Roche рекламирует впечатляющее достижение Evrysdi среди пациентов с СМА и обостряет конкуренцию с Biogen и Novartis

Вооружившись новыми данными из того, что Genentech рекламирует как одно из крупнейших и самых разнообразных исследований любых ранее леченных пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА, spinal muscular atrophy, SMA), подразделение Roche убедительно расширяет свои доводы в пользу препарата Evrysdi (risdiplam) среди людей, которые, возможно, наконец, получили универсальное лечение для всех вариантов своей болезни.

В среду, 12 октября, Genentech наконец, приподнял завесу тайны над результатами своего двухлетнего клинического исследования (КИ) Jewelfish, где изучались пациенты в возрасте от 6 месяцев до 60 лет со СМА 1, 2 или 3 типа. В эти КИ специально были включены пациенты, ранее получавшие любые другие одобренные либо исследуемые методы лечения СМА.

Наряду с Evrysdi, лицензию на который Genentech получила от разработчика – компании PTC Therapeutics, генные терапии Biogen (Spinraza) и Zolgensma (Novartis) составляют хорошо известный арсенал средств для лечения СМА. Заболевание препятствует выработке белка двигательных нейронов выживания (spinal muscular neurons, SMN), что, в свою очередь, вызывает у пациентов «изнурительную и потенциально фатальную мышечную слабость», объясняет Genentech.

После первоначального одобрения в августе 2020 года для взрослых и детей со СМА в возрасте старше 2 месяцев, Evrysdi в мае дал «зеленый свет» и младенцам в возрасте до 2 месяцев, впервые вступив в конкуренцию со Spinraza и Zolgensma, которые уже имели одобрения в этих возрастных группах.

Между тем, новые данные от Jewelfish, опубликованные на этой неделе, показывают, что Evrysdi помог пациентам, ранее получавшим лечение, улучшить или сохранить двигательную функцию и привел к «быстрому увеличению» уровня белка SMN. По словам Genentech, эти уровни SMN остались неизменными после двух лет лечения.

Genentech хочет, чтобы люди правильно воспринимали СМА.

В исследовании Jewelfish приняли участие 174 пациента, 63 из которых были взрослыми. Из группы 105 пациентов имели «очень тяжелое» заболевание по расширенной функционально-моторной шкале Hammersmith (HFMSE), а 139 пациентов имели сколиоз.

44% зарегистрированных пациентов (76 пациентов) ранее получали Spinraza от Biogen – по сравнению с 14 пациентами, в прошлом лечившимися Zolgensma от Novartis. Помимо этих одобренных методов лечения, 71 пациент в Jewelfish получал препарат Olesoxim Trophos SMA (ныне уже не существующий), а еще 13 пациентов лечили препаратом RG7800 компании Roche.

Genentech подчеркивает, что Olesoxime и RG7800 больше не разрабатываются для SMA.

КИ показало выдающийся результат – Evrysdi помог удвоить средний уровень белка SMN у пациентов по сравнению с исходным уже через 4 недели «во всех группах пациентов», независимо от того, какое предшествующее лечение они получали. Исследовательские конечные точки эффективности также показали, что Evrysdi помог пациентам поддерживать двигательную функцию в течение двух лет по сравнению с естественным течением заболевания у нелеченных пациентов.

Genentech отмечает, что недавний опрос, проведенный SMA Europe – группой защиты интересов пациентов, показал, что более 96% пациентов с СМА считают стабилизацию заболевания «прогрессом», когда дело касается их ожиданий от лечения.

С момента запуска в 2020 году Evrysdi постепенно наращивал продажи,  все больше усиливая интерес к Spinraza и Zolgensma. Несомненно, что подробное сравнение результатов лечения этими тремя препаратами было неизбежным, теперь оно состоялось и результаты опубликованы.

Компания Biogen, где в последние годы наблюдалось «плато» доходов от Spinraza, сообщила о продажах лекарства за 2021 год на сумму $1,9 млрд. За это же время запланированная Novartis одноразовая терапия Zolgensma принесла $1,4 млрд.

В свою очередь, Roche сообщила, что объем продаж Evrysdi за весь 2021 год составил около 602 млн швейцарских франков, в результате чего выручка от роялти за весь 2021 год для PTC составила $54,6 млн, сравнительно с $4,8 млн за весь 2020 год. Однако, несомненно, что опубликованные выдающиеся достижения препарата, в   ближайшем будущем изменят в трио фармгигантов расстановку сил и доходов.

 Источник: https://pharmaphorum.com/

13.10.2022