FDA поддержало уникальную клеточную терапию болезни Паркинсона без риска отторжения

Экспериментальный препарат сасинпроцел (ANPD001) для лечения болезни Паркинсона получил от американского регулятора статус передовой терапии регенеративной медицины (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT). Данный статус присваивается инновационным подходам, нацеленным на замещение или восстановление тканей, повреждённых болезнью, которые способны кардинально улучшить терапию тяжёлых заболеваний.

Обладателю статуса, компании Aspen Neuroscience, он открывает доступ к усиленному взаимодействию с регулятором на всех этапах разработки. Ранее FDA присвоило сасинепроцелу статус ускоренного рассмотрения (Fast Track Designation).

«Присвоение RMAT подчёркивает преобразующий потенциал сасинпроцела как терапии, способной воздействовать на сами причины заболевания, а не только на его симптомы. Это особенно важно для пациентов с тяжёлым недугом, при котором существующие методы лечения далеки от совершенства», — заявил Дэмиен Макдевитт, президент и генеральный директор Aspen. «Мы остро осознаём, насколько велика и неотложна потребность в новых подходах к борьбе с болезнью Паркинсона, и прилагаем все усилия, чтобы пациенты получили сасинпроцел в кратчайшие сроки».

Болезнь Паркинсона сопровождается гибелью дофаминергических нейронов — нервных клеток, продуцирующих сигнальную молекулу дофамин. Действие сасинпроцела основано на заборе клеток кожи пациента, их перепрограммировании в стволовые клетки и последующем превращении в дофаминергические нейроны. Модифицированные клетки вводятся в головной мозг, где они призваны заместить утраченные нейроны и восстановить поражённые цепи.

«Наша команда неустанно продвигает эту экспериментальную терапию, разработанную для регенерации нейронных сетей и восстановления утраченных функций. В перспективе это позволит улучшить двигательную активность, повысить качество жизни и, возможно, замедлить обратить вспять прогрессирование заболевания», — добавили разработчики.

Решение FDA о присвоении сасинпроцелу статуса RMAT было основано главным образом на предварительных результатах продолжающегося клинического исследования фазы 1/2a ASPIRO (NCT06344026), в ходе которого оценивается безопасность препарата у пациентов с болезнью Паркинсона. Полученные данные свидетельствуют, что терапия в целом безопасна, хорошо переносится, а также положительно влияет на повседневную активность и качество жизни участников.

Три ключевых инновационных направления Aspen в области аутологичной клеточной регенерации

Коммерческая платформа ANPD001 задаёт новые стандарты в лечении нейродегенеративных заболеваний благодаря комплексному подходу, защищённому патентами:

• Производственная платформа.Собственная высокотехнологичная линия преобразует клетки кожи пациента в терапевтические DANPC-клетки с применением алгоритмов машинного обучения. Это позволяет обеспечивать высочайшее качество персонализированного клеточного материала.
• Терапевтическая платформа.ANPD001 представляет собой аутологичную терапию на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC). Использование собственных клеток пациента исключает риск иммунного отторжения и гарантирует индивидуальный подбор лечения.
• Устройство для трансплантации.Разработанная Aspen система точной доставки объединяет дозирующий шприц и МРТ-навигацию, обеспечивая субмиллиметровую точность, минимально инвазивное вмешательство и оптимизацию клинической процедуры.

Конкурентное преимущество в терапии болезни Паркинсона

Аутологичный подход компании Aspen (с использованием собственных клеток пациента) позиционирует ANPD001 как уникальное средство в области лечения болезни Паркинсона. В отличие от аллогенной терапии, использующей чужеродные клетки от доноров, ANPD001 позволяет избежать иммунного отторжения и необходимости длительной иммуносупрессии. Персонализированный характер препарата позволяет подбирать лечение индивидуально, а коммерческая форма обеспечивает стабильность и масштабируемость.

В одних только США более миллиона человек страдают болезнью Паркинсона, и в настоящее время нет препаратов, изменяющих течение заболевания. Поэтому ANPD001 потенциально может стать первым в своем классе препаратом, способным восстановить утраченную дофаминергическую функцию с целью излечения.

Источник: https://parkinsonsnewstoday.com/

5.08.2026