Талидомид оказался эффективным при лечении редких сосудистых мальформаций головного мозга

Группа китайских исследователей из больницы Сюаньву при Столичном медицинском университете (Xuanwu Hospital, Capital Medical University) определила Талидомид как потенциально перспективное средство лечения спорадических артериовенозных мальформаций центральной нервной системы (ЦНС).

Ученые представили обнадеживающие результаты доклинических и ранних клинических исследований, свидетельствующие о том, что препарат способен эффективно стабилизировать и уменьшать редкие сосудистые мальформации, поражающие головной и спинной мозг.

Артериовенозные мальформации центральной нервной системы (АВМЦ) представляют собой аномальные скопления кровеносных сосудов, создающие прямые высокоскоростные соединения между артериями и венами. Такие поражения приводят к геморрагическому инсульту, судорогам, головным болям, неврологическим нарушениям и прогрессирующей инвалидности, особенно у детей и молодых взрослых.

Хотя такие методы лечения, как микрохирургия, эмболизация и стереотактическая радиохирургия, в ряде случаев могут быть эффективными, они инвазивны и сопряжены со значительными рисками, особенно для пациентов со сложными поражениями. Таким образом, уже давно назрела необходимость в безопасной и эффективной медикаментозной терапии.

Одной из главных проблем на пути разработки лекарств от спорадической артериовенозной мальформации ЦНС является отсутствие животных моделей, которые бы точно отражали заболевание у человека. Для преодоления этой проблемы исследователи разработали мышиную модель артериовенозной мальформации головного мозга, вызванной мутацией KRASG12V, которая связана со спорадическими артериовенозными мальформациями ЦНС у человека.

Модель успешно воспроизвела многие ключевые характеристики заболевания, включая питающие артерии, центральное сосудистое ядро, дренирующие вены, аномальный кровоток, геморрагические изменения и нарушение целостности сосудов.

Сравнивая профили экспрессии генов в поражениях головного мозга человека и мыши, команда выявила сильное сходство между ними. Затем ученые использовали платформу Connectivity Map — инструмент, прогнозирующий соединения, способные обратить вспять молекулярные признаки, связанные с заболеванием.

Среди рассмотренных лекарственных препаратов Талидомид оказался наиболее перспективным кандидатом.

О препарате

Талидомид — рецептурный лекарственный препарат, печально известный тем, что вызывает серьезные врожденные дефекты при приеме во время беременности. Однако в настоящее время это — строго регулируемый, одобренный FDA метод лечения определенных видов рака, таких, как множественная миелома, и кожных осложнений, связанных с проказой.

Талидомид, разработанный в 1950-х годах немецкой компанией Chemie Grünenthal, продавался как безрецептурное успокоительное и «чудодейственное средство» от утренней тошноты у беременных. Но препарат не был протестирован на беременных животных перед выпуском, и последствия его разрушительного воздействия на плод выявили не сразу. Оказалось, что при приеме на 20-37-й день беременности (критический период для эмбрионального развития) Thalidomide вызвал серьезные врожденные дефекты у более чем 10 000 младенцев по всему миру.

Эмбриопатия, вызванная приемом Талидомида, проявлялась фокомелией (значительное укорочение или отсутствие конечностей), потерей слуха и зрения, параличом лицевого нерва и повреждением внутренних органов. Препарат срочно был изъят с мировых рынков в 1961 году, а сама катастрофа произвела революцию в глобальных правилах безопасности фармацевтической продукции и проведения клинических испытаний.

Источник: https://www.drugtargetreview.com

Источник фото: https://s7d1.scene7.com 

26.06.2026