцитопения, отрубевидный лишай, сыпь, ринит, носовое кровотечение, рвота и головокружение. Серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, и прекращения лечения из-за нежелательных явлений не наблюдалось.

О компании X4 Pharmaceuticals

X4 Pharmaceuticals разрабатывает и выводит на рынок инновационные методы лечения для людей с редкими заболеваниями иммунной системы и значительными неудовлетворенными потребностями. Используя свой опыт в области CXCR4 и биологии иммунной системы, она успешно разработала препарат mavorixafor, получивший одобрение в США в виде капсул XOLREMDI™ при первом показании. Компания также оценивает возможность использования mavorixafor по дополнительным потенциальным показаниям. Штаб-квартира X4 находится в Бостоне, штат Массачусетс, а ее передовой исследовательский центр — в Вене, Австрия.

Источник: https://www.formularywatch.com/

Источник: https://finance.yahoo.com/

6.05.2024