Однодозовая генная терапия Freeline Therapeutics меняет подход к лечению гемофилии B

Британские ученые нашли потенциальное лечение для людей, живущих с гемофилией B. Результаты клинических исследований (КИ) фазы I/II, проведенные исследователями из Университетского колледжа Лондона (UCL), Королевской бесплатной больницы и Freeline Therapeutics, продемонстрировали высокую вероятность того, что одна инъекция FLT180a, экспериментальной генной терапии, снижает частоту или устраняет необходимость еженедельных инъекций у людей, страдающих этим расстройством.

Freeline Therapeutics

Гемофилия B — это редкое нарушение свертываемости крови, вызванное дефицитом фактора IX, в результате чего человек подвергается риску сильного кровотечения даже при незначительных порезах. В настоящее время нет лекарства от этого состояния, а есть только лечебные вмешательства и терапия для замены отсутствующего фактора свертывания крови. По мере развития болезни у пациентов, в конечном итоге, возникает поражение суставов.

гемофилия B

Согласно Ежегодному глобальному исследованию Всемирной федерации гемофилии за 2020 год, в США, Японии и Европе насчитывается около 15 000 пациентов с этим заболеванием.

Последние данные основаны на более чем трехлетних наблюдениях в рамках КИ B-AMAZE фазы II по определению дозы препарата.

В исследовании, опубликованном в Медицинском журнале Новой Англии, FLT180a тестировался в качестве единственного лечения, когда пациентам давали одну из четырех доз векторных геномов FLT180a на килограмм веса тела. При медиане наблюдения 27,2 месяца, 9 из каждых 10 участников с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии сообщили об устойчивой выработке белка печенью, избавившись таким образом от необходимости делать еженедельные инъекции.

Университетский колледж Лондона

Сообщалось о некоторых нежелательных явлениях (НЯ), 10% из которых были связаны с использованием FTL180a, а 24% были связаны с иммуносупрессией. Наиболее частые НЯ включали повышение уровня печеночных аминотрансфераз, особенно у пациентов, длительно получавших такролимус после снижения дозы глюкокортикоидов. У одного пациента было серьезное НЯ в виде тромбоза артериовенозной фистулы. Исследования по этим темам продолжаются.

Поиски лекарства от гемофилии B еще не закончены, поскольку предстоит провести долгосрочные исследования. Однако последние открытия намекают на то, что потенциальная сила генной терапии может очень сильно помочь людям, живущим с тяжелыми генетическими нарушениями. Компании Sanofi, uniQure, BioMarin и Genentech также занимаются поиском прорывных методов лечения.

Исследование

«Долгосрочные данные исследования B-AMAZE добавляют решающие аргументы к растущему количеству доказательств того, что генная терапия может избавить пациентов от проблем, связанных с необходимостью придерживаться пожизненной терапии либо может обеспечить лечение там, где его сегодня просто нет», — заявил в интервью Амит Натвани — основатель компании Freeline и соавтор исследования.

В настоящее время проводится КИ фазы I/II для подтверждения дозы FLT1980a (B-LIEVE), целью которого является окончательное определение дозы для опорного исследования фазы III.

Источник: https://www.biospace.com/

22.07.2022

Ajax Call Form
Loading...
Translate »