FDA присвоило препарату от Prime Medicine статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) для лечения хронической гранулематозной болезни

Биотехнологическая компания Prime Medicine объявила, что американский регулятор присвоил ее препарату PM359 статус передовой терапии регенеративной медицины (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) для лечения хронической гранулематозной болезни (ХГБ).

PM359 — исследуемый аутологичный препарат на основе новой технологии редактирования генов Prime Edited, представляющий собой терапию с использованием гемопоэтических стволовых клеток для лечения ХГБ с дефицитом гена p47 phox.

Статус RMAT был присвоен PM359 на основании данных клинических исследований фазы 1/2, включая данные, ранее опубликованные в журнале The New England Journal of Medicine.

Присвоение статуса RMAT позволяет заблаговременно и интенсивно взаимодействовать с FDA и дает право на поэтапное и приоритетное рассмотрение заявок на получение лицензии на биологический препарат. Препарат PM359 теперь имеет статусы RMAT, ускоренной регистрации, орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний.

«Решение FDA присвоить препарату PM359 статус RMAT подтверждает потенциал этой программы для оказания помощи пациентам с хронической гранулематозной болезнью. Сочетание статусов RMAT, ускоренной регистрации, орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний подчеркивает серьезность ХГБ и необходимость в революционных методах лечения, обеспечивающих устойчивый эффект, а также позволяет нам наиболее эффективно взаимодействовать с FDA по вопросу получения лицензии на биологический препарат. Мы активно работаем, чтобы продвинуть PM359 к потенциальному одобрению, опираясь на этот фундамент в рамках нашего более широкого портфеля разработок, включая программы по болезни Вильсона и дефициту альфа-1-антитрипсина», — заявил Аллан Рейн, генеральный директор Prime Medicine.

Статус RMAT был учрежден для ускорения разработки и рассмотрения методов регенеративной медицины, предназначенных для лечения серьезных или угрожающих жизни заболеваний, когда предварительные клинические данные указывают на потенциальную возможность удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Статус RMAT предоставляет все преимущества статусов ускоренного рассмотрения и прорывной терапии, включая интенсивное взаимодействие с FDA, обсуждение суррогатных или промежуточных конечных точек, которые могут способствовать ускоренному одобрению, а также право на поэтапное и приоритетное рассмотрение будущей заявки на получение лицензии на биологический препарат.

Первые результаты клинических испытаний были опубликованы в декабре 2025 года в журнале The New England Journal of Medicine. Данные показывают, что однократная доза PM359 обеспечила быстрое приживление и устойчивое, клинически значимое восстановление функции иммунных клеток у обоих пациентов, получавших лечение, при этом активность нейтрофилов значительно превышала уровень, связанный с клинической пользой, а профиль безопасности соответствовал показателю, достигаемому при использовании только бусульфана в качестве подготовительной терапии. Полученные результаты подтверждают потенциал PM359 в качестве однократного лечения, изменяющего течение заболевания, для пациентов с ХГД, вызванной дефицитом p47phox.

О препарате PM359

PM359 — экспериментальная аутологичная терапия с использованием гемопоэтических стволовых клеток, разработанная для коррекции мутации delGT в гене NCF1, наиболее распространенной мутации, вызывающей заболевание при ХГД с дефицитом p47 phox. В настоящее время PM359 проходит оценку в рамках продолжающегося многонационального клинического исследования фазы 1/2.

О хронической гранулематозной болезни (ХГБ)

Хроническая гранулематозная болезнь (ХГБ) — редкое наследственное гематологическое заболевание, характеризующееся предрасположенностью к тяжелым, трудноизлечимым инфекциям, а также воспалительным и аутоиммунным осложнениям. ХГБ вызывается мутациями в одной из субъединиц комплекса НАДФН-оксидазы, необходимого для уничтожения фагоцитирующими клетками, в частности нейтрофилами, многих инвазивных микроорганизмов. Мутации, вызывающие ХГБ, встречаются в США у одного из 100 000–200 000 новорожденных, при этом на форму p47 phox приходится приблизительно 25% случаев. Современный стандарт лечения предполагает пожизненную антимикробную профилактику и, в отдельных случаях, аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, которая доступна не для всех пациентов. В настоящее время не существует одобренных методов генной терапии для лечения ХГБ.

О компании Prime Medicine

Prime Medicine использует свою запатентованную платформу Prime Editing — универсальную, точную и эффективную технологию редактирования генов — для разработки нового класса дифференцированных однократных лечебных генетических терапий. Разработанные для внесения только необходимых изменений в нужном месте гена, минимизируя при этом нежелательные модификации ДНК, Prime Editors потенциально способна исправлять практически все типы генетических мутаций и работать во многих различных тканях, органах и типах клеток. В совокупности универсальные возможности редактирования генов Prime Editing могут открыть новые возможности в тысячах потенциальных показаний.

В настоящее время Prime Medicine разрабатывает диверсифицированный портфель экспериментальных терапевтических программ, организованных вокруг основных направлений деятельности: заболевания печени, легких, иммунология и онкология.

Источник: https://www.globenewswire.com

23.06.2026