В Китае продолжаются исследования препарата для лечения болезни Гоше

CANbridge Pharmaceuticals, Inc., глобальная биофармацевтическая компания, занимающаяся исследованиями, разработкой и коммерциализацией трансформационных методов лечения редких заболеваний и онкологии, объявила, что в Китае первый пациент получил дозу препарата CAN103 для лечения болезни Гоше (Gaucher disease, GD) типов I и III в рамках продолжающегося клинического исследования (КИ) фазы 2 у больных, ранее не получавших лечения.

Бинг Хан (Bing Han), доктор медицины, главный врач и профессор отделения гематологии в больнице Пекинского медицинского колледжа, является ведущим исследователем этого многоцентрового исследования.

Болезнь Гоше – одно из наиболее распространенных лизосомных нарушений накопления, вызывается генетическим дефицитом ферментов, приводящим к накоплению сфинголипидов, глюкоцереброзидов, прежде всего в макрофагах, что приводит к гепатоспленомегалии, анемии, тромбоцитопении, болям в костях и переломам, и, в конечном счете,  смерти.

Инновационный препарат компании CAN103 — это заместительная ферментная терапия (enzyme replacement therapy, ERT), разрабатываемая CANbridge в рамках партнерства с WuXi Biologics для лечения орфанных заболеваний у взрослых и детей с болезнью Гоше I и III типов. Большинство пациентов с болезнью Гоше в Китае не имеют доступа к одобренным методам лечения из-за существующих финансовых барьеров.

«Мы рады перейти ко второй фазе нашего регистрационного исследования болезни Гоше в Китае», — сказал Джеймс Сюэ (James Xue), Ph.D., основатель, председатель и генеральный директор CANbridge. «Болезнь Гоше стала первым редким заболеванием, для которого заместительная ферментная терапия была одобрена в Китае. Несмотря на это, большинство пациентов до сих пор не имеют доступа к лечению. Мы надеемся, что, основываясь на фундаменте фазы 1, следующая фаза КИ еще больше продемонстрирует безопасность и эффективность CAN103 в большей группе пациентов Гоше, и, в конечном итоге, проложит путь к регистрации. Больница Пекинского объединенного медицинского колледжа, являющаяся лидером Национальной сети сотрудничества по диагностике и лечению орфанных заболеваний, продолжает оставаться ведущим центром, и с ее помощью мы продвигаем этот потенциально новый инновационный метод лечения болезни Гоше  во всем мире».

«Мы с нетерпением ждем получения экспериментальных данных в фазе 2 с CAN103, который на сегодняшний день продемонстрировал хороший профиль безопасности», — заявил Бинг Хан, — «CAN103 имеет потенциал для обеспечения столь необходимого нового лечения болезни Гоше, где в Китае существует высокая неудовлетворенная медицинская потребность».

О CAN103

CAN103 представляет собой заместительную терапию рекомбинантным ферментом глюкоцереброзидазы человека, он разрабатывается для лечения болезни Гоше типов I и III, представляющих собой хронические ненейронопатические и нейропатические формы заболевания, наблюдающиеся у большинства пациентов. CAN103 вводится внутривенно и предназначен для восполнения недостатка глюкоцереброзидазы в лизосомах больных БГ.

О болезни Гоше

Болезнь Гоше, одно из наиболее распространенных лизосомных нарушений накопления, представляет собой редкое наследственное генетическое заболевание обмена веществ, вызываемое аутосомно-рецессивными мутациями в гене GBA, расположенном на хромосоме 1, и одинаково поражает как мужчин, так и женщин. Болезнь Гоше представляет собой клинический спектр, включающий перинатально-летальные формы, тип I (хронический ненейронопатический), тип II (острый нейропатический) и тип III (хронический нейропатический), причем типы I и III сохраняются во взрослом возрасте. Болезнь Гоше вызывается дефицитом глюкоцереброзидазы (кислой b-глюкозидазы), фермента, который помогает расщеплять сфинголипиды клеточной мембраны, называемые глюкоцереброзидом (глюкозилцерамидом), в лизосомах. В результате глюкоцереброзид накапливается преимущественно в клетках моноцитарно-макрофагального ряда (клетки Гоше) в пределах определенных органов, приводя к спленомегалии, гепатомегалии, анемии, тромбоцитопении, болям в костях и переломам, а при наиболее тяжелых формах (перинатально-летальной, типах II и III), ранняя неврологическая симптоматика. На протяжении более 25 лет заместительная терапия рекомбинантным ферментом человеческой глюкоцереброзидазой была стандартом лечения болезни Гоше, при этом КИ и реальные данные демонстрируют значительное улучшение основных неврологических признаков и симптомов заболевания и качества лечения. По данным Frost & Sullivan, в 2020 году в Китае было 3000 пациентов с болезнью Гоше.

Источник: https://pipelinereview.com/

20.01.2023