Документ «New and Revised Draft Q&As on Biosimilar Development and the BPCI Act (Revision 4)» вносит значительные изменения в подходы к использованию иностранных референтных препаратов, одобренных за пределами США (non-US-licensed comparators), для подтверждения биоаналогичности.
Ключевые регуляторные изменения: отказ от трехсторонних фармакокинетических исследований (Q&A I.8). Ранее для использования, одобренного за пределами США (non-US-licensed) референтного препарата, требовалось проводить сложное трехстороннее фармакокинетическое исследование (предлагаемый биоаналог + референтный препарат, одобренный в США + препарат, одобренный за пределами США / proposed biosimilar + US-licensed reference + non-US-licensed comparator).
Теперь заявитель может научно обосновать релевантность данных, полученных с использованием иностранного продукта, опираясь исключительно на аналитические данные (аналитическое сходство). Это исключает необходимость в дополнительном трехстороннем фармакокинетическом исследовании, снижая нагрузку на разработчиков.
Удаление устаревших требований: также из вышеуказанного раздела I.8 убрана рекомендация об обязательном прямом сравнении предлагаемого биоаналога с референтным препаратом, одобренным в США (proposed biosimilar and US-licensed reference product) в клинических фармакокинетических исследованиях. Это упрощает дизайн исследований для тех кандидатов, чья стратегия опирается на надежные аналитические данные.
Гармонизация других разделов: внесены уточняющие правки в разделы I.10 и I.19 (касающиеся использования иностранных препаратов сравнения) в соответствии новой логике, изложенной в разделе I.8.
Новый статус документов: проект документа Revision 4 заменяет собой версию Revision 3 от сентября 2021 года. FDA отзывает итоговое руководство «Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product» (2015 г.), так как оно более не отражает актуальную позицию Агентства. Ранее выпущенные «Вопросы и ответы» (QA), противоречащие новой редакции, будут пересмотрены или отозваны.
Значение для отрасли
Агентство продолжает курс на оптимизацию программ разработки биоаналогов. Возможность экстраполяции данных иностранных препаратов сравнения на основе аналитического сходства, а не клинических исследований, потенциально сокращает временные и финансовые затраты на вывод препаратов на рынок США. Проект руководства открыт для публичных комментариев (Federal Register Notice). После финализации документ заменит предыдущие редакции и будет определять текущую позицию FDA по данному вопросу.
RXC008 — экспериментальный, first—in—class низкомолекулярный ингибитор пан-ROCK (Rho-ассоциированной протеинкиназы 1 и 2), разработанный специально для локального воздействия на желудочно-кишечный тракт (ЖКТ) с целью лечения фиброза, связанного с болезнью Крона. RXC008 разработан для минимизации системного воздействия и предотвращения сердечно-сосудистых побочных эффектов (таких как гипотензия), обычно связанных с ингибиторами пан-ROCK.
Подробности механизма действия: RXC008 ингибирует изоформы ROCK1 и ROCK2 с аналогичной наномолярной эффективностью. Ингибируя эти киназы, он снижает экспрессию фибротических маркеров (например, Col1a1, Col1a2 и TGFβ) и ингибирует продукцию α-SMA в активированных фибробластах кишечника человека. Препарат разработан для высокого выведения из организма и низкой проницаемости, его активность ограничена желудочно-кишечным трактом. При попадании в кровоток RXC008 быстро расщепляется ферментами параоксоназы, что обеспечивает короткий период полувыведения из системы. Доклинические модели показали, что RXC008 подавляет фиброз, уменьшает кишечные стриктуры и ослабляет эрозию и изъязвление ворсинок.
Решение FDA прокомментировала генеральный директор Redx Pharma Лиза Энсон (Lisa Anson): «Мы рады получить статус Fast Track для нашей разработки RXC008. В настоящее время не существует терапевтического лечения фибростенотической болезни Крона, и для многих пациентов единственным вариантом остаются инвазивные, повторяющиеся хирургические вмешательства. Redx тесно сотрудничала с FDA и консорциумом STAR для определения регуляторного пути терапии для этого заболевания, и, учитывая наши положительные доклинические данные и данные I фазы клинических исследований, мы с нетерпением ждем начала фазы II исследований в конце этого года».
В январе агентство BusinessDesk.com сообщило, что после испытаний на 31 площадке в Европе и Великобритании, FDA согласилось поддержать дальнейшую клиническую разработку Zelasudil для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ).
О болезни Крона
Болезнь Крона — хроническое иммуновоспалительное заболевание ЖКТ, характеризующееся очаговым поражением всех слоев кишечной стенки, чаще всего в терминальном отделе подвздошной кишки. Симптомы включают хроническую диарею, боли в животе, лихорадку и потерю веса. Лечение — медикаментозное (кортикостероиды, иммуномодуляторы, биопрепараты) или хирургическое. Болезнь может поражать любой участок ЖКТ от рта до ануса, характеризуется прерывистыми участками поражения (здоровые участки чередуются с воспаленными). Точные причины неизвестны, рассматриваются генетическая предрасположенность, нарушения иммунной системы и инфекционные факторы.
Среди осложнений — кишечная непроходимость, кровотечения, свищи, абсцессы, риск рака толстой кишки. Болезнь Крона лечат противовоспалительными препаратами (5-АСК), антибиотиками (метронидазол), кортикостероидами, иммуносупрессорами, биологической терапией (инфликсимаб, устекинумаб), либо хирургически (около 70% пациентов нуждаются в операции). Болезнь протекает с периодами обострений и ремиссий. Своевременная терапия позволяет контролировать симптомы.
О компании Redx Pharma
Redx Pharma — британская биотехнологическая компания, находящаяся на стадии клинических исследований, специализирующаяся на разработке новых низкомолекулярных таргетных препаратов для лечения фиброзных заболеваний и рака, включая, например, программы, направленные на борьбу с раком, обусловленным Wnt-лигандом, и ингибиторы ROCK2. Компания, расположенная в Олдерли-Парке, графство Чешир, специализируется на медицинской химии и трансляционной науке для решения неудовлетворенных медицинских потребностей.
Ключевые активы Redx Pharma включают Zacasiran (RXZ007) для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ) и RXC004 (Zamaporvint) для лечения рака, обусловленного Wnt-лигандом. RXC008 находится в разработке для лечения фибростенотической болезни Крона. Компания имеет богатый опыт партнерских отношений, включая сотрудничество с Jazz Pharmaceuticals и AstraZeneca. После финансовых трудностей компания Redx инициировала процесс исключения из листинга на рынке AIM и перехода в частную собственность. Компания стремится продвигать программы до стадии клинического подтверждения концепции.
Redx Pharma основана в 2010 году и зарекомендовала себя как разработчик высококачественных, дифференцированных соединений в области онкологии и фиброза.
Компания Quoin Pharmaceuticals Ltd., специализирующаяся на разработке терапевтических продуктов для лечения орфанных заболеваний, объявила, что FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения (Fast Track Designation) лосьону QRX003 (4%) для лечения синдрома Нетертона (NethertonSyndrome) — редкого тяжелого генетического заболевание кожи, не имеющего одобренных методов лечения.
«Мы считаем, что решение FDA о присвоении QRX003 статуса ускоренной разработки отражает острую неудовлетворенную потребность, с которой сталкиваются пациенты и их семьи, живущие с синдромом Нетертона», — сказал доктор Майкл Майерс (Michael Myers), генеральный директор и соучредитель Quoin Pharmaceuticals. «Статус Fast Track Designation позволяет чаще взаимодействовать с FDA и потенциально ускорить процесс рассмотрения заявки регулирующими органами, что может помочь как можно быстрее предоставить пациентам первое одобренное лечение синдрома Нетертона».
Программа разработки QRX003
Лосьон QRX003 (4%) в настоящее время проходит оценку в двух клинических исследованиях на поздних стадиях, направленных на оценку безопасности и эффективности у пациентов с синдромом Нетертона. Препарат QRX003 ранее получил статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения синдрома Нетертона, что потенциально обеспечивает такие преимущества, как эксклюзивность на рынке после одобрения, налоговые льготы на клинические испытания и снижение некоторых регуляторных сборов. FDA также присвоило препарату QRX003 статус педиатрического редкого заболевания.
О механизме действия QRX003
QRX003 — местный ингибитор сериновых протеаз широкого спектра действия, предназначенный для лечения синдрома Нетертона путем замещения отсутствующего белка LEKTI. Он ингибирует гиперактивные кожные калликреины, что уменьшает чрезмерное отслоение кожи, улучшает барьерную функцию и снижает хроническое воспаление и зуд. Синдром Нетертона вызывается мутацией, приводящей к дефициту белка LEKTI, который в норме регулирует сериновые протеазы (в частности, калликреины) в коже. Без этого ингибирования неконтролируемая активность протеаз разрушает целостность кожи.
QRX003 действует как конкурентный ингибитор этих сериновых протеаз, по сути, имитируя отсутствующий белок LEKTI для нормализации процесса отслоения кожи. Регулируя этот процесс, лосьон способствует формированию более прочного и эффективного кожного барьера. Исследования показывают, что прекращение лечения приводит к быстрому исчезновению положительных результатов, что позволяет предположить, что это скорее лечение, направленное на контроль заболевания, чем на его излечение.
О компании Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Quoin Pharmaceuticals Ltd. — биотехнологическая компания, основанная в 2018 году в городе Эшберн, штат Вирджиния.
Инновационный портфель разработок компании Quoin включает в себя несколько препаратов, находящихся в стадии разработки, которые в совокупности потенциально могут быть использованы для лечения широкого спектра редких и орфанных заболеваний, включая синдром Нетертона, синдром шелушения кожи, ладонно-подошвенный кератоз, склеродермию, микрокистозные лимфатические мальформации, венозные мальформации, ангиофиброму и другие.
Quoin также разрабатывает QRX004 в качестве потенциального средства лечения дистрофического буллезного эпидермолиза.
В традиционной разработке лекарств 9 из 10 кандидатов не проходят клинические испытания — в основном, из-за отсутствия длительного эффекта либо токсичности. Лекарственно-индуцированное поражение печени остается одной из ведущих причин неудач в исследованиях на людях: более 20% перспективных лекарств отсеиваются из-за проблем с токсичностью, не выявленных при тестировании на животных.
Искусственный интеллект (ИИ) совершает революцию в разработке лекарств, ускоряя идентификацию мишеней, разработку молекул и клинические испытания. Используя машинное обучение и генеративные модели, ИИ прогнозирует свойства, перепрофилирует существующие лекарства и оптимизирует дизайн клинических испытаний, при этом некоторые молекулы, разработанные ИИ, уже проходят испытания на людях.
Мичиганский университет и Национальная лаборатория Лос-Аламоса сотрудничают в создании нового суперкомпьютерного и исследовательского центра ИИ для расширения вычислительных мощностей и ускорения высокоэффективных исследований на благо общества. В рамках совместного национального проекта, включающего новые экспериментальные и вычислительные технологии, разрабатываемые в Мичиганском университете, исследователи стремятся снизить процент неудач и улучшить процесс оценки безопасности лекарственных препаратов.
Используя органоиды человеческой печени и аналогичные модели сердца в сочетании с прогностическим искусственным интеллектом и математическими моделями, основанными на физиологии — также известными как новые альтернативные методы, или NAM — проектные группы оценивают токсичность лекарств новыми и потенциально спасающими жизни способами.
Конечная цель? Будущее, в котором разработка лекарств с самого начала будет определяться биологией человека, что приведет к созданию более безопасных лекарств, которые быстрее дойдут до пациентов.
Органоиды, разрабатываемые компанией TorchBio, созданной на базе Мичиганского университета, представляют собой миниатюрные трехмерные ткани печени, выращенные из человеческих стволовых клеток, полученных от пациентов Мичиганского университета, перенесших лекарственно-индуцированное поражение печени. Они способны метаболизировать лекарства, выполнять основные функции и реагировать на токсичные соединения подобно человеческой печени, что делает их мощными инструментами для прогнозирования влияния новых лекарств на пациентов.
Компания TorchBio была основана в 2023 году преподавателем Мичиганского университета Джонатаном Секстоном (Jonathan Sexton), профессором кафедры внутренней медицины, Джесси Вотрингом (Jesse Wotring), старшим специалистом исследовательской лаборатории в Michigan Medicine, и Джоэлом Йейтсом (Joel Yates), ведущим специалистом исследовательской лаборатории в Michigan Medicine, с целью «улучшения результатов лечения пациентов и развития глобального здравоохранения».
«Этот национальный проект представляет собой фундаментальный сдвиг в том, как мы оцениваем безопасность лекарственных препаратов», — сказал Секстон. «Используя органоиды печени человека, полученные от различных групп пациентов, мы можем тестировать потенциальные лекарства в системах, которые действительно отражают биологию человека».
Сотрудничество между TorchBio и Мичиганским университетом представляет собой принципиально новую модель партнерства между академическими кругами и промышленностью в области биомедицинских исследований. Объединяя передовые академические научные достижения с практической направленностью стартап-компании, команда стремится быстро преобразовывать открытия в технологии, которые могут быть внедрены фармацевтической промышленностью.
«Этот проект был бы невозможен без экосистемы, которую Мичиганский университет создал для поддержки инноваций», — отметил Секстон. «Приверженность университета как фундаментальным исследованиям, так и коммерческому внедрению создала среду, в которой идеи могут перейти из лаборатории к реальному применению».
Итак, как же искусственный интеллект и вычислительная наука реально вписываются в эту среду? На самом деле, очень хорошо, с самого начала и на протяжении всего процесса оценки лекарственных препаратов.
Секстон и его команда с помощью роботов создают изображения органоидов, чтобы увидеть, как лекарство воздействует на клетки человека внутри органоида. Используя миллионы изображений, генерируемых для каждого органоида, команда применяет и обучает модели ИИ, чтобы определить, какие лекарственные соединения работают, а что еще важнее — какие нет. Модели специально создаются с учетом генетического разнообразия человека, чтобы обеспечить надежный набор данных, из которого могут извлекать информацию системы.
За один день модели могут провести одну партию токсикологических тестов, каждая партия включает примерно 20 000 тестов. Модели, разработанные и обученные командой Мичиганского университета, могут прогнозировать риск токсического воздействия на печень с точностью около 90%. Предыдущие традиционные методы достигали точности около 50% и занимали месяцы вместо нескольких дней. Все это происходит до того, как препарат переходит к дорогостоящим клиническим испытаниям.
Более раннее и точное тестирование может улучшить процессы на каждом этапе разработки лекарств, обеспечить более безопасные препараты и потенциально снизить стоимость лекарств за счет уменьшения количества ошибок в прогнозировании токсичности. Успех этих моделей также уменьшит необходимость в тестировании на животных, которое часто не позволяет предсказать реакцию человека.
«Используя полученные от пациентов органоиды, искусственный интеллект и вычислительные методы, мы можем интерпретировать данные с изображений этих органоидов гораздо точнее и эффективнее», — сказал Секстон. «Модели, которые мы обучаем и используем, действительно являются основой всего этого проекта; мы используем компоненты ИИ на каждом этапе».
Работа Секстона является частью более масштабного проекта, возглавляемого компанией Inductive Bio, технологической компанией, которая использует машинное обучение и искусственный интеллект для ускорения разработки лекарственных препаратов на основе малых молекул путем оптимизации процесса разработки соединений, и финансируемого Агентством перспективных исследовательских проектов в области здравоохранения (ARPA-H) в рамках программы «Вычислительный анализ ADME-Tox и физиологии для более безопасной терапии» (CATALYST). В проекте также участвуют биофармацевтическая компания Amgen, Детская больница Цинциннати и Медицинский колледж Бейлора.
Программа CATALYST — федеральная инициатива, направленная на преобразование доклинической оценки безопасности лекарственных препаратов. Цель проекта — обеспечить получение разрешений регулирующих органов на проведение первых клинических испытаний на людях на основе вычислительных данных о безопасности, снизить зависимость от моделей на животных и повысить точность прогнозирования токсичности. Финансируемые проекты разрабатывают экспериментальные и вычислительные методы прогнозирования безопасности лекарственных препаратов, имеющие отношение к человеку.
Национальный проект «Цифровое ускорение оценки токсичности с помощью механистических и основанных на искусственном интеллекте прогнозов» (DATAMAP) стремится трансформировать доклиническую оценку безопасности лекарственных препаратов с помощью передовых технологий.
В то время как команда Секстона сосредоточена на токсичности для печени в рамках проекта, команда из Университета Бейлора работает над оценкой кардиотоксичности с помощью аналогичного процесса. В ходе пятилетней инициативы команды в конечном итоге коммерциализируют продукт и создадут инструмент для использования компанией Amgen, с целью последующего включения его другими фармацевтическими компаниями в свои процессы разработки лекарственных препаратов.
По мере развития DATAMAP команда планирует расширить охват на другие системы органов, помимо печени и сердца, включить более разнообразные группы пациентов и работать над получением одобрения FDA для своих экспериментальных и вычислительных моделей.
«Благодаря таким системам назначение и контроль приема лекарств могут стать гораздо более персонализированными и потенциально могут полностью исключить метод проб и ошибок», — сказал Секстон. «Эта новая парадигма искусственного интеллекта и разработки лекарств позволит нам решать неразрешимые задачи, лечить неизлечимые заболевания и напрямую взаимодействовать с пациентами, моделируя их собственные ткани в лаборатории, чтобы определить, какие лекарства лучше всего подходят именно им».
Клиническое исследование обнаружило, что низкая доза препарада alnodesertib (ART 0380) компании Artios Pharma, добавленная к стандартной химиотерапии, значительно снизила вероятность прогрессирования заболевания у пациентов с платинорезистентной высокозлокачественной серозной карциномой яичников (platinum-resistant high-grade serous ovarian carcinoma, HGSOC) на ранних стадиях.
В ходе испытаний проверялось, может ли воздействие на восстановление ДНК улучшить ответ на химиотерапию.
«Обнадеживающие клинические сигналы, которые мы наблюдали у пациентов при добавлении низкой дозы alnodesertib к gemcitabine, позволяют предположить, что этот подход заслуживает дальнейшего тщательного изучения», — заявил в пресс-релизе Artios Антонио Гонсалес-Мартин (Antonio Gonzalez-Martin), доктор медицины, глава исследования в Клинике Университета Наварры в Испании.
Почему платинорезистентный рак яичников трудно поддается лечению
Гиперобластический рак яичников (Hyperoblastic ovarian cancer, GOC) — форма гинекологического рака, характеризующаяся неконтролируемым ростом клеток в яичниках или вокруг них. Первоначальное лечение обычно включает химиотерапию на основе платины, но многие пациентки со временем перестают реагировать на эти препараты.
«Учитывая, что примерно у 70% пациенток с раком яичников после химиотерапии на основе платины происходит рецидив, существует высокая потребность в перспективных новых методах лечения, таких как alnodesertib, для улучшения клинических результатов при платинорезистентном высокозобластическом раке яичников и других опухолях с высоким уровнем репликационного стресса», — сказал Гонсалес-Мартин.
Для деления клетки должны копировать свою ДНК. Когда этот процесс происходит быстро, как в быстрорастущих опухолях, таких как HGSOC, могут возникать ошибки, приводящие к повреждению ДНК. Этот процесс, известный как репликационный стресс, может быть смертельным для раковых клеток, если они не могут восстановить возникшее повреждение ДНК. Многие раковые клетки используют белок репарации ДНК под названием Атаксия-телангиэктазия (Ataxia telangiectasia mutated (ATM) protein and Rad3-related, ATR), чтобы помочь исправить повреждения ДНК, вызванные репликационным стрессом.
О препарате Аlnodesertib
Аlnodesertib, ранее известный как ART 0380, — пероральный препарат, предназначенный для блокирования активности ATR, что делает раковые клетки более уязвимыми к повреждению ДНК. Экспериментальный препарат разработан для использования в сочетании с существующими методами лечения гинекологических онкологических заболеваний, такими как gemcitabine, химиотерапевтический препарат, повреждающий ДНК раковых клеток.
Аlnodesertib — исследуемый низкомолекулярный, мощный и селективный ингибитор белка ATM (Ataxia telangiectasia mutated). Механизм его действия включает:
Воздействие на пути репарации ДНК: Аlnodesertib ингибирует киназу ATM, которая играет центральную роль в пути ответа на повреждение ДНК (DDR), в частности, в репарации двуцепочечных разрывов ДНК.
Индуцирование синтетической летальности: блокируя ATM, препарат препятствует восстановлению поврежденной ДНК раковыми клетками, что приводит к накоплению повреждений ДНК, остановке клеточного цикла и апоптозу (запрограммированной гибели клеток), особенно в раковых клетках, которые уже имеют нарушения репарации ДНК.
Противоопухолевая активность: препарат разработан в качестве терапевтического средства для лечения различных видов рака, используя уязвимость раковых клеток к нарушенным механизмам репарации ДНК.
О компании Artios Pharma Limined
Artios Pharma Limined — биотехнологическая компания, основанная в 2016 году в Кембридже, Великобритания, и занимающаяся разработкой препаратов нового поколения для лечения рака, в частности, ингибиторов ДНК-реакций (DDR). Artios Pharma специализируется на разработке инновационных ингибиторов малых молекул, включая ведущие кандидаты на роль ATR (Аlnodesertib) и Polθ (ART6043), направленные на преодоление резистентности к лечению трудноизлечимых солидных опухолей. Оба препарата демонстрируют многообещающие результаты в лечении этих мишеней. Направление деятельности – разработка новых лекарственных препаратов, использующих механизмы восстановления ДНК, в частности, нацеленных на пути DDR для уничтожения раковых клеток.
Artios Pharma сотрудничает с Cancer Research UK (CRUK) и имеет стратегические партнерства с крупными компаниями, такими как Merck KGaA и Novartis. Компанию возглавляет опытная команда с глубокими знаниями в области разработки лекарств от DDR-индуцированных заболеваний, включая ветеранов, работавших над разработкой олапариба (Lynparza). Artios, начиная с 2021 года, привлекла значительное финансирование, включая инвестиции в размере $153 млн в рамках раунда финансирования серии C, и продолжает уверенно инвестировать средства для ускорения своих клинических программ.
Компания Hangzhou Sciwind Biosciences объявила, что Национальное управление по медицинским продуктам Китая (China’s National Medical Products Administration, NMPA) одобрило уникальный инъекционный препарат Ecnoglutide для длительного контроля веса у взрослых с избыточной массой тела или ожирением. Ecnoglutide отличается селективной активацией сигнального пути цАМФ, снижая рекрутирование β-arrestin.
NMPA одобрило препарат менее чем через две недели после того, как американский фармацевтический гигант Pfizer заключил соглашение с Sciwind Biosciences о коммерциализации препарата GLP-1 Xianyida (Ecnoglutide), получив эксклюзивные права на материковом Китае в рамках сделки стоимостью до $495 млн.
Распространенность избыточного веса и ожирения в Китае продолжает расти. Будучи самостоятельным хроническим заболеванием и основным фактором риска множественных сопутствующих заболеваний, ожирение стало серьезной проблемой общественного здравоохранения и шестым ведущим фактором риска смерти и инвалидности в стране.
Ecnoglutide — агонист рецептора глюкагоноподобного пептида-1 (GLP-1), активируемый циклическим аденозинмонофосфатом (цАМФ), предназначенный для длительного контроля веса у взрослых с ожирением или избыточным весом. Отличительной особенностью препарата является избирательная активация сигнального пути цАМФ, что снижает привлечение β-arrestin. Этот механизм обеспечивает мощное и устойчивое снижение веса, одновременно способствуя улучшению метаболизма и минимизируя риск хронических заболеваний. Одобрение Ecnoglutide было основано на результатах III фазы клинических испытаний, опубликованных в журнале The Lancet Diabetes & Endocrinology в июне 2025 года.
В ходе испытаний были продемонстрированы дозозависимые результаты на 48-й неделе, где у пациентов, получавших самую высокую дозу (2,4 мг), среднее снижение веса составило 15,4% (с поправкой на плацебо — 15,1%). Кроме того, 92,8% участников отметили снижение веса не менее чем на 5%, а многие — более чем на 10% или 15%. Снижение веса продолжалось в течение всех 48 недель без стабилизации.
У участников, получавших Ecnoglutide, также наблюдались значительные улучшения по кардиометаболическим факторам риска, таким как артериальное давление, уровень глюкозы натощак, уровень инсулина, гликированный гемоглобин (HbA1c), индекс резистентности к инсулину (HOMA-IR), липидный профиль и окружность талии.
Лечение привело к заметному снижению уровня мочевой кислоты до 54,3 мкмоль/л и уменьшению частоты гиперурикемии. У пациентов с исходным содержанием жира в печени 8% и выше Ecnoglutide привел к среднему снижению на -53,1% к 40-й неделе среди тех, кто принимал дозу 2,4 мг. Концентрации ферментов печени также снизились больше, чем в группе плацебо.
Основатель и генеральный директор Sciwind Biosciences, доктор Хай Пан (Hai Pan), заявил: «Одобрение инъекционного препарата Ecnoglutide для контроля веса является важной вехой для Sciwind в области метаболических заболеваний и прорывом для инновационных китайских препаратов в мировой области GLP-1. Как первый в мире одобренный агонист рецептора GLP-1, воздействующий на цАМФ, инъекционный препарат Ecnoglutide завершил свое стратегическое позиционирование как для контроля веса, так и для лечения диабета 2 типа».
Таким образом, основываясь на новаторском в мире механизме агонизма рецептора GLP-1 с цАМФ-зависимым действием, инъекционный Ecnoglutide избирательно активирует сигнальный путь цАМФ и минимизирует привлечение β-arrestin, что принципиально отличает его от обычных агонистов рецептора GLP-1 с неспецифическим действием. Этот механизм обеспечивает мощное и устойчивое снижение веса без явной фазы плато, а также способствует одновременному улучшению метаболизма и снижению риска хронических заболеваний наряду со снижением веса.
О компании Sciwind Biosciences
Sciwind Biosciences — созданная в 2017 году в Гуанчжоу биофармацевтическая компания, находящаяся на коммерческой стадии развития, занимающаяся решением неудовлетворенных медицинских потребностей в области контроля веса и метаболических заболеваний. Sciwind создала мощный портфель разработок, основанный на ведущем препарате — Ecnoglutide (XW003). Компания разработала множество собственных технологических платформ, включая платформу для поиска агонистов с избирательной активностью, платформы для длительно действующих и пероральных пептидных препаратов, и выявила ряд кандидатов в лекарственные препараты на основе этих основных технологических платформ. Sciwind создала обширный портфель разработок, нацеленных на GLP-1 и синергетические пути, предлагая как инъекционные, так и пероральные решения, обеспечивая устойчивую и высококачественную терапию для пациентов с метаболическими заболеваниями.
Подразделения компании действуют также в Пекине, Шанхае, США и Австралии.
Ученые ВолгГМУ разработали линейку безопасных средств для применения в ЛОР-практике, стоматологии и дерматологии на основе местного минерала – бишофита, по своим качествам они превзойдут импортные аналоги, при этом не вызывают аллергии и привыкания, сообщил РИА Новости декан Фармацевтического факультета ВолгГМУ, доктор фармацевтических наук Виктор Сиротенко.
Сиротенко отметил, что бишофит обладает противовоспалительным, противомикробным действием, стимулирует местный иммунитет и способствует восстановлению тканей при хорошей переносимости, а это значит, что лекарства на его основе будут эффективны, при этом безопасны для аллергиков.
«Например, средства для носа, разработанные учеными нашего университета, смогут заменить импортные спреи на основе ксилометазолина или морской воды, при этом наши средства не вызывают раздражения, аллергических реакций и привыкания. А ополаскиватели для полости рта на основе бишофита будут альтернативой большинству популярных средств для профилактики заболеваний полости рта и ухода за зубами и деснами на основе синтетических веществ», — уточнил Сиротенко.
Сейчас средства переданы на клиническую апробацию в клиники университета, а также поданы заявки на патентование разработок.
«После получения патентов, возможно, уже в нынешнем году, планируется передача в производство. Крупные фармкомпании проявляют интерес к препаратам», — отметил ученый.
Ученые из Техасского университета A&M разработали инъекцию, которая увеличивает выработку гормона ANP, защищающего сердце после инфаркта. Результаты исследования опубликованы в журнале Science.
После сердечного приступа сердце получает повреждения и работает с повышенной нагрузкой. В ответ организм выделяет гормон предсердный натрийуретический пептид (ANP), который помогает снизить давление на сердечную мышцу и защищать ткани от дальнейшего повреждения. Однако естественного количества этого гормона обычно недостаточно, чтобы существенно повлиять на восстановление.
Новая инъекция решает эту проблему. Препарат вводят в скелетные мышцы, после чего клетки получают временные «инструкции» и начинают вырабатывать дополнительный ANP. Гормон поступает в кровоток и достигает сердца, где снижает нагрузку на него и помогает тканям восстанавливаться. По данным исследователей, одной дозы достаточно, чтобы выработка полезного гормона продолжалась несколько недель.
«По сути, это усиление собственной защитной системы сердца. Организм уже использует ANP как защитный механизм, а мы просто помогаем ему вырабатывать больше этого вещества в критический период заживления», — объяснили ученые.
В основе инъекции лежит технология самоамплифицирующейся РНК (saRNA). В отличие от обычных РНК-препаратов, такие молекулы могут временно копировать сами себя внутри клетки. Благодаря этому эффект сохраняется дольше, а для лечения требуется меньшая доза.
Даже если человек переживает первый инфаркт, со временем сердце часто ослабевает из-за рубцевания и гибели части мышечной ткани. По словам авторов работы, дополнительная выработка ANP в первые недели после приступа может уменьшить образование рубцов, сохранить больше здоровой ткани и улучшить дальнейшую работу сердца.
Исследование стало продолжением предыдущей работы этой же группы. Ранее ученые создали пластырь с микроиглами, который накладывался прямо на поверхность сердца и высвобождал гормон, стимулирующий восстановление тканей. Новый подход позволяет добиться похожего эффекта с помощью обычной инъекции, без хирургического вмешательства.
По сообщению «Ведомостей», «Химмед» начнет производить особо чистые кислоты для микроэлектроники, помимо реактивов завод займется производством фармацевтических субстанций и лабораторного оборудования.
Максим Стулов / Ведомости
В связи с глобальной геополитической обстановкой возникают существенные изменения в логистических цепочках и сложности с международными расчетами, — считает генеральный директор ООО «ИИХР» (входит в ГК «Химрар», участник НТИ «Нейронет») Наталья Папазова. При закупке химических реактивов через российских дистрибуторов зачастую выясняется, что исходные партии продукции импортируются из-за рубежа, в частности из Китая, Индии и ряда европейских стран. Такая зависимость от внешних поставок сопряжена с рядом рисков, включая ограничение или блокировку международных платежей, сбои в логистике (вплоть до полной невозможности осуществления поставок) и высокую неопределённость сроков доставки, что ведёт к нарушению плановых графиков работы.
Появление в России собственного производства, даже если речь идет просто о дополнительной очистке крупнотоннажных партий импортируемого сырья, позволит сформировать складские запасы, снизить зависимость от нестабильных поставок и минимизировать операционные и финансовые риски, подчеркнула Папазова.
В России производителей высокоочищенных химических реактивов сравнительно немного – сектор специализированного производства таких веществ развит слабее, чем крупнотоннажная химия, отметила Папазова. В основном это предприятия, производящие химические присадки, удобрения, добавки для пищевой промышленности и полимерные материалы, перечислила она.
Как развивается химпромышленность в России
Развитие химической промышленности в России проходит в рамках нацпроекта «Новые материалы и химия». Согласно ему, к 2030 г. в России должно появиться не меньше 150 высокотехнологичных производств, в числе которых производства мало- и среднетоннажной химической продукции. Объем выпуска продукции в химической отрасли должен превысить 11 трлн руб., тогда как в 2024 г. он, по данным Минпромторга, составил 8,7 трлн руб. При господдержке должны быть разработаны 23 химические цепочки и 36 новых композитных материалов, что позволит выпускать более 700 востребованных химических продуктов для фармацевтической, пищевой промышленности, а также авиационной, атомной и машиностроительной отраслей. Доля импорта химической продукции в объеме потребления в стране к 2030 г. должна составить 30%. Уровень технологической независимости по новым материалам и химии к 2030 г. должен достичь 100%.
Регулярный прием аспирина не является быстрым и надежным способом предотвратить рак кишечника у большинства людей. При этом препарат повышает риск серьезных кровотечений. К такому выводу пришли авторы нового систематического обзора. Работа опубликована в базе обзоров Cochrane Database of Systematic Reviews (CDSR).
Рак кишечника (колоректальный рак) входит в число наиболее распространенных онкологических заболеваний в мире. Обычно его профилактика включает здоровый образ жизни и регулярные скрининговые обследования. В последние годы ученые также изучают, могут ли некоторые распространенные лекарства снижать риск болезни.
Речь идет о нестероидных противовоспалительных препаратах (НПВП), к которым относятся аспирин и ибупрофен. Эти лекарства широко применяются для снятия боли, воспаления и жара. Однако их роль в профилактике рака остается предметом дискуссий.
Чтобы разобраться в этом вопросе, исследователи из Западно-Китайской больницы Сычуаньского университета проанализировали данные 10 рандомизированных клинических испытаний с участием 124 837 человек. В них изучалось, может ли аспирин снизить риск развития колоректального рака или предраковых образований — аденом — у людей со средним уровнем риска.
Анализ показал, что прием аспирина, вероятно, не снижает риск рака кишечника в течение первых 5–15 лет. Некоторые данные указывают на возможный защитный эффект при наблюдении более 10–15 лет, однако надежность этих результатов оценивается как очень низкая.
«Идея о том, что аспирин может предотвращать рак в долгосрочной перспективе, выглядит привлекательной, но наш анализ показывает, что такой эффект не гарантирован и сопровождается непосредственными рисками», — отметил ведущий автор работы Чжаолун Цай.
При этом исследователи обнаружили убедительные доказательства того, что ежедневный прием аспирина увеличивает риск серьезных кровотечений вне черепной полости, а также, вероятно, повышает вероятность геморрагического инсульта.
«Многие могут подумать, что если начать принимать аспирин сегодня, это защитит их от рака завтра. На самом деле потенциальный эффект может проявиться только спустя десятилетия — если вообще проявится — тогда как риск кровотечений возникает сразу», — подчеркнул соавтор исследования Бо Чжан.
Ученые отмечают, что аспирин может быть полезен для некоторых групп повышенного риска — например, людей с наследственным синдромом Линча, который значительно увеличивает вероятность развития колоректального рака. Однако для большинства людей со средним риском такие рекомендации пока не подтверждаются данными.
Поэтому специалисты советуют не начинать регулярный прием аспирина для профилактики рака без консультации с врачом и оценки индивидуальных рисков.
Китайская компания XtalPi Holdings Limited, занимающаяся разработкой лекарств с использованием искусственного интеллекта, рассчитывает получить свою первую чистую прибыль по итогам 2025 года в размере не менее 100 миллионов юаней ($14,5 млн) после значительных убытков в 2024 году. Этот прогноз последовал за впечатляющим ростом выручки почти на 193% до 780 млн юаней (≈ $122,8 млн) за год. Эти успехи стали следствием сокращения убытков в подразделениях интеллектуальной робототехники и разработки лекарств.
Прогнозируемая прибыль частично обусловлена доходами от финансовых активов, которые, как ожидается, превысят 500 млн юаней, что указывает на то, что структура прибыли XtalPi в значительной степени зависит от крупных партнерских платежей, а не только от стабильной регулярной выручки.
Глобальные позиции XtalPi на рынке укрепились благодаря громким партнерствам с крупными фармацевтическими компаниями, такими как Pfizer, Johnson & Johnson и Merck, что подтверждает надежность и коммерческую привлекательность ее платформы. Кроме того, компания заключила знаковое партнерство с DoveTree Medicines (до $6 млрд), предоставив DoveTree эксклюзивные права по всему миру на разработку и коммерциализацию кандидатов, обнаруженных с использованием платформы XtalPi. Помимо крупных сделок, XtalPi и ее дочерняя компания Ailux заключили стратегические соглашения с Eli Lilly and Company о совместной разработке биспецифических антител, потенциальная стоимость которых может достигать $345 млн, что расширяет сферу ее деятельности в области разработки биологических препаратов.
Модели ИИ и робототехника компании позволили повысить процент успешных экспериментов с примерно 30% до 90%, значительно ускорив сроки исследований и повысив эффективность. Интеграция машинного интеллекта с автоматизированными лабораториями может сократить циклы разработки лекарств с традиционных 4-х до 1-2 лет, преодолевая ограничения отрасли и вынуждая конкурентов внедрять аналогичные вертикальные платформы. Агрессивная стратегия НИОКР XtalPi и разнообразные партнерства отражают более широкие тенденции на рынке разработки лекарств с использованием ИИ, который, по прогнозам аналитиков, будет быстро расти по мере расширения внедрения, ускоряя темпы прорывов и меняя глобальные фармацевтические инновации.
Чжан Пэйюй (Zhang Peiyu), главный научный сотрудник XtalPi, заявил: «В прошлом году компания использовала свою собственную модель ИИ для повышения процента успешных химических экспериментов с 20-30% до 90%. Уникальный рост годовых показателей не требует комментариев».
Прогнозы
Ожидается, что мировой рынок ИИ для научных исследований вырастет с $4,8 млрд в 2025 году до приблизительно $34,78 млрд к 2035 году (среднегодовой темп роста ~21,9%), при этом разработка лекарств станет крупнейшим сегментом применения.
О компании XtalPiHoldingsLimited
XtalPi Holdings Limited (ранее QuantumPharm Inc.) — ведущая технологическая компания, интегрирующая искусственный интеллект (ИИ), квантовую физику и робототехнику для преобразования исследований и разработок в области фармацевтики и материаловедения. Основанная в 2015 году физиками Массачусетского технологического института (MIT) в Кембридже, США, и имеющая штаб-квартиру в Шэньчжэне, Китай, компания предоставляет решения для поиска новых лекарств на основе ИИ глобальным фармацевтическим и биотехнологическим клиентам.
В 2015 году три постдокторанта-физика из Массачусетского технологического института встретились за пиццей для мозгового штурма. Они обсуждали нераскрытый потенциал квантовой физики в разработке лекарств, мечтая о новой эре в науке. Их объединяло видение – революционизировать предсказание кристаллической структуры и трансформировать исследования в области лекарств.
Успех их платформы CSP, доказавшей свою ведущую в отрасли точность в слепом тестировании, проведенном компанией Pfizer, положил начало периоду быстрого роста и в конечном итоге проложил путь к ключевому сотрудничеству в выводе препарата Paxlovid на рынок во время пандемии COVID-19. Компания применяет подход «сухой лаборатории» (ИИ/вычисления) и «мокрой лаборатории» (автоматизация/робототехника) для ускорения исследований и разработок, обслуживая глобальных фармацевтических клиентов и такие отрасли, как сельское хозяйство и энергетика.
Научный коллектив из США разработал экспериментальную назальную вакцину, которая может защищать организм сразу от нескольких респираторных угроз — вирусных инфекций, бактерий и аллергенов. Результаты исследования опубликованы в журнале Science.
Фото Михаила Терещенко / ТАСС
Препарат вводится в виде спрея в нос и стимулирует иммунную систему непосредственно в дыхательных путях — главных «воротах» для большинства респираторных инфекций. Такой подход позволяет быстрее активировать защитные механизмы организма.
В экспериментах на мышах три дозы вакцины обеспечили защиту от SARS-CoV-2 и других штаммов коронавирус на протяжении трех месяцев. Вирусная нагрузка в легких вакцинированных животных оказалась примерно в 700 раз ниже, чем у невакцинированных.
Кроме того, иммунный ответ формировался значительно быстрее: если обычно адаптивный иммунитет начинает активно реагировать примерно через две недели после заражения, то у привитых животных защитная реакция запускалась уже через три дня.
Дополнительные эксперименты показали, что вакцина может снижать риск бактериальных инфекций. В частности, она защищала животных от Staphylococcus aureus и Acinetobacter baumannii — бактерий, которые часто вызывают внутрибольничные инфекции и нередко обладают устойчивостью к антибиотикам.
Неожиданным результатом стало влияние препарата на аллергические реакции. У вакцинированных мышей, подвергшихся воздействию пылевых клещей, симптомы астмы — воспаление дыхательных путей и повышенная выработка слизи — были значительно слабее.
Авторы отмечают, что пока результаты получены только в экспериментах на животных. Следующим этапом должны стать клинические испытания, которые позволят проверить безопасность и эффективность вакцины у людей.
