Новая глобальная инициатива активизирует разработку и исследования препаратов против редких и детских заболеваний

На завершившемся Европейском саммите по вопросам здравоохранения (European Health Summit, EHS) была впервые запущена новая глобальная инициатива по активизации исследований и разработок в области редких и детских заболеваний Rare Disease Moonshot.

Rare Disease Moonshot — это совместная инициатива семи организаций, стремящихся разрушить барьеры на пути к поиску новых методов лечения некоторых из самых редких и тяжелых заболеваний в мире. Это заболевания, которые в настоящее время не имеют терапевтических возможностей, и которые, к сожалению, часто поражают самых маленьких пациентов.

Программу начнут и далее будут развивать 7 крупнейших организаций: Институт критического пути (C-Path), Европейская конфедерация фармацевтических предпринимателей (EUCOPE), Европейская сеть инфраструктуры клинических исследований (ECRIN), EuropaBio, EURORDIS-Rare Diseases Europe, Европейская федерация фармацевтической промышленности и ассоциации (EFPIA) и Европейская инфраструктура трансляционной медицины (EATRIS).

Rare Disease Moonshot должна объединить экспертов в области исследования редких заболеваний.

Сотрудничество направлено на расширение потоков трансляционных исследований и оптимизацию клинических исследований (КИ), а также путей их регулирования для очень небольшой популяции пациентов, чтобы снизить риски и оптимизировать разработку, а также создать инфраструктуру, которая обеспечила бы больным более простой и быстрый доступ  к диагностике и лечению.

В период с 2000 по 2021 год EMA одобрило более 200 новых орфанных препаратов, удовлетворяющих потребности до 6,3 миллиона пациентов с редкими заболеваниями. Тем не менее, все еще существуют значительные неудовлетворенные потребности, и коалиция подчеркивает, насколько жизненно важным является ускорение исследований более чем 7000 выявленных редких заболеваний, 95% которых не имеют одобренного лечения.

Действительно, эксперты подсчитали, что при нынешних темпах исследований и разработок, потребуется более 100 лет, чтобы найти методы лечения всех ныне известных редких заболеваний.

 Генеральный секретарь EUCOPE Александр Нац (Alexander Natz) сказал: «Редкие заболевания представляют собой новаторскую область для терапевтических инноваций. Наша цель — с помощью Rare Disease Moonshot открыть научные пути для как можно большего числа недостаточно обслуживаемых пациентов и болезней».

Проект Rare Disease Moonshot является ответом на призыв Европейской комиссии удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности. Сегодня пробел в науке и трансляционных возможностях в области редких заболеваний не может быть решен одной стороной либо даже одним сектором самостоятельно или при помощи не связанных между собой инициатив. Чтобы улучшить систему лечения редких заболеваний в Европе, необходимо разработать политические решения на протяжении всего жизненного цикла лекарств — от скрининга до доступа пациентов. Эта сложная задача требует подхода, который объединит государственные и частные мощности для развития инноваций не только в рамках совместных мероприятий, но и посредством жизненно важных инициатив по финансированию на европейском и национальном уровнях, а также в координации с международными инициативами.

Moonshot направлена на развитие фундаментальной науки и ускорение трансляционных исследований в областях, в которых в настоящее время исследования не проводятся. Для успеха Moonshot Европе нужна надежная инновационная экосистема, поддерживаемая стабильной структурой интеллектуальной собственности и системой регулирования мирового уровня. Хотя путь к общей цели — разработке новых методов лечения редких заболеваний, для которых не существует вариантов лечения, — долог, новая коалиция уверена, что эта инициатива может приблизить нас  к ее достижению еще на один шаг.

Источник: https://pharmaphorum.com/

Источник: https://www.eucope.org/

14.12.2022