Нинерафаксстат получил статус орфанного препарата от FDA

Компания Imbria Pharmaceuticals, Inc., разрабатывающая инновационные терапевтические средства для лечения сердечно-сосудистых заболеваний, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ее препарату Ninerafaxstat (ранее IMB-1018972 или IMB-101) статус Orphan Drug для лечения симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатии (нГКМ).

Ninerafaxstat, first-in-class экспериментальный пероральный препарат, в настоящее время проходит оценку в клиническом исследовании фазы 2b FORTITUDE-HCM (NCT07023614) у пациентов с симптоматической негипертрофической кардиомиопатией.

«Получение статуса орфанного препарата для Ninerafaxstat является важной вехой на его пути к пациентам с симптоматической недифференцированной гипертрофической кардиомиопатией (нГКМ). Несмотря на недавний прогресс в лечении ГКМ, до сих пор нет одобренных методов лечения нГКМ, и пациенты продолжают страдать от таких симптомов, как одышка, повышенная утомляемость и непереносимость физических нагрузок. Ninerafaxstat представляет собой дифференцированный подход к лечению нГКМ, который можно использовать как в качестве самостоятельной терапии, так и в сочетании с другими методами. Мы с нетерпением ждем продвижения Ninerafaxstat в рамках продолжающегося исследования FORTITUDE-HCM и ожидаем публикации предварительных данных в первой половине 2027 года», — сказал Элвин Ши, генеральный директор Imbria.

FDA присваивает статус орфанного препарата препаратам, разрабатываемым для лечения редких заболеваний и состояний, которыми в США страдают менее 200 000 человек. Этот статус предусматривает определенные льготы, в числе которых помощь в процессе разработки препарата, налоговые вычеты на расходы по клиническим испытаниям и освобождение от платы за регистрацию лекарственных препаратов. После одобрения, препараты со статусом орфанного могут получить право на семилетнюю рыночную эксклюзивность для указанного показания, независимо от патентной защиты. Это дополняет существующий портфель интеллектуальной собственности Imbria в отношении Ninerafaxstat, включающий в себя множество выданных патентов, срок действия которых истекает в 2038 году и позднее.

О препарате Ninerafaxstat

Для поддержания нормальной функции сердцу требуется значительное количество энергии, которая вырабатывается в основном митохондриями в виде АТФ. Сердце использует два основных источника энергии: жирные кислоты и глюкозу. Ninerafaxstat, ингибитор частичного окисления жирных кислот (pFOX), смещает баланс в сторону глюкозы. Этот сдвиг в метаболизме приводит к более эффективной выработке энергии митохондриями с потенциальным улучшением функции сердца – как в состоянии покоя, так и во время физических нагрузок.

О необструктивной гипертрофической кардиомиопатии

Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМ) — наиболее распространенное наследственное заболевание сердца, характеризующееся аномальным утолщением сердечной мышцы, которое может привести к ряду осложнений. Диагноз ГКМ чаще всего ставится во взрослом возрасте, а симптомы могут сильно различаться.

При необструктивной гипертрофической кардиомиопатии (нГКМ) утолщение сердечной мышцы не блокирует отток крови из сердца, но может нарушать его способность расслабляться и правильно наполняться, что приводит к снижению эффективности работы органа. Пациентам с нГКМ грозят серьезные осложнения, включая нарушения сердечного ритма. В настоящее время нет одобренных методов лечения нГКМ.

О компании Imbria

Imbria Pharmaceuticals — компания, находящаяся на стадии клинических исследований, разрабатывающая инновационные терапевтические средства для лечения сердечно-сосудистых заболеваний, воздействующие на энергетический метаболизм сердца. Основное внимание компании сосредоточено на Ninerafaxstat, уникальном, first-in-class препарате для лечения сердечно-сосудистых заболеваний, который действует за счет повышения выработки энергии в сердце. В клиническом исследовании FORTITUDE-HCM (NCT07023614) фазы 2b оценивается эффективность и безопасность Ninerafaxstat у пациентов с симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатией, изнурительным заболеванием, для которого сегодня нет одобренных методов лечения.

В числе инвесторов Imbria: RA Capital, SV Health Investors, Deep Track Capital, Catalio Capital Management, BNP Paribas, AN Ventures и Cytokinetics.

Источник: https://www.globenewswire.com

25.06.2026