Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приостановило рассмотрение заявки компании Quantum Biopharma на получение разрешения на начало второй фазы клинических испытаний препарата Lucid-MS у людей с рассеянным склерозом (РС). Перед тем как разрешить продолжение испытаний, FDA запросило дополнительную информацию и разъяснения. Целью Lucid-MS является защита миелина путем ингибирования ферментов, и в предварительных исследованиях получены многообещающие результаты.
Компания Quantum заявила, что FDA запросило дополнительную информацию, прежде чем одобрить заявку на регистрацию нового экспериментального препарата (IND) и разрешить продолжение исследования. Компания не раскрыла конкретные опасения агентства.
KP-302 ( Synonyms: Lucid-21-302 ; Lucid-MS )
Приостановка клинических испытаний произошла примерно через 2 месяца после того, как компания Quantum подала заявку в FDA на получение разрешения на проведение второй фазы клинических испытаний для оценки безопасности и переносимости препарата у людей с рассеянным склерозом, а также для изучения его потенциала в замедлении прогрессирования заболевания.
В результате решения FDA компания Quantum отозвала ранее объявленные сроки проведения регуляторной проверки, начала испытаний и предоставления промежуточных данных, отметив, что дальнейшие планы развития будут зависеть от дальнейшего взаимодействия с регулирующими органами. Компания заявила, что работает с консультантами и партнерами по разработке и планирует представить официальный ответ после ознакомления с замечаниями FDA и завершения соответствующих мероприятий.
Жизнь с рассеянным склерозом означает необходимость постоянно готовиться к различным ситуациям. В ходе исследований было показано, что ферментная терапия является многообещающей. Lucid-MS — это пероральный препарат, предназначенный для защиты миелина, жировой оболочки, окружающей нервные волокна и помогающей им передавать электрические сигналы. При рассеянном склерозе повреждение этой оболочки в головном и спинном мозге нарушает связь между нервными клетками, способствуя появлению симптомов и прогрессированию заболевания.
В отличие от одобренных препаратов, изменяющих течение заболевания, которые в основном действуют за счет снижения иммунных реакций, вызывающих повреждение миелина, Lucid-MS предназначен для непосредственной защиты миелина и потенциального содействия его восстановлению. Терапия направлена на семейство ферментов, которые становятся сверхактивными при рассеянном склерозе и, как считается, делают миелин более уязвимым для аутоиммунных атак. Ингибируя их активность, Lucid-MS призван предотвратить повреждение миелина, что, как ожидается, замедлит прогрессирование заболевания и потенциально восстановит утраченные функции.
Терапия показала обнадеживающие результаты на мышиных моделях рассеянного склероза, в которых лечение снизило тяжесть заболевания и улучшило двигательную функцию до уровня, сопоставимого с таковым у здоровых животных. В двух исследованиях I фазы с участием здоровых добровольцев препарат Lucid-MS также был признан безопасным и хорошо переносимым как при однократном, так и при многократном применении. В поддержку своей заявки на получение разрешения на проведение клинических испытаний (IND) компания Quantum также завершила два токсикологических исследования, запрошенных FDA, включая 90-дневное исследование пероральной токсичности и токсикокинетическое исследование, которое изучает, как терапия абсорбируется, распределяется, метаболизируется и выводится из организма. Хотя компания включила результаты в свою заявку на регистрацию, она не раскрыла подробные данные.
Британский фармацевтический гигант GSK согласился приобрести американскую компанию Nuvalent, занимающуюся разработкой препаратов для лечения рака, за $10,6 млрд. Сделка, полностью оплаченная наличными и объявленная 9 июня 2026 года, предоставит GSK доступ к портфелю разработок Nuvalent в области терапии рака легких нового поколения — в первую очередь, к препаратам, нацеленным на мутации генов ROS1 и ALK при немелкоклеточном раке легких. GSK заплатит $124 за одну акцию посредством тендерного предложения, что на 40% выше последней цены закрытия акций Nuvalent.
Компания Nuvalent, расположенная в Кембридже, штат Массачусетс, пока не имеет одобренных препаратов на рынке. Ее ведущие кандидаты, zidesamtinib и neladalkib, находятся на поздних стадиях клинических испытаний и рассматриваются FDA, что делает эту компанию ставкой на будущую прибыль.
Почему именно сейчас? Компания GSK находится под давлением необходимости укрепления своего онкологического портфеля, поскольку срок действия патентов на ряд ее старых препаратов подходит к концу. Компания обозначила лечение рака как приоритетное направление роста, и разработка Nuvalent идеально вписывается в эту стратегию.
В фармацевтической отрасли усилилась конкуренция за перспективные онкологические препараты, и такие конкуренты, как AstraZeneca и Pfizer, также тратят миллиарды на приобретения, ориентированные на борьбу с раком.
Что может пойти не так? Препараты Nuvalent еще не получили одобрения регулирующих органов. Поздние стадии клинических испытаний все еще могут провалиться, и даже успешным кандидатам предстоит долгий путь через процедуру рассмотрения, прежде чем они начнут приносить доход. Покупка компании, еще не получающей дохода, за $10,6 млрд сопряжена со значительным риском, если клинические результаты окажутся неутешительными. Интеграция — это еще один вопрос: сохранение ключевых научных кадров будет иметь решающее значение для успешного продолжения программ Nuvalent.
Эта сделка отражает более широкую волну поглощений крупными фармацевтическими компаниями новых методов лечения рака. По мере того, как срок действия патентов на блокбастеры истекает, компании стремятся пополнить свои портфели разработок путем приобретений. Приобретение также подчеркивает высокую ценность прецизионной онкологии, где препараты, нацеленные на конкретные генетические мутации, представляют собой передовые разработки в области лечения рака.
О прецизионной онкологии — почему это важно
Прецизионная онкология (точная медицина) — подход к лечению рака, при котором терапия подбирается строго индивидуально на основе уникальных генетических, молекулярных и клеточных характеристик опухоли конкретного пациента, а не только по месту ее расположения. Вместо использования стандартных, усредненных протоколов лечения (например, общей химиотерапии), прецизионный подход включает следующие этапы:
1. Геномное профилирование: проводится расшифровка ДНК опухоли с помощью секвенирования нового поколения (NGS) для поиска специфических мутаций.
2. Поиск биомаркеров: врачи определяют, какие именно генетические поломки заставляют раковые клетки расти и делиться.
3.Направленная терапия: назначаются таргетные препараты или иммунотерапия, прицельно действующие на обнаруженные «слабые места» рака, блокируя его развитие.
Преимущества прецизионной онкологии. Высокая эффективность — препараты бьют точно в цель, что повышает шансы на ремиссию. Меньше побочных эффектов — в отличие от классической химиотерапии, повреждающей весь организм, таргетная терапия щадит здоровые ткани. А прогнозирование позволяет заранее понять, сработает ли конкретное лекарство или нет.
О препаратах Zidesamtinib и Neladalkib
Zidesamtinib (NVL-520) и Neladalkib (NVL-655) — экспериментальные ингибиторы киназ нового поколения для лечения немелкоклеточного рака легкого (НМРЛ) и других солидных опухолей. Оба препарата разрабатываются компанией Nuvalent для преодоления устойчивости к существующим таргетным терапиям и защиты от метастазирования в мозг. Разработчик проходит процедуру одобрения в FDA.
Основные характеристики: Zidesamtinib: высокоселективный ингибитор ROS1-положительных опухолей. Препарат получил статус «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy Designation). Его целевая дата рассмотрения в FDA — 18 сентября 2026 года. Neladalkib: высокоселективный ингибитор ALK. Ожидаемый срок решения регулятора — конец ноября 2026 года.
Окомпании Nuvalent
Nuvalent, Inc. (Nasdaq: NUVL) — основанная в 2017 году биофармацевтическая компания на стадии клинических исследований, разрабатывающая точно нацеленные методы лечения онкопациентов, призванные преодолеть ограничения существующих методов лечения, направленных на клинически подтвержденные мишени киназ.
Используя глубокие знания в области химии и структурно-ориентированного дизайна лекарственных препаратов, компания разрабатывает инновационные малые молекулы, потенциально способные преодолеть резистентность, минимизировать побочные эффекты, бороться с метастазами в головном мозге и обеспечивать более длительные ответы на лечение. Nuvalent развивает мощный портфель исследовательских кандидатов для лечения немелкоклеточного рака легких с положительным статусом ROS1, положительным статусом ALK и мутацией HER2, а также несколько исследовательских программ на стадии открытия.
Около двух третей пациентов с болезнью Альцгеймера составляют женщины, однако причины такого различия до сих пор остаются предметом споров. Новое исследование американских ученых показало, что важную роль могут играть снижение уровня эстрогена после менопаузы и изменения в особой структуре мозга, отвечающей за поддержку нейронов. Результаты работы опубликованы в журнале Aging Cell.
Исследователи из Северо-Западного университета изучили генетически модифицированных мышей, у которых была нарушена выработка эстрогена — либо только в головном мозге, либо во всем организме.
Оказалось, что у самок дефицит гормона приводил к заметным изменениям поведения. У старых животных наблюдались проблемы с пространственной памятью и снижение социальной активности. Кроме того, как молодые, так и пожилые самки с недостатком эстрогена демонстрировали признаки депрессивного поведения. У самцов аналогичных эффектов исследователи не обнаружили.
По мнению авторов работы, результаты подтверждают важную роль эстрогена в поддержании нормальной работы женского мозга.
«Мы получили одни из самых убедительных доказательств того, что эстроген крайне важен для памяти и других функций мозга, связанных с настроением», — заявил руководитель исследования, акушер-гинеколог Сердар Булун.
Особое внимание ученых привлек внеклеточный матрикс — сеть молекул, заполняющая пространство между клетками мозга. Она участвует в формировании памяти, восстановлении тканей и поддержании нормальной работы нервной системы. Исследование показало, что при дефиците эстрогена именно гены, связанные с внеклеточным матриксом, меняли свою активность наиболее заметно.
Авторы считают, что внеклеточный матрикс может стать новой потенциальной мишенью для разработки лекарств против болезни Альцгеймера. Возможно, восстановление нормальной активности генов в этой системе позволит замедлить развитие нейродегенеративных процессов.
Ученые из Медицинского университета Южной Каролины разработали модифицированную терапию стволовыми клетками, которая смогла обратить вспять недавно диагностированный диабет первого типа у мышей. Результаты исследования опубликованы в журнале Molecular Therapy (Mol:).
В отличие от традиционного лечения, основанного на регулярных инъекциях инсулина, новый подход направлен на устранение причины заболевания — аутоиммунной атаки на клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин.
Для этого исследователи использовали мезенхимальные стволовые клетки, которые генетически модифицировали так, чтобы они вырабатывали белок альфа-1-антитрипсин (AAT), обладающий противовоспалительными свойствами. Такая терапия одновременно защищала сохранившиеся инсулин-продуцирующие клетки и подавляла разрушительную активность иммунной системы.
Анализ показал, что лечение не просто снижает воспаление, а фактически перепрограммирует иммунный ответ. После введения модифицированных клеток у животных увеличивалось количество регуляторных Т-клеток, которые защищают ткани организма, а число агрессивных иммунных клеток, атакующих поджелудочную железу, сокращалось.
В результате у мышей с недавно развившимся диабетом удалось восстановить контроль над заболеванием и обратить его развитие вспять.
Особый интерес ученых вызвало то, что сами стволовые клетки сохраняются в организме недолго, однако вызванные ими изменения иммунной системы могут действовать значительно дольше. Исследователи считают, что эффект обеспечивают выделяемые клетками биологически активные вещества, которые продолжают влиять на иммунитет даже после исчезновения клеток.
Авторы подчеркивают, что терапия наиболее перспективна на ранних стадиях заболевания, когда часть клеток поджелудочной железы еще остается жизнеспособной и может быть сохранена.
Сейчас команда проводит клинические испытания для оценки безопасности и эффективности мезенхимальных стволовых клеток у людей с недавно диагностированным диабетом первого типа. По мнению исследователей, аналогичный подход в будущем может найти применение и при других аутоиммунных заболеваниях, включая волчанку и хронический панкреатит.
Ученые Новосибирского института органической химии (НИОХ) СО РАН и Новосибирского государственного университета (НГУ) получили новые производные соединения, выделяемого из коры березы. Они перспективны для применения в терапии рака, в частности, глиобластомы, следует из патента, с которым ознакомился ТАСС.
Как пишут авторы разработки, глиобластома — очень агрессивная опухоль мозга, которая быстро растет и проникает в окружающие ткани, а пациенты даже при лечении живут в среднем не дольше 16 месяцев. Обычно ее лечат хирургически, дополняют лучевой терапией и химиотерапией. Но этот подход часто не помогает, поскольку у половины пациентов опухоль перестает реагировать на лекарство, а полностью убрать все раковые клетки во время операции невозможно, из-за чего болезнь возвращается. Ученые ищут новые способы борьбы с глиобластомой, например, пробуют сочетать разные препараты или использовать вещества природного происхождения, которые могут замедлить рост опухоли. Однако пока такие методы, как отмечают разработчики, не вошли в стандартную практику лечения.
«Изобретение раскрывает новое производное бетулоновой кислоты, обладающее способностью ингибировать миграцию клеток глиобластомы. <…> Изобретение может быть использовано в терапии рака», — говорится в документе.
В основе изобретения ученых — бетулоновая кислота — природное соединение, основным источником которого выступает кора березы. Новосибирские ученые получили новые химические соединения, представляющие собой эфиры и амиды бетулоновой кислоты с особым структурным фрагментом. Эти вещества способны подавлять распространение клеток глиобластомы (тормозить их миграцию) эффективнее, чем некоторые уже известные средства. При этом они показывают меньшую токсичность для клеток по сравнению с аналогами, а их эффективность проверили в лабораторных тестах на опухолевых клетках.
Исследователи сначала определили, в какой концентрации каждое вещество подавляет рост клеток глиобластомы, а затем оценили их способность мешать распространению опухолевых клеток. Для этого в плотном слое клеток делали царапину и сравнивали, как быстро она «зарастает» без полученных веществ и в их присутствии, замедление означало, что соединение подавляет миграцию клеток. В результате экспериментов новые соединения на основе бетулоновой кислоты оказались эффективнее в подавлении распространения клеток глиобластомы и менее токсичны, чем сама бетулоновая кислота и вещество астаксантин, которое в природе встречается в ракообразных и микроводорослях.
Проведенные исследования подтверждают эффективность ПЭТ с SV2A в качестве количественного инструмента для мониторинга синаптической патологии и оценки будущих терапевтических стратегий. Благодаря персонализированной информации врачи могут отслеживать прогрессирование заболевания и оценивать, насколько эффективны новые методы лечения в защите или восстановлении этих важных связей. Результаты этого исследования были представлены на ежегодной конференции Общества ядерной медицины и молекулярной визуализации в 2026 году.
Рассеянный склероз — заболевание, поражающее миллионы людей во всем мире и способное вызывать физическую инвалидность, усталость и когнитивные нарушения. Хотя традиционно рассеянный склероз рассматривается как заболевание, повреждающее защитную оболочку нервов, существует также другой, более тонкий тип повреждения: потеря синапсов, которые являются жизненно важными точками соединения, через которые взаимодействуют клетки головного мозга.
«Хотя спинной мозг является основным и часто ранним очагом воспалительной и нейродегенеративной патологии при рассеянном склерозе, количественная оценка синаптической плотности в этом регионе in vivo еще не исследовалась», — сказал Поу Хонг Джастин Чиа (Pou Hong Justin Chia), аспирант Центра по проблемам зависимостей и психического здоровья Университета Торонто (Centre for Addiction and Mental Health at the University of Toronto), ведущий докладчик исследования. «Чтобы восполнить этот пробел в знаниях, мои коллеги и я исследовали специализированный метод визуализации, называемый ПЭТ-сканированием с использованием SV2A, для визуализации и количественной оценки потери связей в спинном мозге мышиной модели рассеянного склероза и, что особенно важно, в головном и спинном мозге живых пациентов с рассеянным склерозом».
Понимание того, как и где эти связи нарушаются, может помочь объяснить симптомы, с которыми сталкиваются пациенты, и предоставить врачам и исследователям более точный способ выявления изменений, связанных с заболеванием.
В ходе исследования ученые провели 18 ПЭТ-сканирований с использованием F-SynVesT-1 у мышей с экспериментальным аутоиммунным энцефаломиелитом, широко используемой мышиной моделью рассеянного склероза, а также у здоровых контрольных мышей. Были определены области интереса в спинном мозге, а общий объем распределения и связывание радиоактивного индикатора были количественно оценены и сравнены между группами. Для обеспечения трансляционного контекста в сотрудничестве с Йельским университетом было проведено 11 ПЭТ-сканирование с использованием C-UCB-J у шести пациентов с рассеянным склерозом и шести здоровых контрольных мышей. Были созданы карты общего объема распределения, и данные ПЭТ человека были сопоставлены.
В экспериментах на мышах с моделью рассеянного склероза ПЭТ с 18F -SynVesT-1 успешно выявила значительное снижение синаптической плотности в определенных областях спинного мозга. В исследовании на людях с помощью ПЭТ у пациентов с рассеянным склерозом наблюдалось снижение связывания 11C -UCB-J в головном мозге на 16,4% по сравнению со здоровыми контрольными группами. Широко распространенное снижение также наблюдалось в подкорковых и спинномозговых областях, что отражает обширную синаптическую патологию, наблюдаемую в доклинической модели.
«Эта работа представляет собой важный шаг на пути к применению ПЭТ с SV2A для количественной оценки синаптической патологии при рассеянном склерозе в доклинических и клинических исследованиях», — заявил Чао Чжэн (Chao Zheng), старший автор исследования, работающий в Центре лечения зависимостей и психического здоровья и Университете Торонто. «Наша команда продемонстрировала, что ПЭТ с SV2A может обнаруживать потерю синапсов в спинном мозге в мышиной модели рассеянного склероза, и разработала трансляционную модель, связывающую эти результаты с пилотным исследованием ПЭТ-сканирования при рассеянном склерозе у человека. В совокупности эти межвидовые данные подтверждают, что ПЭТ с SV2A является количественным инструментом для мониторинга синаптической патологии и оценки будущих терапевтических стратегий».
По мнению Чиа, это исследование предоставляет прямые доказательства того, что потеря синапсов является широко распространенным признаком рассеянного склероза.
В настоящее время ПЭТ-визуализация SV2A при рассеянном склерозе доступна для клинических исследований в специализированных академических центрах. Хотя она еще не является рутинной частью стандартной клинической практики, данные этого пилотного исследования являются необходимым шагом на пути к более масштабным клиническим испытаниям. В случае подтверждения в более крупных исследованиях этот метод визуализации может быть интегрирован в клиническую практику и разработку лекарственных препаратов в течение следующих нескольких лет.
Биофармацевтическая компания SOTIO Biotech (входит в PPF Group) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату SOT106 статус Orphan Drug Designation (ODD) для лечения остеосаркомы, что подтверждает его потенциал в качестве таргетной терапии для этой группы пациентов.
SOT106 — конъюгат антитела с лекарственным препаратом (ADC) нового поколения, нацеленный на белок LRRC15 (leucine-rich repeat-containing 15), клинически подтвержденную мишень, широко экспрессируемую в различных подтипах саркомы и в ассоциированной с опухолью строме. Программа разработана для получения раннего и действенного клинического сигнала с потенциалом расширения на множество солидных опухолей. Доклинические данные демонстрируют сильную противоопухолевую активность как в моделях мягких тканей, так и в моделях остеосаркомы, а также благоприятную переносимость, подтверждающую высокий терапевтический индекс. Компания SOTIO планирует начать первое клиническое исследование SOT106 на людях во второй половине 2026 года.
Результаты доклинических исследований, представленные на ежегодной конференции Американской ассоциации исследований рака (AACR) в 2025 году, подтвердили потенциал SOT106 как Best-in-Class ADC-препарата для лечения саркомы.
«Присвоение SOT106 статуса орфанного препарата подчеркивает как острую необходимость в новых вариантах лечения остеосаркомы, так и преимущества нашей платформы ADC», — сказал Радек Списек (Radek Spisek), генеральный директор SOTIO. «Остеосаркома — это разрушительное заболевание, в лечении которого за последние четыре десятилетия практически не наблюдалось инноваций. Лечение по-прежнему основано на интенсивных режимах химиотерапии, связанных со значительной токсичностью и ограниченной долгосрочной эффективностью. Мы воодушевлены этим признанием со стороны FDA и с нетерпением ждем начала клинических испытаний SOT106 в конце этого года».
Саркомы представляют собой разнообразную группу злокачественных новообразований, возникающих в костях и мягких тканях и включающих более 70 различных подтипов. Их редкость и биологическая гетерогенность затрудняют разработку терапевтических решений, включая создание таргетных подходов, таких как ADC (антитело-лекарственные конъюгаты).
Сегодня пациентов в основном лечат комбинацией хирургического вмешательства, лучевой терапии и/или химиотерапии, однако результаты лечения остаются неудовлетворительными в случаях с агрессивным, рецидивирующим или метастатическим заболеванием, когда значительному числу больных, многие из которых дети и подростки, требуется ампутация пораженной конечности.
Конъюгат антитела с лекарственным препаратом — SOT106
Компания SOTIO разрабатывает SOT106, конъюгат антитела с лекарственным препаратом (ADC) против белка LRRC15 (leucine-rich repeat containing 15). SOT106 — это новый ADC, основанный на запатентованном антителе SOTIO Biotech и передовой платформенной технологии ConjuAll™ ADC компании LigaChem Biosciences (ранее LegoChem).
В настоящее время SOT106 находится на продвинутой стадии доклинических исследований для лечения солидных опухолей, с особым акцентом на саркомы мягких тканей и остеосаркому. Препарат демонстрирует потенциал для достижения наилучшей в своем классе эффективности, безопасности и переносимости, что приводит к благоприятному терапевтическому индексу. В доклинических исследованиях SOT106 продемонстрировал отличную эффективность при мезенхимальных опухолях, включая широкий спектр сарком, а также показал благоприятный фармакокинетический профиль и профиль безопасности, хорошую стабильность in vivo и высокий терапевтический индекс. SOT106 предлагает новый высокоточный подход с широким спектром применения при саркомах LRRC15+ и других солидных опухолях.
О компании SOTIO Biotech
SOTIO Biotech (SOTIO) разрабатывает инновационную линейку моно- и биспецифических ADC-препаратов для лечения солидных опухолей на различных стадиях доклинических исследований, включая SOT106 для лечения сарком LRRC15+ и других солидных опухолей, получивший статус орфанного препарата (ODD) от FDA США, и SOT109 для лечения колоректального рака. SOT201, иммуноцитокин следующего поколения, нацеленный на PD-1, проходит оценку в рамках исследования VICTORIA-01 фазы 1 у пациентов с солидными опухолями.
Американская биотехнологическая компания Merakris Therapeutics Inc. объявила, что американский регулятор присвоил препарату MTX-001, ведущему биологическому кандидату компании, статус FastTrackDesignation для лечения хронических неинфицированных венозных язв, обычно известных как венозные язвы ног (ВЯН).
Венозные язвы ног являются одним из наиболее распространенных видов хронических ран в мире. Только в США ежегодно диагностируется от 600 тыс. до 1 млн случаев этого заболевания, на которое уходят миллиарды из-за длительности лечения, частых рецидивов, необходимости госпитализации и снижения производительности труда. Несмотря на большое количество пациентов и значительную нагрузку на систему здравоохранения, вариантов лечения недуга пока немного, а существующие методы не всегда достаточно эффективны.
MTX-001 — экспериментальный биологический препарат, разрабатываемый для устранения основных биологических дефицитов, связанных с нарушением заживления ран. Препарат предназначен для доставки концентрированного набора регенеративных биоактивных факторов, призванных поддерживать восстановление тканей, ускорять заживление и улучшать результаты лечения пациентов с хроническими ранами.
Статус ускоренной разработки (Fast Track) предоставляет компании Merakris расширенные возможности для взаимодействия с FDA на протяжении всего процесса разработки и создает потенциал для поэтапного рассмотрения будущих заявок на получение лицензии на биологический препарат (BLA).
«Получение статуса ускоренной регистрации является важной вехой для нашей компании и еще раз подтверждает, как существенную неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении венозных язв нижних конечностей, так и потенциал MTX-001 в качестве новой биологической терапии», — сказал Кристофер Бродерик (Christopher Broderick), генеральный директор Merakris Therapeutics.
О препарате MTX-001
MTX-001 — first-in-class инъекционный биологический препарат-кандидат, очищенный из бесклеточной амниотической жидкости. Ускоряет регенерацию тканей за счет мультимодального механизма, сочетающего иммуномодулирующее, противовоспалительное и проростовое действие для содействия заживлению ран при хронических, незаживающих венозных язвах нижних конечностей.
В настоящее время MTX-001 проходит оценку в многоцентровом исследовании II фазы (NCT04647240) для лечения венозных язв нижних конечностей, а также доступен в рамках Программы расширенного доступа (EAP) для лечения кожных ран (NCT06730022). Первая часть исследования II фазы, опубликованная в журнале International Wound Journal в марте 2025 года, продемонстрировала благоприятные показатели безопасности и ранней эффективности, включая заживление ран и улучшение симптомов.
О компании Merakris Therapeutics
Merakris, основанная в 2016 году, специализируется на лечении ран, офтальмологии, эстетической медицине и подологии. Благодаря своей собственной платформе биологических препаратов, компания продвигает методы лечения, направленные на удовлетворение значительных неудовлетворенных медицинских потребностей. Штаб-квартира компании находится в Парке исследовательского треугольника в Северной Каролине (США).
В прошлом году научный руководитель Центра имени Н.Ф. Гамалеи, академик РАН Александр Гинцбург говорил о проблеме покупки зарубежных реактивов для создания новой персонализированной онковакцины, а также о том, что есть идея построить еще один цех, где будут производиться отечественные компоненты. Реализация планов уже началась – об этом Гинцбург рассказал в преддверии ПМЭФ.
«Было решено кроме цеха для синтеза вакцины построить еще три. Второй – для производства ферментов, третий – для липидов, четвертый — для нуклеотидов. Второй цех построен полностью. Это громадный цех, в полтора раза больше того, где производится конечный препарат. У нас он находится на расстоянии 50 метров от первого цеха, полностью функционирует. У третьего цеха готов только фундамент — я только вчера проходил и видел. Соответственно, завтра-послезавтра начнут возводиться стены, но оборудование еще не закуплено. Ну а четвертый цех — пока только на бумаге», — рассказал Гинцбург.
Пока же для синтеза онковакцины «Неоонковак» реактивы покупаются за границей, и цены на них еще выросли. Строительство новых цехов должно решить эту проблему, рассчитывает академик.
Житель Курской области с меланомой стал первым человеком, который получил российскую персонализированную онковакцину «Неоонковак». Подробности о пациенте раскрыл научный руководитель Центра Гамалеи, академик РАН Александр Гинцбург «Газете.Ru» в преддверии ПМЭФ. Четвертое введение вакцины онкопациенту врачи произвели 27 мая. По словам академика, специалисты сильно уменьшили дозу вакцины, потому что она «бешено экспрессирует антигены».
В 2026 году произошло важное событие — впервые одно из пяти центральных выступлений (пленарная сессия) на главной мировой онкологической конференции ASCO было посвящено результатам клинического испытания, которое проводилось исключительно в Китае. Десятилетиями на ежегодной конференции Американского общества клинической онкологии в Чикаго обсуждались КИ препаратов, которые осуществлялись преимущественно в американских и европейских больницах. Это отражает головокружительный рост китайской биотехнологической отрасли.
Всего за несколько лет биотехнологический сектор Китая превратился в мощную силу, быстро разрабатывающую и тестирующую передовые лекарственные препараты. «То, что мы наблюдаем сегодня, говорит о том, что китайская биотехнологическая индустрия в кратчайшие сроки достигла выдающегося успеха», — считает доктор Отис Броули (Otis Brawley), профессор Университета Джонса Хопкинса, постоянный участник конференции ASCO с 1989 года.
Однако все большее число американских чиновников, руководителей фармкомпаний и врачей опасаются, что перенос разработок лекарств в Китай создает риски для американских пациентов и работников биотехнологической отрасли. Они выражают опасения по поводу потери контроля над появлением новых лекарств и утраты многолетнего доминирования Америки в этой области. В то время как китайские компании массово получают патенты, публикуют статьи в медицинских журналах и проводят новые клинические испытания, американские биотехнологические стартапы заявляют, что им трудно угнаться за их темпами развития.
«Я считаю, что опасения обоснованы и вполне реальны, — сказал доктор Роберт Калифф (Robert Califf), бывший комиссар Управления по контролю за продуктами и лекарствами. — США находятся под серьезной угрозой».
По мере обострения напряженности между Вашингтоном и Пекином демократы и республиканцы бьют тревогу по поводу зависимости Америки от Китая в отношении непатентованных лекарств и сырья. Президент Трамп подписал закон, запрещающий государственным учреждениям заключать контракты с некоторыми иностранными поставщиками биотехнологических услуг в странах-соперниках. И в первую очередь это касается Китая.
Есть еще одна проблема. Будут ли лекарства столь же эффективны у американских пациентов, как и у китайских? Согласно некоторым исследованиям, по причинам, которые исследователи до конца пока не понимают, пациенты азиатского происхождения с раком легких, как правило, живут дольше и лучше реагируют на иммунотерапию, чем люди других этнических групп. Однако в Китае очень высокий уровень курения, и у бывших курильщиков, как правило, заболевание раком легких протекает в более тяжелой форме. Ситуацию еще больше осложняют различия в лечении — противораковые препараты, обычно используемые в Китае, часто отличаются от тех, что применяются в Соединенных Штатах.
В центре внимания оказался экспериментальный препарат от рака легких, разработанный китайской компанией Akeso Biopharma. Исследование показало, что использование ивонесцимаба в сочетании с химиотерапией снижает риск смерти на 34% у пациентов с плоскоклеточным немелкоклеточным раком легкого по сравнению со стандартным лечением. Ivonescimab (AK112) — это первое в своем классе биспецифическое антитело, разработанное для воздействия как на PD-1, так и на VEGF (объединяет в одном лекарстве механизмы действия таких популярных препаратов, как Keytruda от Merck и Avastin от Roche). Американская компания Summit Therapeutics приобрела права на ivonescimab, и проводит отдельные исследования препарата на американских пациентах, чтобы вывести его на рынок США и других стран мира.
Роль и влияние Китая растут
Успех Китая заставляет западные фармкомпании менять стратегию. В последние несколько лет крупнейшие мировые фармацевтические компании активно наполняют свои портфели разработок препаратами из Китая, где цены низкие, нормативных препятствий меньше, а сроки разработки короткие. По данным компании DealForma, отслеживающей сделки в фармацевтической отрасли, в этом году около половины таких крупных сделок касались лекарств из Китая, тогда как в 2010-х годах этот показатель был практически нулевым.
Эта тенденция будет наглядно продемонстрирована на ASCO. Крупные игроки, такие как Merck, Pfizer и Bristol Myers Squibb, в последние годы активно скупают права на экспериментальные китайские противоопухолевые препараты, впечатлившись их результатами. В частности, своими результатами специалистов удивил препарат, приобретенный компанией Merck и продемонстрировавший замедление прогрессирования опухоли у китайских пациентов с запущенным раком легких.
Как правило, китайские компании сохраняют за собой права на продажу своих препаратов в Китае. Крупные фармацевтические компании покупают права на продажу в США, отказываясь от предложений американских стартапов, разрабатывающих аналогичные лекарства. Критики Китая также указывают на все более тревожную тенденцию. Китайские разработчики лекарств стремятся, по сути, копировать изобретения США. В качестве защиты некоторые американские биотехнологические стартапы ввели новые меры по сохранению секретности, например, отказались публиковать научные работы или представлять постеры на конференциях.
Как заявил министр здравоохранения США Роберт Ф. Кеннеди-младший (Robert F. Kennedy Jr.) законодателям на слушаниях в апреле: «Китай нас обгоняет». В марте Крис Кломп (Chris Klomp), один из главных помощников Кеннеди, описал нынешнюю ситуацию участникам Конференции консервативных политических действий. «Речь идет не о ракетах и танках, — сказал он. — Речь идет о лабораториях и жизненно важных лекарствах. Сейчас идет война с Китаем против американских инноваций и биотехнологий». На данный момент крупные транснациональные фармацевтические компании разрабатывают большинство лекарств, изобретенных в Китае, для вывода на рынок США. Однако некоторые опасаются, что американские пациенты могут попасть в опасную зависимость от китайского правительства в вопросе доступа к жизненно важным лекарствам.
Китайский препарат от рака легких
Препарат ivonescimab, вводимый внутривенно, сочетает в себе два подхода к борьбе с опухолью. С одной стороны, он активизирует иммунную систему, а с другой – лишает опухоль кровоснабжения. В исследовании, в котором приняли участие более 500 пациентов с недавно диагностированным запущенным раком легких, изучались показатели выживаемости в группе, получавшей препарат, и в группе, получавшей другую иммунотерапию. Обе группы также прошли химиотерапию.
Препарат Tevimbra, использованный в сравнительной группе, не одобрен для лечения рака легких в США, где пациенты обычно получают широко распространенный иммунотерапевтический препарат Keytruda в сочетании с химиотерапией. Поскольку в китайских исследованиях не изучалось, продлевает ли препарат продолжительность жизни успешнее, чем Keytruda, американским онкологам придется попытаться понять, что означают эти результаты для американских пациентов, сказал доктор Хербст. Компания Akeso, финансировавшая исследование, отказалась от комментариев.
Компания Summit подала заявку в FDA на одобрение препарата ivonescimab на основании результатов глобального исследования, проведенного в США, Канаде и Европе. FDA заявило, что примет решение об одобрении препарата к ноябрю.
В апреле компания Summit обнародовала предварительные результаты еще одного ключевого глобального исследования с участием американских пациентов, которые обострили вопросы о том, насколько эффективен ivonescimab за пределами Китая. Компания заявила, что препарат не прошел статистический тест, который, в случае успеха, мог бы ускорить получение разрешения регулирующих органов. Неутешительные результаты привели к падению акций Summit. Теперь компания будет ждать окончательных данных исследования, которые будут опубликованы позднее в этом году.
Вывод, который следует из статьи TheNewYorkTimes: эпоха, когда Китай лишь копировал западные лекарства, прошла. Теперь страна создает передовые методы лечения, которые потенциально способны изменить мировые стандарты борьбы с раком.
Экспериментальный препарат дараксонрасиб почти вдвое увеличил продолжительность жизни пациентов с метастатическим раком поджелудочной железы, у которых перестали работать стандартные методы лечения. Разработка ученых из Калифорнийского университета описана в New England Journal of Medicine (NEJM).
В клиническом испытании приняли участие около 500 пациентов с распространенной формой заболевания. Одни получали новый препарат в виде ежедневных таблеток, другие проходили курс интенсивной химиотерапии.
Исследование показало, что медианная продолжительность жизни пациентов, принимавших препарат, составила 13,2 месяца против 6,7 месяца в группе химиотерапии. Кроме того, у получавших новое лечение реже возникали тяжелые побочные эффекты.
Дараксонрасиб воздействует на мутировавший белок KRAS, который способствует росту опухоли более чем в 90% случаев рака поджелудочной железы. Эта мишень долгое время считалась одной из самых сложных для разработки лекарств.
По словам ученых, пациенты также сообщали об уменьшении боли и улучшении качества жизни. Многие продолжили принимать препарат после завершения основного этапа исследования.
Эксперты называют результаты важным прорывом для лечения одного из самых смертоносных видов рака. По мнению исследователей, дараксонрасиб может стать новым стандартом терапии для пациентов с метастатическим раком поджелудочной железы, который перестал отвечать на существующее лечение.
Как объясняют исследователи, рак поджелудочной железы отличается крайне неблагоприятным прогнозом. Заболевание часто выявляют уже после появления метастазов, а пятилетняя выживаемость пациентов составляет около 13%. Сейчас ученые планируют проверить эффективность препарата на более ранних стадиях заболевания и выяснить, сможет ли он повышать шансы пациентов на хирургическое удаление опухоли.
Согласно результатам недавнего опроса, проведенного Pistoia Alliance, доверие к технологии и неопределенность в регулировании, по мнению половины респондентов, остаются главными препятствиями для внедрения искусственного интеллекта в клинические испытания.
Данные были собраны во время Конгресса по технологиям клинических испытаний в Лондоне (Clinical Trials Technology Congress in London), где организация провела панельную дискуссию с участием представителей регулирующих органов из MHRA, Датского агентства по лекарственным средствам и Шведского агентства по медицинским продуктам (MHRA, Danish Medicines Agency и Swedish Medical Products Agency).
Несмотря на существующие опасения, респонденты сообщили о растущем количестве свидетельств пользы от внедрения ИИ. Согласно опросу, 42% уже видят первые признаки окупаемости инвестиций, а еще 23% рассчитывают получить выгоду в скором времени.
Участники опроса назвали очистку данных, их анализ и получение выводов как области, в которых искусственный интеллект принесет наибольшую пользу в течение следующих трех-пяти лет.
Доктор Бекки Аптон (Becky Upton), президент альянса Pistoia Alliance, заявила, что регулирующие органы готовы к внедрению ИИ, но только при условии, что процесс останется максимально прозрачным и будет надлежащим образом регулироваться. «На конгрессе неоднократно подчеркивалось, что регулирующие органы готовы принять ИИ и заинтересованы в том, чтобы фармацевтические компании активно включились в процесс на ранних этапах, чтобы обеспечить безопасное и соответствующее нормативным требованиям внедрение», — сказала она. «Для того чтобы ИИ мог поддерживать клинические разработки в больших масштабах, отрасли необходимы проверенные, поддающиеся аудиту и объяснимые подходы, а не модели типа «черный ящик», которые создают неопределенность как для спонсоров, так и для регулирующих органов».
В ходе опроса также изучалось отношение к данным, полученным из реальной жизни, и к анализу активности в социальных сетях. 60% респондентов заявили, что уже используют, тестируют или изучают данные, полученные от пациентов, для информирования о клинических разработках, выходящих за рамки маркетинговых целей.
Более половины опрошенных назвали мониторинг социальных сетей ценным способом понимания потребностей, опыта и настроений пациентов.
Тьерри Эскудье (Thierry Escudier), руководитель клинического портфеля в Pistoia Alliance, заявил, что сбор данных вне традиционных условий проведения клинических испытаний становится все более важным, поскольку разработка лекарств все больше ориентируется на потребности пациентов. «Данные показывают, что фармацевтические компании признают ценность социальных сетей как возможности услышать непредвзятое мнение пациентов», — сказал он. Эскудье добавил, что обеспечение этичного и последовательного сбора данных, генерируемых пациентами, станет ключевой задачей по мере расширения использования этой технологии.
Pistoia Alliance заявил, что уже начал работу над рамками передовой практики этичного использования данных из социальных сетей и стремится к дополнительному сотрудничеству с отраслью в будущих проектах клинических исследований.
О Pistoia Alliance
Pistoia Alliance — глобальная некоммерческая организация, основанная в 2007 году крупными фармацевтическими компаниями и объединяющая более 200 членов. Главная цель ее работы — снижение барьеров для инноваций в области биологических наук, биофармацевтики.
Основные приоритетные направления — Стандартизация данных: Разработка онтологий (например, IDMPO) и хранилищ для придания данным более структурированного, цифрового и машиночитаемого вида. Внедрение принципов FAIR: способствует применению руководящих принципов доступности, интероперабельности и повторного использования данных, чтобы помочь отрасли максимально повысить ценность исследовательских данных. Согласование с регулирующими органами: Тесно сотрудничает с регулирующими органами (такими как FDA) для разработки клинических, лабораторных и нормативных руководящих принципов. Инициативы, ориентированные на пациента: Создание этических рамок для интеграции реальных ожиданий, приоритетов и данных пациентов (например, этичное использование социальных сетей) в процесс разработки лекарственных препаратов.
